{"id":133143,"date":"2019-03-20T08:20:05","date_gmt":"2019-03-20T12:20:05","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2019\/03\/20\/un-paciente-con-talasemia-beta-sera-la-primera-dosis-administrada-con-terapia-genica-basada-en-crispr-en-un-ensayo-patrocinado-por-la-compania\/"},"modified":"2019-03-22T08:10:11","modified_gmt":"2019-03-22T12:10:11","slug":"un-paciente-con-talasemia-beta-sera-la-primera-dosis-administrada-con-terapia-genica-basada-en-crispr-en-un-ensayo-patrocinado-por-la-compania","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2019\/03\/20\/un-paciente-con-talasemia-beta-sera-la-primera-dosis-administrada-con-terapia-genica-basada-en-crispr-en-un-ensayo-patrocinado-por-la-compania\/","title":{"rendered":"Un Paciente con Talasemia Beta Ser\u00e1 la Primera Dosis Administrada con Terapia G\u00e9nica Basada en CRISPR en un Ensayo Patrocinado por la Compa\u00f1\u00eda"},"content":{"rendered":"<p>De acuerdo con una historia de MedCity News, <strong>un paciente con un raro desorden sangu\u00edneo, la talasemia beta, ser\u00e1 el primer paciente que recibe una dosis en un ensayo cl\u00ednico de Fase I \/ II que involucra una terapia g\u00e9nica desarrollada con tecnolog\u00eda basada en CRISPR\/ Cas9.<\/strong> El ensayo est\u00e1 patrocinado por Vertex Pharmaceuticals y CRISPR Therapeutics y la terapia experimental se llama CTX001.<\/p>\n<p><strong>Acerca de la Talasemia Beta<\/strong><\/p>\n<p><strong>La talasemia beta es un grupo de trastornos gen\u00e9ticos que afectan la sangre<\/strong>. Estos trastornos se caracterizan por la producci\u00f3n anormal de hemoglobina, la sustancia en los gl\u00f3bulos rojos que les permite transportar ox\u00edgeno. La gravedad del trastorno puede variar ampliamente de una persona a otra y depende de la mutaci\u00f3n actual. Estas mutaciones afectan el gen <em>HBB<\/em> que se encuentra en el cromosoma 11. Estas mutaciones pueden transmitirse f\u00e1cilmente dentro de las familias. Los s\u00edntomas de la beta talasemia mayor, la forma m\u00e1s grave, incluyen problemas de bazo, anomal\u00edas esquel\u00e9ticas, crecimiento deficiente, anemia, problemas de h\u00edgado, diabetes, osteoporosis e insuficiencia card\u00edaca. El tratamiento para la talasemia beta puede incluir transfusiones de sangre, cirug\u00eda y trasplante de m\u00e9dula \u00f3sea, que puede ser curativo para algunos ni\u00f1os. <strong>Existe la necesidad de tratamientos mejorados para pacientes con casos graves.<\/strong> Para obtener m\u00e1s informaci\u00f3n sobre la talasemia beta, haga clic aqu\u00ed.<\/p>\n<p><strong>Sobre el Ensayo<\/strong><\/p>\n<p><strong>En \u00faltima instancia, se espera que el ensayo cl\u00ednico de CTX001 incluya un total de 45 pacientes con beta talasemia dependiente de transfusi\u00f3n.<\/strong> El tratamiento debe administrarse despu\u00e9s de un proceso de acondicionamiento con el agente de quimioterapia busulfan. <strong>Otro ensayo de 45 pacientes probar\u00e1 la misma terapia para la anemia de c\u00e9lulas falciformes.<\/strong><\/p>\n<p><strong>El Potencial de CRISPR<\/strong><\/p>\n<p><strong>CRISPR ha hecho titulares constantemente debido a una serie de controversias, as\u00ed como a la emoci\u00f3n que rodea su potencial para el tratamiento y la curaci\u00f3n de enfermedades gen\u00e9ticas, as\u00ed<\/strong> <strong>como su utilidad en las terapias de c\u00e9lulas CAR-T<\/strong>, que se utilizan para tratar el c\u00e1ncer. El tratamiento de este primer paciente marca un hito importante en el desarrollo continuo de la tecnolog\u00eda y ser\u00e1 una prueba cr\u00edtica de sus capacidades.<\/p>\n<p>CRISPR recientemente caus\u00f3 un alboroto internacional cuando el cient\u00edfico chino He Jiankui afirm\u00f3 que hab\u00eda alterado el ADN de las gemelas usando la tecnolog\u00eda para hacerlas inmunes al virus del VIH. <strong>M\u00e1s recientemente, surgieron informes de que las modificaciones que hizo podr\u00edan haber mejorado la memoria y la capacidad de aprendizaje de las ni\u00f1as.<\/strong><\/p>\n<p><strong>\u00bfQu\u00e9 piensas sobre esta emocionante noticia?\u00a1Comparta sus an\u00e9cdotas, ideas y deseos con la comunidad Patient Worthy! Este art\u00edculo ha sido traducido al espa\u00f1ol lo mejor posible dentro de nuestras habilidades. 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