{"id":1362935,"date":"2021-06-25T08:51:07","date_gmt":"2021-06-25T12:51:07","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2021\/06\/25\/nuevos-datos-de-seguridad-y-tolerabilidad-disponibles-en-cael-101-para-la-amiloidosis-al\/"},"modified":"2021-06-25T08:51:15","modified_gmt":"2021-06-25T12:51:15","slug":"nuevos-datos-de-seguridad-y-tolerabilidad-disponibles-en-cael-101-para-la-amiloidosis-al","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2021\/06\/25\/nuevos-datos-de-seguridad-y-tolerabilidad-disponibles-en-cael-101-para-la-amiloidosis-al\/","title":{"rendered":"Nuevos Datos de Seguridad y Tolerabilidad Disponibles en CAEL-101 para la Amiloidosis AL"},"content":{"rendered":"<p>Actualmente, el Congreso Virtual de la Asociaci\u00f3n Europea de Hematolog\u00eda (EHA, por sus siglas en Ingl\u00e9s) 2021 se llevar\u00e1 a cabo del 9 al 17 de Junio de 2021. Durante el Congreso, hemat\u00f3logos y otras partes interesadas debatir\u00e1n sobre la investigaci\u00f3n cl\u00ednica y los nuevos avances en este campo. Seg\u00fan un <a href=\"https:\/\/www.businesswire.com\/news\/home\/20210611005037\/en\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">comunicado de prensa<\/a>, la empresa de biotecnolog\u00eda Caelum Biosciences (\u00abCaelum\u00bb) y la empresa biofarmac\u00e9utica Alexion Pharmaceuticals, Inc. (\u00abAlexion\u00bb) presentaron dos presentaciones de carteles electr\u00f3nicos durante el Congreso. Los carteles se centraban en los datos de seguridad y tolerabilidad de la Fase 2 del CAEL-101, junto con los tratamientos est\u00e1ndar actuales, para pacientes con amiloidosis primaria (AL).<\/p>\n<h2>Amilosis<\/h2>\n<p>Hay seis formas principales de amiloidosis, una afecci\u00f3n en la que las prote\u00ednas anormales (amiloides) se acumulan en los \u00f3rganos, forman dep\u00f3sitos y causan una serie de problemas de salud. En cada caso, los amiloides endurecen los \u00f3rganos y reducen su funci\u00f3n. Las formas de amiloidosis incluyen amiloidosis \u00f3rgano-espec\u00edfica; amiloidosis sist\u00e9mica senil (SSA\/tipo salvaje); amiloidosis relacionada con di\u00e1lisis (DRA); familiar (ATTR o no ATTR); primario (AL); y secundaria (AA), que es causada por otra condici\u00f3n.<\/p>\n<p>A pesar de su estado raro, la amiloidosis AL es la forma m\u00e1s com\u00fan de amiloidosis. En esta condici\u00f3n, las c\u00e9lulas plasm\u00e1ticas dentro de la m\u00e9dula \u00f3sea crean demasiadas cadenas ligeras o fragmentos de anticuerpos. Cuando estos se archivan mal y se unen, forman amiloides. Estos amiloides luego se depositan en el coraz\u00f3n, los ri\u00f1ones, los nervios, la piel o los tejidos blandos, el est\u00f3mago y el intestino grueso. En la amiloidosis AL, el coraz\u00f3n y los ri\u00f1ones suelen ser los m\u00e1s afectados. La supervivencia general generalmente depende de cu\u00e1nto se impacta el coraz\u00f3n. Sin embargo, la tasa de mortalidad a 1 a\u00f1o actualmente se sit\u00faa en torno al 47%, gran parte de la cual es causada por complicaciones card\u00edacas.