{"id":1368614,"date":"2021-06-26T14:03:03","date_gmt":"2021-06-26T18:03:03","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2021\/06\/26\/todos-los-pacientes-inscritos-en-el-ensayo-tmb-001-de-ictiosis-congenita\/"},"modified":"2021-06-26T14:03:09","modified_gmt":"2021-06-26T18:03:09","slug":"todos-los-pacientes-inscritos-en-el-ensayo-tmb-001-de-ictiosis-congenita","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2021\/06\/26\/todos-los-pacientes-inscritos-en-el-ensayo-tmb-001-de-ictiosis-congenita\/","title":{"rendered":"Todos los Pacientes Inscritos en el Ensayo TMB-001 de Ictiosis Cong\u00e9nita"},"content":{"rendered":"

En un comunicado de prensa<\/a> de finales de Mayo de 2021, la empresa biofarmac\u00e9utica Timber Pharmaceuticals, Inc. (\u00abTimber\u00bb) comparti\u00f3 que todos los pacientes se han inscrito en el ensayo Fase 2b CONTROL. Durante el ensayo, los investigadores evaluar\u00e1n TMB-001 (isotretino\u00edna t\u00f3pica) para pacientes con ictiosis cong\u00e9nita (IC) de moderada a grave.<\/p>\n

TMB-001<\/h2>\n

En conjunto, TMB-001 encaja en el objetivo de Timber de proporcionar terapias \u00fanicas para afecciones dermatol\u00f3gicas raras o hu\u00e9rfanas. En 2018, Timber recibi\u00f3 una subvenci\u00f3n de $1.5 millones de la FDA para evaluar TMB-001 en un programa de ensayos cl\u00ednicos de Fase 2a y 2b. Seg\u00fan Timber<\/a>:<\/p>\n

En un estudio de Fase 2a, se demostr\u00f3 que el tratamiento con TMB-001 era bien tolerado sin evidencia de absorci\u00f3n sist\u00e9mica de isotretino\u00edna. Tambi\u00e9n hubo una clara se\u00f1al de eficacia en el estudio con pacientes que mostraron una reducci\u00f3n en la descamaci\u00f3n despu\u00e9s de ocho semanas.<\/p><\/blockquote>\n

Inicialmente, se esperaba que 45 pacientes se inscribieran en el estudio CONTROL de Fase 2b. Sin embargo, con base en los resultados positivos hasta el momento, Timber termin\u00f3 la inscripci\u00f3n anticipadamente con un total de 35 pacientes. En \u00faltima instancia, Timber ahora busca avanzar y planificar un ensayo cl\u00ednico de Fase 3. Los datos de esta prueba deber\u00edan estar disponibles para fines de 2021.<\/p>\n

Ictiosis<\/h2>\n

En general, la ictiosis<\/strong> es un t\u00e9rmino gen\u00e9rico para un grupo de trastornos gen\u00e9ticos de la piel poco comunes. Hay muchos subtipos de ictiosis, como la ictiosis ligada al cromosoma X, los vulgarismos de ictiosis y la ictiosis laminar. En muchos casos, la ictiosis es cong\u00e9nita, lo que significa que los s\u00edntomas est\u00e1n presentes al nacer. En la ictiosis, las mutaciones gen\u00e9ticas causan piel seca, escamosa y engrosada, a menudo en grandes \u00e1reas del cuerpo. Esto se debe a que las c\u00e9lulas de la piel no se separan normalmente o se desprenden r\u00e1pidamente, o porque las c\u00e9lulas de la piel se producen en exceso. En algunos casos, los beb\u00e9s con ictiosis incluso nacen cubiertos por una membrana similar a un pergamino. Sin embargo, diferentes formas de ictiosis pueden causar distintos niveles de descamaci\u00f3n, enrojecimiento de la piel u otros s\u00edntomas. Los s\u00edntomas incluyen:<\/p>\n