{"id":133672,"date":"2019-03-22T09:46:33","date_gmt":"2019-03-22T13:46:33","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2019\/03\/22\/fase-3-pcdh19-estudio-de-epilepsia-anunciado\/"},"modified":"2019-03-22T09:46:33","modified_gmt":"2019-03-22T13:46:33","slug":"fase-3-pcdh19-estudio-de-epilepsia-anunciado","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2019\/03\/22\/fase-3-pcdh19-estudio-de-epilepsia-anunciado\/","title":{"rendered":"Fase 3 PCDH19 Estudio de Epilepsia Anunciado"},"content":{"rendered":"<p>De acuerdo con una historia de Market Screener, <strong>la compa\u00f1\u00eda biofarmac\u00e9utica Marinus Pharmaceuticals, Inc. anunci\u00f3 recientemente sus planes para iniciar un estudio de Fase 3 destinado a probar<\/strong> <strong>la ganaxolona como un tratamiento para ni\u00f1os con epilepsia PCDH19.<\/strong> El resultado exitoso de este estudio proporcionar\u00eda datos cr\u00edticos que podr\u00edan ayudar a permitir que este medicamento sea aprobado para pacientes con esta rara enfermedad gen\u00e9tica. Marinus se centra en el desarrollo de tratamientos para los trastornos neuropsiqui\u00e1tricos y la epilepsia.<\/p>\n<p><strong>Sobre la Epilepsia PCDH19<\/strong><\/p>\n<p><strong>La epilepsia de PCDH19 es un s\u00edndrome poco frecuente que hace que aparezcan convulsiones en los ni\u00f1os.<\/strong> El nombre de esta enfermedad es una referencia al gen PCDH19, que se muta en pacientes con el s\u00edndrome y hace que aparezcan los s\u00edntomas. La mutaci\u00f3n es hereditaria, pero a menudo puede aparecer espont\u00e1neamente. Como PCDH19 se encuentra en el cromosoma X, los hombres con la mutaci\u00f3n no suelen presentar s\u00edntomas. Sin embargo, la mayor\u00eda de las mujeres con la mutaci\u00f3n son sintom\u00e1ticas. Estos s\u00edntomas incluyen convulsiones, anomal\u00edas de comportamiento y retrasos sensoriales y cognitivos. La presentaci\u00f3n es comparable al s\u00edndrome de Dravet. En alg\u00fan lugar entre 15,000 y 30,000 personas se ven afectadas por la epilepsia PCDH19 en los Estados Unidos. Se usan varios medicamentos anticonvulsivos para tratar la enfermedad, pero su efectividad es limitada en los primeros a\u00f1os del ni\u00f1o. <strong>A medida que los pacientes envejecen, tienden a tener menos convulsiones y la medicaci\u00f3n se vuelve m\u00e1s \u00fatil.<\/strong> Para obtener m\u00e1s informaci\u00f3n sobre la epilepsia PCDH19, haga clic aqu\u00ed.<\/p>\n<p><strong>Sobre el Estudio<\/strong><\/p>\n<p>El estudio de Fase 3 pretende incluir la participaci\u00f3n de alrededor de 70 pacientes con epilepsia PCDH19 que tienen entre 1 y 17 a\u00f1os de edad. Este ser\u00e1 un estudio de estilo doble ciego que constar\u00e1 de una fase de 8 semanas para recopilar datos de ataques seguidos de un tratamiento Per\u00edodo de 17 semanas. Marinus planea comenzar a reclutar pacientes para el estudio antes de mediados del 2019.<\/p>\n<p><strong>Sobre Ganaxolone<\/strong><\/p>\n<p><strong>En un ensayo anterior, se descubri\u00f3 que la ganaxolona reduce la frecuencia media de las crisis en 11 pacientes infantiles en un 25 por ciento.<\/strong> Marinus tambi\u00e9n obtuvo la designaci\u00f3n de medicamento hu\u00e9rfano de la Administraci\u00f3n de Medicamentos y Alimentos (FDA) de los EE. UU. Para la ganaxolona como tratamiento para la epilepsia de PCDH19. <strong>El medicamento se est\u00e1 desarrollando en tres formulaciones de dosis diferentes para optimizar su efecto en diferentes poblaciones de pacientes.<\/strong><\/p>\n<p><strong>\u00bfQu\u00e9 piensas sobre este tratamiento potencial?\u00a1Comparta sus an\u00e9cdotas, ideas y deseos con la comunidad Patient Worthy! Este art\u00edculo ha sido traducido al espa\u00f1ol lo mejor posible dentro de nuestras habilidades. 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