<\/p>\n<p>Los s\u00edntomas var\u00edan seg\u00fan los \u00f3rganos afectados. Sin embargo, los s\u00edntomas pueden incluir:<\/p>\n<ul>\n<li>Dificultad para respirar, incluso con un m\u00ednimo de ejercicio o actividad<\/li>\n<li>Una sensaci\u00f3n de saciedad, incluso cuando no se come mucho.<\/li>\n<li>Frecuencia card\u00edaca anormal<\/li>\n<li>N\u00e1useas y v\u00f3mitos<\/li>\n<li>Diarrea o estre\u00f1imiento<\/li>\n<li>Dolor, debilidad u hormigueo en los m\u00fasculos o nervios<\/li>\n<li>Neuropat\u00eda perif\u00e9rica y auton\u00f3mica<\/li>\n<li>Macroglosia (lengua hinchada y agrandada)<\/li>\n<li>P\u00e9rdida de peso involuntaria<\/li>\n<li>P\u00e9rdida de apetito<\/li>\n<li>S\u00edndrome nefr\u00f3tico\n<ul>\n<li><strong>Nota:<\/strong> Normalmente, el s\u00edndrome nefr\u00f3tico se manifiesta como proteinuria (exceso de prote\u00edna en la orina) y edema (hinchaz\u00f3n) en la parte inferior de las piernas.<\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n<li>Insuficiencia renal<\/li>\n<\/ul>\n<p>Obtenga m\u00e1s informaci\u00f3n sobre la <a href=\"https:\/\/patientworthy.com\/amyloidosis\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">amiloidosis<\/a>.<\/p>\n<h2>CAEL-101<\/h2>\n<div class=\"bw-release-story\">\n<p>Seg\u00fan <a href=\"https:\/\/caelumbio.com\/cael-101\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Caelum<\/a>, CAEL-101 es:<\/p>\n<blockquote><p>un anticuerpo monoclonal (mAb) reactivo a fibrillas que se encuentra actualmente en fase 3 de desarrollo cl\u00ednico para el tratamiento de pacientes con amiloidosis de cadena ligera amiloide (\u00abAL\u00bb).<\/p><\/blockquote>\n<\/div>\n<p>Los anticuerpos monoclonales (mAB) son prote\u00ednas creadas en laboratorio que ayudan a mejorar la respuesta inmunitaria del cuerpo. Seg\u00fan el presidente y director ejecutivo de Caelum, el tratamiento est\u00e1ndar actual para la amiloidosis AL no aborda d\u00f3nde ya se han formado amiloides en los \u00f3rganos. M\u00e1s bien, los tratamientos actuales intentan prevenir la formaci\u00f3n de nuevos amiloides. Pero sin tratar los dep\u00f3sitos de amiloide existentes, el da\u00f1o a los \u00f3rganos empeora. Por lo tanto, CAEL-101 est\u00e1 dise\u00f1ado para unirse a prote\u00ednas mal plegadas y reducir (o eliminar totalmente) los dep\u00f3sitos de amiloide existentes dentro de \u00f3rganos y tejidos. Como resultado, Caelum espera que CAEL-101 pueda mejorar la funci\u00f3n general de los \u00f3rganos.<\/p>\n<p>En un ensayo cl\u00ednico de Fase 1a\/1b anterior, se inscribieron 27 pacientes. Estos pacientes, que ten\u00edan amiloidosis recidivante y refractaria (R\/R), eran reacios al tratamiento. En resumen, ellos no hab\u00edan respondido bien a la atenci\u00f3n previa. Sin embargo, despu\u00e9s de recibir CAEL-101, estos pacientes vieron una mejor\u00eda general en la funci\u00f3n de los \u00f3rganos y una mejor calidad de vida (CDV).<\/p>\n<p>CAEL-101 tambi\u00e9n ha recibido el estatus de medicamento hu\u00e9rfano tanto en Europa como en los Estados Unidos.