{"id":133167,"date":"2019-03-20T10:54:36","date_gmt":"2019-03-20T14:54:36","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2019\/03\/20\/ensayo-de-prueba-de-concepto-para-el-tratamiento-de-la-enfermedad-granulomatosa-cronica-vinculada-a-x-es-prometedora\/"},"modified":"2019-03-25T05:53:45","modified_gmt":"2019-03-25T09:53:45","slug":"ensayo-de-prueba-de-concepto-para-el-tratamiento-de-la-enfermedad-granulomatosa-cronica-vinculada-a-x-es-prometedora","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2019\/03\/20\/ensayo-de-prueba-de-concepto-para-el-tratamiento-de-la-enfermedad-granulomatosa-cronica-vinculada-a-x-es-prometedora\/","title":{"rendered":"Ensayo de Prueba de Concepto para el Tratamiento de la Enfermedad Granulomatosa Cr\u00f3nica Vinculada a X es Prometedora"},"content":{"rendered":"<p>Seg\u00fan una historia de Markets Insider, la compa\u00f1\u00eda biofarmac\u00e9utica Orchard Therapeutics anunci\u00f3 recientemente la presentaci\u00f3n de datos de prueba de concepto con respecto a su f\u00e1rmaco en investigaci\u00f3n, el candidato OTL-102. <strong>Esta terapia experimental est\u00e1 en desarrollo como un tratamiento para la enfermedad granulomatosa cr\u00f3nica ligada al X (X-CGD).<\/strong> OTL-102 es una terapia g\u00e9nica de c\u00e9lulas madre hematopoy\u00e9ticas. Orchard est\u00e1 comprometido con el desarrollo de terapias gen\u00e9ticas para enfermedades raras que amenazan la vida.<\/p>\n<p><strong>Sobre la Enfermedad Granulomatosa Cr\u00f3nica<\/strong><\/p>\n<p><strong>La enfermedad granulomatosa cr\u00f3nica (ECG), tambi\u00e9n llamada s\u00edndrome de Bridges-Good, describe un grupo diverso de enfermedades gen\u00e9ticas hereditarias.<\/strong> Se caracterizan por la aparici\u00f3n de granulomas (peque\u00f1os grupos de macr\u00f3fagos, un tipo de c\u00e9lula del sistema inmunitario) en muchos \u00f3rganos de todo el cuerpo. Este es el resultado de que las c\u00e9lulas inmunes no pueden formar los compuestos reactivos utilizados para destruir pat\u00f3genos. Es causada por mutaciones que afectan el gen <em>NOX2<\/em> o <em>CYBB<\/em>, que se encuentra en el cromosoma X. Por lo tanto, la mayor\u00eda de los casos de enfermedad granulomatosa cr\u00f3nica est\u00e1n ligados al X. Las infecciones son el s\u00edntoma m\u00e1s com\u00fan y aparecen debido al estado comprometido del sistema inmunol\u00f3gico. Las infecciones pueden incluir infecciones de la piel, neumon\u00eda, infecciones bacterianas o mic\u00f3ticas en la sangre, artritis s\u00e9ptica y osteomielitis. Los agentes que causan infecciones casi nunca son peligrosos en personas sanas. El tratamiento incluye antibi\u00f3ticos, interfer\u00f3n y trasplante de c\u00e9lulas madre. <strong>Un trasplante de c\u00e9lulas madre puede curar la enfermedad pero conlleva graves riesgos.<\/strong> Para obtener m\u00e1s informaci\u00f3n sobre la enfermedad granulomatosa cr\u00f3nica, haga clic aqu\u00ed.<\/p>\n<p><strong>Resultados del Ensayo de Prueba de Concepto<\/strong><\/p>\n<p><strong>Estos datos se presentaron por primera vez en la Reuni\u00f3n y Exposici\u00f3n Anual de la Sociedad Americana de Hemotolog\u00eda que tuvo lugar en Diciembre del a\u00f1o pasado<\/strong>. Los datos de las primeras pruebas fueron alentadores. Seis de siete pacientes vieron un beneficio considerable con el tratamiento con OTL-102 despu\u00e9s de un a\u00f1o. <strong>Los pacientes vieron un fin a su inflamaci\u00f3n cr\u00f3nica e infecciones y ten\u00edan niveles saludables de neutr\u00f3filos (gl\u00f3bulos blancos) que funcionaban normalmente.<\/strong> Los pacientes evaluados ten\u00edan entre 2 y 27 a\u00f1os. Cabe se\u00f1alar que otros dos pacientes murieron tres meses despu\u00e9s del estudio. Se determin\u00f3 que la causa eran complicaciones relacionadas con la comorbilidad que eran el resultado de una enfermedad grave y avanzada y no estaban relacionadas con el tratamiento con OTL-102.<\/p>\n<p>Estos resultados sugieren que OTL-102 tiene el potencial de ser una terapia g\u00e9nica verdaderamente transformadora para pacientes con enfermedad granulomatosa cr\u00f3nica ligada al X. Orchard espera continuar con los ensayos cl\u00ednicos a finales de este a\u00f1o.<\/p>\n<p><strong>\u00bfQu\u00e9 piensas sobre estos hallazgos alentadores?\u00a1Comparta sus an\u00e9cdotas, ideas y deseos con la comunidad Patient Worthy! Este art\u00edculo ha sido traducido al espa\u00f1ol lo mejor posible dentro de nuestras habilidades. Reconocemos que tal vez no hayamos captado todas las matices y especificidades de su regi\u00f3n, por lo que si tiene alguna sugerencia o desea ayudarnos a refinar nuestras traducciones, env\u00ede un correo electr\u00f3nico a ideas@patientworthy.com.<\/strong><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Seg\u00fan una historia de Markets Insider, la compa\u00f1\u00eda biofarmac\u00e9utica Orchard Therapeutics anunci\u00f3 recientemente la presentaci\u00f3n de datos de prueba de concepto con respecto a su f\u00e1rmaco en investigaci\u00f3n, el candidato OTL-102. 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