{"id":1378743,"date":"2021-06-28T18:30:40","date_gmt":"2021-06-28T22:30:40","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2021\/06\/28\/jsp191-para-la-designacion-de-enfermedad-pediatrica-rara-concedida-por-icg\/"},"modified":"2021-06-28T18:30:42","modified_gmt":"2021-06-28T22:30:42","slug":"jsp191-para-la-designacion-de-enfermedad-pediatrica-rara-concedida-por-icg","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2021\/06\/28\/jsp191-para-la-designacion-de-enfermedad-pediatrica-rara-concedida-por-icg\/","title":{"rendered":"JSP191 para la Designaci\u00f3n de Enfermedad Pedi\u00e1trica Rara Concedida por ICG"},"content":{"rendered":"

La Designaci\u00f3n de Enfermedad Pedi\u00e1trica Rara es un estado otorgado por la FDA a medicamentos o productos biol\u00f3gicos destinados a tratar enfermedades raras (que afectan a menos de 200,000 estadounidenses) en pacientes de 18 a\u00f1os o menos. Seg\u00fan un comunicado de prensa<\/a> del 14 de Junio de 2021, la terapia JSP191 de la empresa de biotecnolog\u00eda Jasper Therapeutics, Inc. (\u00abJasper\u00bb) recibi\u00f3 recientemente esta designaci\u00f3n. En conjunto, JSP191 acondiciona a los pacientes con inmunodeficiencia combinada grave (ICG) para trasplantes de c\u00e9lulas madre hematopoy\u00e9ticas.<\/p>\n

JSP191<\/h2>\n
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Seg\u00fan Jasper<\/a>, JSP191 es:<\/p>\n<\/div>\n

un anticuerpo monoclonal humanizado dirigido, el primero en su clase, [mAB] en desarrollo cl\u00ednico como agente acondicionador para eliminar las c\u00e9lulas madre hematopoy\u00e9ticas [HSCs] de la m\u00e9dula \u00f3sea antes del trasplante. JSP191, un compuesto \u00fanico, se une al CD117 humano, un receptor del factor de c\u00e9lulas madre (SCF, por sus siglas en Ingl\u00e9s) que se expresa en la superficie de las c\u00e9lulas madre y progenitoras hematopoy\u00e9ticas.<\/p><\/blockquote>\n

Normalmente, SCF y CD117 trabajan en conjunto para garantizar la supervivencia de las c\u00e9lulas madre. Al evitar que CD117 se una a SCF, JSP191 causa la muerte de las c\u00e9lulas madre, lo que permite un espacio para injertar HSC sanas, de donantes o trasplantadas gen\u00e9ticamente corregidas. Hasta ahora, JSP191 se ha probado en m\u00e1s de 90 voluntarios sanos. Adem\u00e1s de ICG, Jasper est\u00e1 evaluando JSP191 como una terapia potencial para pacientes con s\u00edndromes mielodispl\u00e1sicos (SMD) y leucemia mieloide aguda (LMA).<\/p>\n

Designaci\u00f3n de Enfermedad Pedi\u00e1trica Rara<\/h3>\n

Para ICG, JSP191 recibi\u00f3 la designaci\u00f3n de Enfermedad Pedi\u00e1trica Rara como tratamiento de acondicionamiento. En resumen, un tratamiento de acondicionamiento es aquel que prepara a los pacientes para los trasplantes de c\u00e9lulas madre. Actualmente, un ensayo cl\u00ednico en curso est\u00e1 evaluando JSP191 para ICG. Hasta ahora, la investigaci\u00f3n muestra que JSP191 es relativamente seguro y bien tolerado en pacientes de 3 meses a 38 a\u00f1os. Adem\u00e1s, el tratamiento es relativamente eficaz y muestra un injerto exitoso de HSC. Al recibir esta designaci\u00f3n, Jasper tambi\u00e9n gan\u00f3 un Cup\u00f3n de Revisi\u00f3n Prioritaria.<\/p>\n

Designaci\u00f3n de Medicamento Hu\u00e9rfano<\/h3>\n

Fuera de la designaci\u00f3n de Enfermedad Pedi\u00e1trica Rara, JSP191 tambi\u00e9n recibi\u00f3 una designaci\u00f3n de Medicamento Hu\u00e9rfano en un sentido m\u00e1s amplio: como tratamiento de acondicionamiento para el trasplante de HSC. La designaci\u00f3n de Medicamento Hu\u00e9rfano se otorga a medicamentos o productos biol\u00f3gicos destinados a tratar enfermedades raras que afectan a menos de 200,000 Estadounidenses. Junto con este estado, Jasper recibi\u00f3 beneficios como cr\u00e9ditos fiscales, exenciones de tarifas, asistencia regulatoria y 7 a\u00f1os de exclusividad en el mercado (una vez aprobados).<\/p>\n

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Inmunodeficiencia Combinada Grave (ICG<\/a>)<\/h2>\n

La inmunodeficiencia combinada grave (ICG) es un grupo de trastornos gen\u00e9ticos raros que causa dificultades inmunitarias extremas y problemas para combatir las infecciones. Se han asociado al menos 13 mutaciones gen\u00e9ticas con ICG. Normalmente, estos genes afectan a las c\u00e9lulas T y B (c\u00e9lulas inmunitarias). Como resultado, los beb\u00e9s no pueden combatir enfermedades o infecciones. En muchos casos, la ICG es fatal durante la infancia (antes de los 2 a\u00f1os) a menos que se administren tratamientos de restauraci\u00f3n del sistema inmunol\u00f3gico al ni\u00f1o. En general, la ICG es m\u00e1s com\u00fan en personas de ascendencia apache, navajo o turca.<\/p>\n

Los s\u00edntomas incluyen:<\/p>\n

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  • Fracaso para prosperar<\/li>\n
  • Candidiasis oral<\/li>\n
  • Diarrea cr\u00f3nica<\/li>\n
  • Erupciones en la piel<\/li>\n
  • Infecciones graves y adversas al tratamiento, como:\n
      \n
    • Neumon\u00eda<\/li>\n
    • Infecciones de o\u00eddo recurrentes<\/li>\n
    • Hepatitis<\/li>\n
    • Las infecciones por hongos<\/li>\n
    • Infecciones de sangre<\/li>\n
    • Meningitis<\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n<\/ul>\n<\/div>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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