{"id":1368933,"date":"2021-06-26T15:24:42","date_gmt":"2021-06-26T19:24:42","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2021\/06\/26\/la-fda-aprueba-ryplazim-para-hipoplasminogenemia\/"},"modified":"2021-06-26T15:24:43","modified_gmt":"2021-06-26T19:24:43","slug":"la-fda-aprueba-ryplazim-para-hipoplasminogenemia","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2021\/06\/26\/la-fda-aprueba-ryplazim-para-hipoplasminogenemia\/","title":{"rendered":"La FDA Aprueba Ryplazim para Hipoplasminogenemia"},"content":{"rendered":"<p>Antes de 2021, no hab\u00eda tratamientos aprobados por la FDA para pacientes con deficiencia de plasmin\u00f3geno tipo 1 o hipoplasminogenemia. Como resultado, exist\u00eda una necesidad urgente de cubrir esta necesidad insatisfecha dentro de esta poblaci\u00f3n de pacientes. Sin embargo, \u00a1las cosas ahora han cambiado! El 4 de Junio de 2021, la FDA <a href=\"https:\/\/www.fda.gov\/news-events\/press-announcements\/fda-approves-first-treatment-patients-plasminogen-deficiency-rare-genetic-disorder\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">anunci\u00f3<\/a> que hab\u00eda aprobado Ryplazim (plasmin\u00f3geno, humano-tvmh) para pacientes con hipoplasminogenemia.<\/p>\n<h2>Hipoplasminogenemia<\/h2>\n<p>Tambi\u00e9n conocida como deficiencia de plasmin\u00f3geno tipo 1, la hipoplasminogenemia es un trastorno gen\u00e9tico poco com\u00fan caracterizado por niveles bajos o deficientes de plasmin\u00f3geno. En general, las mutaciones del gen <em>PLG<\/em> causan hipoplasminogenemia. Normalmente, <em>PLG<\/em> codifica para la producci\u00f3n de plasmin\u00f3geno. M\u00e1s tarde, los activadores del plasmin\u00f3geno convierten el plasmin\u00f3geno en plasmina, que ayuda a disolver los co\u00e1gulos de fibrina. Sin embargo, en pacientes con hipoplasminogenemia, los niveles deficientes o bajos de plasmin\u00f3geno evitan que estos co\u00e1gulos se disuelvan. Como resultado, se forman crecimientos inflamados o legiones en las membranas mucosas. Estas lesiones interrumpen el crecimiento de los tejidos y pueden afectar la funci\u00f3n de los \u00f3rganos. M\u00e1s com\u00fanmente, estos crecimientos afectan la conjuntiva del ojo y pueden reaparecer con frecuencia, incluso despu\u00e9s de la extirpaci\u00f3n. Sin tratamiento, la hipoplasminogenemia conjuntival puede causar p\u00e9rdida de visi\u00f3n o ceguera. Los s\u00edntomas suelen aparecer en la infancia. Estos s\u00edntomas incluyen:<\/p>\n<ul>\n<li>Gingivitis<\/li>\n<li>Desgarros o cicatrices de la c\u00f3rnea<\/li>\n<li>Conjuntivitis le\u00f1osa\n<ul>\n<li><strong>Nota:<\/strong> Esta forma de conjuntivitis causa inflamaci\u00f3n alrededor de los p\u00e1rpados. Adem\u00e1s, la conjuntivitis le\u00f1osa se manifiesta en el desarrollo de crecimientos le\u00f1osos y espesos de color amarillo, blanco o rojo.<\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n<li>La formaci\u00f3n de crecimientos le\u00f1osos en la vagina, la boca o las fosas nasales.<\/li>\n<li>\u00dalceras gastrointestinales<\/li>\n<li>V\u00edas respiratorias obstruidas y dificultad para respirar<\/li>\n<li>Inflamaci\u00f3n del ri\u00f1\u00f3n y\/o c\u00e1lculos renales.<\/li>\n<li>Hidrocefalia (exceso de l\u00edquido en el cr\u00e1neo)<\/li>\n<li>Anormalidades auditivas y visuales.