{"id":133408,"date":"2019-03-21T11:43:18","date_gmt":"2019-03-21T15:43:18","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2019\/03\/21\/farmaco-de-investigacion-para-la-enfermedad-de-charcot-marie-tooth-obtiene-designacion-de-farmaco-huerfano\/"},"modified":"2019-03-21T11:43:18","modified_gmt":"2019-03-21T15:43:18","slug":"farmaco-de-investigacion-para-la-enfermedad-de-charcot-marie-tooth-obtiene-designacion-de-farmaco-huerfano","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2019\/03\/21\/farmaco-de-investigacion-para-la-enfermedad-de-charcot-marie-tooth-obtiene-designacion-de-farmaco-huerfano\/","title":{"rendered":"F\u00e1rmaco de Investigaci\u00f3n para la Enfermedad de Charcot-Marie-Tooth Obtiene Designaci\u00f3n de F\u00e1rmaco Hu\u00e9rfano"},"content":{"rendered":"<p>Seg\u00fan una historia de Central Charts, la compa\u00f1\u00eda biofarmac\u00e9utica Acceleron Pharma Inc. anunci\u00f3 recientemente que el candidato a f\u00e1rmaco experimental <strong>ACE-083 de la compa\u00f1\u00eda obtuvo la designaci\u00f3n de medicamento hu\u00e9rfano de la Administraci\u00f3n de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA).<\/strong> <strong>La droga est\u00e1 en desarrollo como un tratamiento para la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth.<\/strong> Acceleron se centra en el desarrollo de terapias para enfermedades graves y raras.<\/p>\n<p><strong>Sobre la Enfermedad de Charcot-Marie-Tooth<\/strong><\/p>\n<p><strong>La enfermedad de Charcot-Marie-Tooth es un trastorno hereditario del sistema nervioso perif\u00e9rico.<\/strong>\u00a0<strong>Se caracteriza principalmente por una p\u00e9rdida progresiva de la sensaci\u00f3n de tacto y el tejido muscular en varias partes diferentes del cuerpo.<\/strong> La causa de esta enfermedad generalmente est\u00e1 vinculada a una mutaci\u00f3n gen\u00e9tica, pero la mutaci\u00f3n involucrada var\u00eda seg\u00fan la variante de la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth. Existen m\u00faltiples tipos de enfermedad de Charcot-Marie-Tooth, y todos los tipos, adem\u00e1s del tipo 2, tienen un efecto desmielinizante. Tipo 2 causa da\u00f1o al ax\u00f3n neuronal en su lugar. <strong>Los s\u00edntomas incluyen ca\u00edda del pie, desgaste muscular (generalmente en los brazos, piernas y manos), espasmos musculares dolorosos, p\u00e9rdida de sensibilidad en las<\/strong> <strong>extremidades, escoliosis, dificultad para hablar, masticar, tragar y temblores.<\/strong> El tratamiento generalmente incluye terapia y cirug\u00eda para mantener la funci\u00f3n. No hay una cura. La enfermedad puede ocurrir temprano en la vida o tan tarde como en los a\u00f1os 30 y 40. Para obtener m\u00e1s informaci\u00f3n sobre la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth, haga clic aqu\u00ed.<\/p>\n<p><strong>Acerca de la Designaci\u00f3n de Medicamento Hu\u00e9rfano<\/strong><\/p>\n<p><strong>La designaci\u00f3n de medicamento hu\u00e9rfano es un programa de incentivos que se reserva para terapias y medicamentos que se est\u00e1n desarrollando como tratamientos para enfermedades que se consideran raras.<\/strong> Esto se define como cualquier enfermedad que afecta a menos de 200,000 personas en los Estados Unidos. Para calificar para la designaci\u00f3n, un medicamento debe demostrar una superioridad en seguridad o efectividad sobre los tratamientos disponibles en la actualidad o debe satisfacer una necesidad m\u00e9dica actualmente insatisfecha. La designaci\u00f3n otorga varios beneficios para la compa\u00f1\u00eda receptora, como exenciones de impuestos, la exenci\u00f3n de ciertas tarifas y un per\u00edodo de siete a\u00f1os de exclusividad en el mercado si se aprueba el medicamento.<\/p>\n<p><strong>Acerca de ACE-083<\/strong><\/p>\n<p>La obtenci\u00f3n de esta designaci\u00f3n es un hito importante en el desarrollo de ACE-083, que es un agente muscular de acci\u00f3n local que utiliza Myostatin + para maximizar la fuerza muscular y el crecimiento en las \u00e1reas donde se administra la terapia.<strong> ACE-083 puede tener relevancia cl\u00ednica en otras enfermedades que causan atrofia muscular m\u00e1s all\u00e1 de la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth.<\/strong><\/p>\n<p><strong>\u00bfQu\u00e9 opinas de esta noticia?\u00a1Comparta sus an\u00e9cdotas, ideas y deseos con la comunidad Patient Worthy! Este art\u00edculo ha sido traducido al espa\u00f1ol lo mejor posible dentro de nuestras habilidades. 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