{"id":1365502,"date":"2021-06-25T23:39:08","date_gmt":"2021-06-26T03:39:08","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2021\/06\/25\/esta-terapia-genetica-utiliza-tylenol-para-tratar-la-pku-y-la-hemofilia\/"},"modified":"2021-06-25T23:39:18","modified_gmt":"2021-06-26T03:39:18","slug":"esta-terapia-genetica-utiliza-tylenol-para-tratar-la-pku-y-la-hemofilia","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2021\/06\/25\/esta-terapia-genetica-utiliza-tylenol-para-tratar-la-pku-y-la-hemofilia\/","title":{"rendered":"Esta Terapia Gen\u00e9tica Utiliza Tylenol para Tratar la PKU y la Hemofilia"},"content":{"rendered":"

Las terapias gen\u00e9ticas se est\u00e1n convirtiendo en un tratamiento cada vez m\u00e1s popular para las enfermedades gen\u00e9ticas, especialmente las raras. Ahora, los profesionales m\u00e9dicos est\u00e1n probando una nueva estrategia con la terapia g\u00e9nica: agregar acetaminof\u00e9n, tambi\u00e9n conocido por la marca Tylenol. Este m\u00e9todo se est\u00e1 empleando como una opci\u00f3n de tratamiento para dos afecciones, seg\u00fan un art\u00edculo publicado en Science Translational Medicine<\/em><\/a>. La fenilcetonuria (PKU, por sus siglas en Ingl\u00e9s) y la hemofilia se han tratado con \u00e9xito con este nuevo m\u00e9todo.<\/p>\n

Acerca de la Terapia Gen\u00e9tica y el Tylenol<\/h2>\n

Un lentivirus benigno tiene dos prop\u00f3sitos en esta terapia g\u00e9nica: realizar correcciones a las mutaciones que causan la enfermedad y hacer que las c\u00e9lulas del h\u00edgado sean inmunes al Tylenol. De esta manera, estas c\u00e9lulas est\u00e1n protegidas mientras que el Tylenol destruye las c\u00e9lulas no deseadas, lo que permite que las c\u00e9lulas del h\u00edgado se multipliquen. Debido a que el acetaminof\u00e9n est\u00e1 com\u00fanmente disponible y es mucho menos t\u00f3xico que otras terapias (por ejemplo, quimioterapia), es extremadamente \u00fatil dentro de la terapia g\u00e9nica.<\/p>\n

Este nuevo m\u00e9todo, creado por el Dr. Markus Grompe y sus colegas de la Facultad de Medicina de la Universidad de Salud y Ciencias de Oreg\u00f3n, es m\u00e1s duradero que la estrategia tradicional utilizada en la terapia g\u00e9nica. Normalmente, estos tipos de tratamiento utilizan un virus adenoasociado (AAV). El problema surge cuando se usa en c\u00e9lulas que se multiplican, ya que diluyen el efecto de la terapia a medida que pasa el tiempo. Debido a esto, las terapias g\u00e9nicas basadas en AAV son m\u00e1s \u00fatiles en los trastornos que afectan las c\u00e9lulas del cerebro o los ojos, ya que no se reproducen.<\/p>\n

Con el m\u00e9todo del Dr. Grompe, las correcciones gen\u00e9ticas entregadas por el lentivirus pueden transmitirse a las nuevas c\u00e9lulas, mientras que el Tylenol elimina las c\u00e9lulas no deseadas. Esto permite a los m\u00e9dicos administrar dosis m\u00e1s bajas a los pacientes. De hecho, las dosis son aproximadamente una d\u00e9cima parte del tama\u00f1o de la terapia g\u00e9nica t\u00edpica basada en AAV.<\/p>\n

Viendo Hacia Adelante<\/h2>\n

Este nuevo m\u00e9todo no solo es extremadamente \u00fatil en el tratamiento de enfermedades gen\u00e9ticas raras, sino que tambi\u00e9n se puede aplicar a otras terapias gen\u00e9ticas. Tylenol se puede integrar en terapias g\u00e9nicas basadas en AAV, lo que podr\u00eda conducir a tratamientos viables para muchos otros trastornos.<\/p>\n