<\/li>\n<li>Cervicitis<\/li>\n<\/ul>\n<p>Obtenga m\u00e1s informaci\u00f3n sobre la <a href=\"https:\/\/patientworthy.com\/hypoplasminogenemia-or-type-1-plasminogen-deficiency\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">hipoplasminogenemia<\/a>.<\/p>\n<h2>Ryplazim<\/h2>\n<p>La aprobaci\u00f3n de la FDA fue otorgada a ProMetic Biotherapeutics, Inc. (\u00abProMetic\u00bb), una subsidiaria de Liminal BioSciences. Seg\u00fan un <a href=\"https:\/\/www.biospace.com\/article\/releases\/liminal-biosciences-provides-update-on-progress-on-bla-for-ryplazim-and-174-plasminogen-\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">comunicado de prensa<\/a> anterior sobre el desarrollo de Ryplazim, Liminal BioSciences describi\u00f3 a Ryplazim como:<\/p>\n<blockquote><p>una prote\u00edna derivada del plasma en investigaci\u00f3n [that] act\u00faa como terapia de reemplazo del plasmin\u00f3geno activado, un componente fundamental del sistema fibrinol\u00edtico y la principal enzima involucrada en la lisis de los co\u00e1gulos sangu\u00edneos, el aclaramiento de la fibrina extravasada y otros procesos f\u00edsicos vitales.<\/p><\/blockquote>\n<p>Dado que los pacientes con hipoplasminogenemia carecen de plasmin\u00f3geno, Ryplazim act\u00faa para reponer los niveles de plasmin\u00f3geno. Al hacerlo, el medicamento permite que el cuerpo descomponga los co\u00e1gulos y la acumulaci\u00f3n de fibrina, lo que reduce los impactos relacionados con la salud. Los investigadores determinaron la seguridad, eficacia y tolerabilidad de Ryplazim a trav\u00e9s de un ensayo cl\u00ednico en el que participaron 15 pacientes. Durante el ensayo, los pacientes recibieron Ryplazim cada 2-4 d\u00edas durante un total de 48 semanas (aproximadamente 11 meses). Finalmente, los investigadores determinaron que:<\/p>\n<ul>\n<li>Durante el ensayo, los pacientes no desarrollaron nuevas lesiones ni vieron lesiones recurrentes.<\/li>\n<li>Todos los pacientes que comenzaron el ensayo con lesiones relacionadas con hipoplasminogenemia vieron al menos una tasa de mejora del 50%.<\/li>\n<li>En conjunto, Ryplazim fue relativamente seguro y bien tolerado. Los efectos secundarios incluyeron:\n<ul>\n<li>Boca seca<\/li>\n<li>Estre\u00f1imiento<\/li>\n<li>Dolor abdominal, de extremidades, espalda y articulaciones<\/li>\n<li>Fatiga<\/li>\n<li>N\u00e1usea<\/li>\n<li>Hinchaz\u00f3n<\/li>\n<li>Mareos<\/li>\n<li>Sangrado o desprendimiento de lesiones activas<\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n<\/ul>\n<p>Antes de su aprobaci\u00f3n, Ryplazim recibi\u00f3 las designaciones de Medicamento hu\u00e9rfano, V\u00eda R\u00e1pida, Enfermedad Pedi\u00e1trica Rara y Revisi\u00f3n Prioritaria. Ahora, la terapia se puede utilizar para mejorar la vida de los pacientes con hipoplasminogenemia.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Antes de 2021, no hab\u00eda tratamientos aprobados por la FDA para pacientes con deficiencia de plasmin\u00f3geno tipo 1 o hipoplasminogenemia. Como resultado, exist\u00eda una necesidad urgente de cubrir esta necesidad insatisfecha dentro de esta poblaci\u00f3n de pacientes. Sin embargo, \u00a1las cosas ahora han cambiado! 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