{"id":1363257,"date":"2021-06-25T10:07:58","date_gmt":"2021-06-25T14:07:58","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2021\/06\/25\/nuevos-datos-disponibles-en-oxbryta-para-ecf\/"},"modified":"2021-06-25T10:07:58","modified_gmt":"2021-06-25T14:07:58","slug":"nuevos-datos-disponibles-en-oxbryta-para-ecf","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2021\/06\/25\/nuevos-datos-disponibles-en-oxbryta-para-ecf\/","title":{"rendered":"Nuevos Datos Disponibles en Oxbryta para ECF"},"content":{"rendered":"<p>Actualmente, la Asociaci\u00f3n Europea de Hematolog\u00eda (EHA) est\u00e1 celebrando su Congreso Virtual 2021 hasta el 17 de Junio de 2021. Durante el evento, los investigadores exponen nuevos conocimientos e investigaciones dentro de la esfera hematol\u00f3gica. En un <a href=\"https:\/\/www.biospace.com\/article\/releases\/new-data-supporting-the-potential-use-of-oxbryta-voxelotor-in-children-ages-4-to-11-years-with-sickle-cell-disease-presented-at-european-hematology-association-2021-virtual-congress\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">comunicado de prensa<\/a>, la compa\u00f1\u00eda biofarmac\u00e9utica Global Blood Therapeutics, Inc. (\u00abGBT\u00bb) comparti\u00f3 que presentar\u00e1 datos del ensayo cl\u00ednico Fase 2a HOPE-KIDS 1 durante la conferencia. En conjunto, los datos se centran en el uso de tabletas Oxbryta (voxelotor) en pacientes pedi\u00e1tricos (4-11) con anemia de c\u00e9lulas falciformes (ECF).<\/p>\n<h2>Oxbryta<\/h2>\n<p>Seg\u00fan la <a href=\"https:\/\/www.accessdata.fda.gov\/drugsatfda_docs\/label\/2019\/213137s000lbl.pdf\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">FDA<\/a>, Oxbryta es:<\/p>\n<blockquote>\n<div class=\"page\" title=\"P\u00e1gina 1\">\n<div class=\"layoutArea\">\n<div class=\"column\">\n<p>un inhibidor de la polimerizaci\u00f3n de la hemoglobina S.<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/blockquote>\n<p>GBT describe Oxbryta como la primera terapia aprobada por la FDA que detiene la polimerizaci\u00f3n de la hemoglobina falciforme, o el proceso por el cual los gl\u00f3bulos rojos (RBC) se vuelven falciformes y deformados. En general, Oxbryta hace esto aumentando la atracci\u00f3n de la hemoglobina por el ox\u00edgeno. Como resultado, la hemoglobina falciforme se oxigena y no pasa por el proceso de polimerizaci\u00f3n. El tratamiento, administrado una vez al d\u00eda, se toma por v\u00eda oral. Si bien Oxbryta es relativamente seguro y bien tolerado, los pacientes pueden experimentar algunos efectos secundarios, como fiebre, sarpullido, dolor abdominal, diarrea, fatiga, n\u00e1useas, sarpullido y dolores de cabeza. Hasta ahora, Oxbryta ha recibido las Designaciones Fast Track, Medicamento Hu\u00e9rfano\/Producto Medicinal Hu\u00e9rfano, PRIME, Terapia innovadora y Enfermedad pedi\u00e1trica rara.<\/p>\n<h3>Datos de Ensayos Cl\u00ednicos<\/h3>\n<p>Durante el Congreso Virtual de la EHA, el resumen oral n.\u00ba S260 se centra en los datos del ensayo cl\u00ednico Fase 2a HOPE-KIDS 1. En total, se inscribieron 45 pacientes pedi\u00e1tricos. Los pacientes recibieron 1500 mg de Oxbryta o una dosis dependiente del peso. Los datos del ensayo muestran que:<\/p>\n<ul>\n<li>Oxbryta era seguro y bien tolerado. Los efectos secundarios comunes incluyeron diarrea, n\u00e1useas y v\u00f3mitos y erupciones cut\u00e1neas.<\/li>\n<li>En general, el tratamiento con Oxbryta elev\u00f3 los niveles de hemoglobina en el 47% de los pacientes dentro de las 2 semanas de tratamiento. Adem\u00e1s, el aumento de los niveles de hemoglobina se mantuvo durante un per\u00edodo de 24 semanas (5.5 meses).<\/li>\n<li>Los pacientes tambi\u00e9n vieron menores cantidades de hem\u00f3lisis (destrucci\u00f3n o ruptura de gl\u00f3bulos rojos), una caracter\u00edstica de la ECF.