<\/p>\n<h3>Presentaciones de Carteles<\/h3>\n<p>Los datos para las presentaciones de los carteles se obtuvieron de un ensayo<a href=\"https:\/\/clinicaltrials.gov\/ct2\/show\/NCT04304144\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">cl\u00ednico de Fase 2<\/a> que evalu\u00f3 la seguridad, eficacia y tolerabilidad de CAEL-101 junto con terapias est\u00e1ndar. Adem\u00e1s, los investigadores quer\u00edan comprender la dosis ideal\/ ecomendada de CAEL-101 que se utilizar\u00eda en m\u00e1s ensayos cl\u00ednicos. En la primera parte del ensayo, los pacientes recibieron 500, 750 o 1000 mg \/m<sup>2<\/sup>junto con CyBorD. A continuaci\u00f3n, en la segunda mitad del ensayo, los pacientes recibieron 1000 mg\/m<sup>2<\/sup> de CAEL-101 junto con CyBorD y daratumumab. En \u00faltima instancia, los investigadores determinaron que la dosis de 1000 mg es la dosis que se utilizar\u00e1 en los ensayos cl\u00ednicos de Fase 3.<\/p>\n<p>En la primera presentaci\u00f3n del p\u00f3ster (# EP1017), los investigadores explicaron la seguridad y tolerabilidad de CAEL-101 cuando se usa con CyBorD y daratumumab. Los datos mostraron que:<\/p>\n<ul>\n<li>En total, este ensayo cumpli\u00f3 con sus criterios de valoraci\u00f3n principales.<\/li>\n<li>Dentro de las primeras 4 semanas (1 mes) de tratamiento, esta combinaci\u00f3n de terapia fue segura y relativamente bien tolerada.<\/li>\n<li>La adici\u00f3n de daratumumab a los otros dos tratamientos no afect\u00f3 la farmacocin\u00e9tica de CAEL-101.<\/li>\n<li>Aunque el tratamiento fue relativamente bien tolerado, se produjeron algunos efectos secundarios. Estos incluyeron n\u00e1useas, insomnio y estre\u00f1imiento.<\/li>\n<\/ul>\n<div class=\"bw-release-story\">\n<p>Dentro de la presentaci\u00f3n del segundo p\u00f3ster (# EP1018), los investigadores presentaron datos a m\u00e1s largo plazo provenientes del mismo ensayo cl\u00ednico. En este caso, los datos mostraron que:<\/p>\n<ul>\n<li>13 pacientes inscritos. Al recibir CAEL-101 y CyBorD, el tratamiento fue relativamente bien tolerado y seguro hasta por 49 semanas. Durante este per\u00edodo, la mayor\u00eda de los pacientes recibieron m\u00e1s de 20 infusiones de CAEL-101.<\/li>\n<li>CAEL-101 redujo los biomarcadores relacionados con la enfermedad card\u00edaca y mejor\u00f3 la funci\u00f3n card\u00edaca en general en 8 pacientes. Adem\u00e1s, 7 pacientes vieron una mejor funci\u00f3n renal y una reducci\u00f3n del 30% en la proteinuria.<\/li>\n<li>Se produjeron algunos efectos secundarios. Estos incluyeron n\u00e1useas, anemia (recuento bajo de gl\u00f3bulos rojos), erupciones cut\u00e1neas, fatiga y diarrea.<\/li>\n<\/ul>\n<p>Actualmente, los investigadores est\u00e1n inscribiendo pacientes para que participen en dos ensayos cl\u00ednicos de Fase 3. En total, se inscribir\u00e1n 370 pacientes. Dentro de estos ensayos, los investigadores continuar\u00e1n desarrollando su comprensi\u00f3n de CAEL-101 en relaci\u00f3n con otras terapias.<\/p>\n<\/div>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Actualmente, el Congreso Virtual de la Asociaci\u00f3n Europea de Hematolog\u00eda (EHA, por sus siglas en Ingl\u00e9s) 2021 se llevar\u00e1 a cabo del 9 al 17 de Junio de 2021. Durante el Congreso, hemat\u00f3logos y otras partes interesadas debatir\u00e1n sobre la investigaci\u00f3n cl\u00ednica y los nuevos avances en este campo. 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