{"id":132942,"date":"2019-03-19T10:27:11","date_gmt":"2019-03-19T14:27:11","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2019\/03\/19\/se-esta-desarrollando-una-terapia-genica-para-el-sindrome-de-crigler-najjar\/"},"modified":"2019-03-19T10:27:11","modified_gmt":"2019-03-19T14:27:11","slug":"se-esta-desarrollando-una-terapia-genica-para-el-sindrome-de-crigler-najjar","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2019\/03\/19\/se-esta-desarrollando-una-terapia-genica-para-el-sindrome-de-crigler-najjar\/","title":{"rendered":"Se Est\u00e1 Desarrollando una Terapia G\u00e9nica para el S\u00edndrome de Crigler-Najjar"},"content":{"rendered":"

Seg\u00fan una historia de news-medical.net, un equipo de cient\u00edficos asociados con el proyecto CURECN est\u00e1n comenzando a desarrollar una terapia g\u00e9nica que tiene el potencial de<\/strong> curar la enfermedad rara del s\u00edndrome de Crigler-Najjar.<\/strong> El proyecto CURECN est\u00e1 financiado por la Uni\u00f3n Europea. Existe una grave necesidad m\u00e9dica no satisfecha para esta enfermedad y, como resultado, la mayor\u00eda de los pacientes tienen una calidad de vida deficiente y, como resultado, una menor esperanza de vida. Encontrar una cura para el s\u00edndrome de Crigler-Najjar ser\u00eda un gran avance.<\/strong><\/p>\n

Sobre el s\u00edndrome de Crigler-Najjar (SNC)<\/strong><\/p>\n

El s\u00edndrome de Crigler-Najjar (SNC) es un trastorno metab\u00f3lico que afecta a la bilirrubina.<\/strong> Esta sustancia se forma como resultado de la descomposici\u00f3n de los gl\u00f3bulos rojos al final de su vida \u00fatil. Los pacientes con s\u00edndrome de Crigler-Najjar no pueden excretar la bilirrubina normalmente gracias a una mutaci\u00f3n que afecta al gen UGT1A1. Hay dos tipos de s\u00edndrome de Crigler-Najjar. El s\u00edntoma principal del trastorno es la ictericia, que causa una decoloraci\u00f3n amarilla de la piel y los ojos, picaz\u00f3n, heces p\u00e1lidas y orina oscura. En los reci\u00e9n nacidos, la ictericia prolongada puede conducir a una forma grave de da\u00f1o cerebral llamado kernicterus, que puede tener resultados debilitantes. El tratamiento para el s\u00edndrome de Crigler-Najjar incluye fototerapia y plasmafaresis. Un trasplante de h\u00edgado puede curar la<\/strong> enfermedad, pero estas operaciones conllevan graves riesgos.<\/strong> Para obtener m\u00e1s informaci\u00f3n sobre el s\u00edndrome de Crigler-Najjar, haga clic aqu\u00ed.<\/p>\n

Desarrollando una Terapia G\u00e9nica<\/strong><\/p>\n

El objetivo de la terapia g\u00e9nica CURECN es utilizar un vector viral adenoasociado (AAV,por sus siglas en ingl\u00e9s) como un vaso para transportar una versi\u00f3n corregida del gen UGT1A1 y reemplazar el gen mutado en un paciente con la enfermedad. Los primeros estudios de prueba de concepto de la terapia g\u00e9nica han demostrado ser prometedores y ahora hay planes para iniciar un ensayo con un total de 17 pacientes humanos.<\/strong> Habr\u00e1 cuatro sitios de prueba en toda Europa.<\/p>\n

Una terapia g\u00e9nica de un solo uso ser\u00eda una mejora importante para los pacientes con s\u00edndrome de Crigler-Najjar. Las estrategias de manejo como la fototerapia, que pueden durar diez o doce horas a la vez, son tediosas. Un trasplante de h\u00edgado, aunque curativo, suele ser costoso y conlleva el riesgo de efectos secundarios a largo plazo, ya que los pacientes deben suprimir su sistema inmunol\u00f3gico para evitar el rechazo, a menudo de por vida.<\/strong><\/p>\n

El equipo de CURECN tambi\u00e9n est\u00e1 desarrollando nuevos m\u00e9todos para suprimir la respuesta inmune al AAV y eliminar los anticuerpos, lo que puede evitar que la terapia g\u00e9nica funcione en algunos pacientes.<\/strong><\/p>\n

\u00bfQu\u00e9 piensas sobre el tratamiento del s\u00edndrome de Crigler-Najjar con terapia g\u00e9nica?\u00a1Comparta sus an\u00e9cdotas, ideas y deseos con la comunidad Patient Worthy! Este art\u00edculo ha sido traducido al espa\u00f1ol lo mejor posible dentro de nuestras habilidades. Reconocemos que tal vez no hayamos captado todas las matices y especificidades de su regi\u00f3n, por lo que si tiene alguna sugerencia o desea ayudarnos a refinar nuestras traducciones, env\u00ede un correo electr\u00f3nico a ideas@patientworthy.com.
\n<\/strong><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Seg\u00fan una historia de news-medical.net, un equipo de cient\u00edficos asociados con el proyecto CURECN est\u00e1n comenzando a desarrollar una terapia g\u00e9nica que tiene el potencial de curar la enfermedad rara del s\u00edndrome de Crigler-Najjar. El proyecto CURECN est\u00e1 financiado por la Uni\u00f3n Europea. Existe una grave necesidad m\u00e9dica no satisfecha para esta enfermedad y, como […]<\/p>\n","protected":false},"author":131,"featured_media":130666,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":[],"categories":[12007,13743],"tags":[13744,12067,12109,13745,12068,14398],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/132942"}],"collection":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/131"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=132942"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/132942\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/130666"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=132942"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=132942"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=132942"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}