<\/li>\n<\/ul>\n<p>Adem\u00e1s, GBT presentar\u00e1 datos de dos an\u00e1lisis del mundo real que obtuvieron resultados similares a los del ensayo cl\u00ednico de Fase 3 <a href=\"https:\/\/www.nejm.org\/doi\/full\/10.1056\/NEJMoa1903212\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">HOPE<\/a>. Estos datos muestran:<\/p>\n<ul>\n<li>Un an\u00e1lisis (# EP1209) compuesto por 77 pacientes con ECF. Despu\u00e9s del tratamiento con Oxbryta, los pacientes vieron una mejora en los niveles de hemoglobina y una menor cantidad de hem\u00f3lisis. Adem\u00e1s, el 62% de los pacientes vieron un aumento de la hemoglobina de m\u00e1s de 1 g\/dL, que aument\u00f3 al 87% cuando se utiliz\u00f3 Oxbryta junto con hidroxiurea. Oxbryta se consider\u00f3 relativamente seguro y bien tolerado.<\/li>\n<li>El an\u00e1lisis secundario (# EP1206) se centr\u00f3 en el dise\u00f1o del estudio RETRO. En total, RETRO incluir\u00e1 resultados de pacientes del mundo real de aproximadamente 300 pacientes (adultos y pedi\u00e1tricos) con anemia de c\u00e9lulas falciformes. Hasta ahora, los investigadores tienen datos iniciales de 20 pacientes. De estos, 10 pacientes vieron aumentos de hemoglobina de m\u00e1s de 1g\/dL.<\/li>\n<\/ul>\n<h2>Enfermedad de C\u00e9lulas Falciformes (<a href=\"https:\/\/patientworthy.com\/sickle-cell-disease\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">ECF<\/a>)<\/h2>\n<p>La anemia de c\u00e9lulas falciformes (ECF), un grupo de trastornos hereditarios causados por defectos del gen de la beta-globina, provoca el desarrollo de gl\u00f3bulos rojos con forma de hoz y malformados. Normalmente, este gen produce hemoglobina, que transporta ox\u00edgeno por todo el cuerpo. Los gl\u00f3bulos rojos normales tambi\u00e9n tienen forma circular y se mueven f\u00e1cilmente. Pero en pacientes con ECF, los gl\u00f3bulos rojos malformados quedan atrapados a lo largo de las paredes de los vasos sangu\u00edneos, causando bloqueos e inhibiendo el flujo sangu\u00edneo. Los pacientes de ascendencia afroamericana tienen m\u00e1s probabilidades de tener ECF. Los s\u00edntomas suelen aparecer durante los primeros meses de vida. Estos s\u00edntomas incluyen:<\/p>\n<ul>\n<li>Ictericia (coloraci\u00f3n amarillenta de la piel y los ojos)<\/li>\n<li>Crisis de dolor<\/li>\n<li>Anemia (recuento bajo de gl\u00f3bulos rojos)<\/li>\n<li>Da\u00f1o de \u00f3rganos<\/li>\n<li>Irritabilidad excesiva<\/li>\n<li>Crecimiento retardado<\/li>\n<li>Hinchaz\u00f3n de manos y pies.<\/li>\n<li>Fatiga<\/li>\n<li>Hipertensi\u00f3n pulmonar<\/li>\n<\/ul>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Actualmente, la Asociaci\u00f3n Europea de Hematolog\u00eda (EHA) est\u00e1 celebrando su Congreso Virtual 2021 hasta el 17 de Junio de 2021. Durante el evento, los investigadores exponen nuevos conocimientos e investigaciones dentro de la esfera hematol\u00f3gica. En un comunicado de prensa, la compa\u00f1\u00eda biofarmac\u00e9utica Global Blood Therapeutics, Inc. (\u00abGBT\u00bb) comparti\u00f3 que presentar\u00e1 datos del ensayo cl\u00ednico [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1217,"featured_media":270702,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"elementor_theme","format":"standard","meta":[],"categories":[12336],"tags":[12314,24153,24159,12666,12338],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1363257"}],"collection":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1217"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=1363257"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1363257\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/270702"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=1363257"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=1363257"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=1363257"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}