Adem\u00e1s, esta terapia puede evitar que varios pacientes requieran trasplantes de h\u00edgado. Como estos procedimientos son estresantes y conllevan riesgos, es mejor utilizar otros tratamientos si es posible. Esta nueva terapia g\u00e9nica tambi\u00e9n podr\u00eda reducir el costo del tratamiento y usarse para tratar otros trastornos gen\u00e9ticos en el futuro.<\/p>\n

Acerca de la PKU<\/h2>\n

La fenilcetonuria (PKU<\/a>) es una condici\u00f3n gen\u00e9tica rara que se caracteriza por la acumulaci\u00f3n del amino\u00e1cido fenilalanina. Esta acumulaci\u00f3n conduce a s\u00edntomas que comienzan en los primeros meses de vida, como disminuci\u00f3n de la fuerza \u00f3sea, convulsiones, retrasos en el desarrollo, hiperactividad, defectos card\u00edacos, retrasos intelectuales, erupci\u00f3n cut\u00e1nea, microcefalia, olor a humedad y piel y ojos claros. Estos s\u00edntomas ocurren debido a una mutaci\u00f3n recesiva en el gen responsable de la formaci\u00f3n de la enzima fenilalanina hidroxilasa. Esta enzima es necesaria para descomponer la fenilalanina.<\/p>\n

En t\u00e9rminos de tratamiento, la detecci\u00f3n temprana produce los mejores resultados. Los cambios en la dieta son la forma principal de tratamiento, ya que las personas afectadas deben evitar ingerir alimentos ricos en prote\u00ednas que contengan el amino\u00e1cido fenilalanina. Esta dieta puede contener suplementos de f\u00f3rmula para adultos, f\u00f3rmula para beb\u00e9s especializada para beb\u00e9s y otros alimentos aptos para la PKU. Adem\u00e1s, los m\u00e9dicos deben controlar de cerca los niveles de fenilalanina en la sangre de un paciente y administrar Kuvan.<\/p>\n

Sobre La Hemofilia<\/h2>\n

La hemofilia<\/a> es un trastorno sangu\u00edneo en el que la sangre no se coagula normalmente, lo que hace que la persona afectada sangre m\u00e1s intensamente y durante per\u00edodos m\u00e1s prolongados. Es m\u00e1s probable que afecte a los hombres y puede causar lesiones que normalmente se etiquetar\u00edan como leves para convertirse en graves. Hay dos formas de esta afecci\u00f3n: hemofilia A y hemofilia B. Se distinguen por sus causas, ya que cada tipo es el resultado de la falta de un determinado factor de coagulaci\u00f3n. Los genes mutados se transmiten en un patr\u00f3n recesivo ligado al cromosoma X en ambos trastornos. La hemofilia A es causada por un gen F8 alterado, lo que conduce a una escasez de factor VIII de coagulaci\u00f3n, mientras que la hemofilia B es causada por el gen F9, que da como resultado cantidades bajas de factor IX de coagulaci\u00f3n.<\/p>\n

Independientemente del tipo de hemofilia que uno tenga, los s\u00edntomas incluyen hemorragias nasales aleatorias, sangrado excesivo \/ prolongado, moretones f\u00e1ciles, dolor e hinchaz\u00f3n en las articulaciones y sangre en la orina\/heces. Los beb\u00e9s con esta afecci\u00f3n pueden presentar irritabilidad. En una emergencia, los s\u00edntomas aumentan hasta incluir dolor de cabeza intenso, fatiga extrema, visi\u00f3n doble, v\u00f3mitos, dolor e hinchaz\u00f3n repentinos en las articulaciones y dolor de cuello. El tratamiento para esta afecci\u00f3n consiste en fisioterapia, transfusiones de sangre y plasma, tratamientos hormonales, primeros auxilios para heridas menores y medicamentos. Actualmente no existe cura para la hemofilia.<\/p>\n

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