{"id":1387824,"date":"2021-06-30T19:14:11","date_gmt":"2021-06-30T23:14:11","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2021\/06\/30\/icymi-ren001-recibe-la-designacion-de-via-rapida-para-pmm\/"},"modified":"2021-06-30T19:14:16","modified_gmt":"2021-06-30T23:14:16","slug":"icymi-ren001-recibe-la-designacion-de-via-rapida-para-pmm","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2021\/06\/30\/icymi-ren001-recibe-la-designacion-de-via-rapida-para-pmm\/","title":{"rendered":"ICYMI: REN001 Recibe la Designaci\u00f3n de V\u00eda R\u00e1pida para PMM"},"content":{"rendered":"

Actualmente, no existen tratamientos reales para pacientes con miopat\u00eda mitocondrial primaria (PMM). La mayor\u00eda de las terapias, como la terapia f\u00edsica, ocupacional o del habla, est\u00e1n dise\u00f1adas simplemente para disminuir o mitigar los s\u00edntomas. Sin embargo, esto puede estar cambiando. En caso de que se lo haya perdido, un comunicado de prensa<\/a> de finales de Marzo de 2021 comparte que REN001, un posible tratamiento PMM, recibi\u00f3 la designaci\u00f3n Fast Track de la FDA.<\/p>\n

REN001<\/h2>\n

Desarrollado por la compa\u00f1\u00eda farmac\u00e9utica Reneo Pharmaceuticals, Inc. (\u00abReneo\u00bb), REN001 es un agonista selectivo del receptor delta activado por proliferador de peroxisomas (PPAR\u03b4). El tratamiento administrado por v\u00eda oral se est\u00e1 evaluando actualmente como una terapia potencial para pacientes con MPP. Adem\u00e1s, los investigadores est\u00e1n evaluando REN001 para pacientes con trastornos de oxidaci\u00f3n de \u00e1cidos grasos de cadena larga y trastorno de almacenamiento de gluc\u00f3geno tipo V.Dado que los pacientes con enfermedades mitocondriales no pueden producir trifosfato de adenosina (ATP), REN001 trabaja para modular la actividad gen\u00e9tica y aumentar la producci\u00f3n de ATP.<\/p>\n

En Marzo, la FDA otorg\u00f3 la designaci\u00f3n V\u00eda R\u00e1pida a REN001. Este proceso, que debe ser solicitado por el desarrollador del f\u00e1rmaco, sirve para ayudar con el desarrollo y la revisi\u00f3n de las terapias en investigaci\u00f3n. En particular, el estado V\u00eda R\u00e1pida se otorga a los tratamientos que podr\u00edan satisfacer una necesidad no satisfecha en pacientes con afecciones raras, graves o potencialmente mortales. Seg\u00fan la FDA<\/a>:<\/p>\n

Satisfacer una necesidad m\u00e9dica no satisfecha se define como proporcionar una terapia donde no existe o proporcionar una terapia que puede ser potencialmente mejor que la terapia disponible. Si hay terapias disponibles, un f\u00e1rmaco de v\u00eda r\u00e1pida debe mostrar alguna ventaja sobre la terapia disponible, como: demostrar una eficacia superior, un efecto sobre los resultados graves o un efecto mejorado sobre los resultados graves; evitar los efectos secundarios graves de una terapia disponible; mejorar el diagn\u00f3stico de una afecci\u00f3n grave en la que el diagn\u00f3stico temprano da como resultado un mejor resultado; [and] disminuir una toxicidad cl\u00ednica significativa de una terapia disponible que es com\u00fan y causa la interrupci\u00f3n del tratamiento.<\/p><\/blockquote>\n

Miopat\u00eda Mitocondrial Primaria (PMM<\/a>)<\/h2>\n

Las miopat\u00edas mitocondriales primarias (PMM) son enfermedades mitocondriales<\/a> asociadas con defectos mitocondriales. Normalmente, las mitocondrias generan energ\u00eda dentro de las c\u00e9lulas. Sin embargo, cuando ocurren mutaciones o alteraciones gen\u00e9ticas dentro del ADN mitocondrial, impide que las mitocondrias funcionen correctamente. Como resultado, pueden ocurrir problemas musculares. Las mutaciones pueden heredarse de los padres o pueden ocurrir espont\u00e1neamente. Se estima que 1-2 de cada 10,000 personas tienen PMM. Aunque la afecci\u00f3n puede ocurrir a cualquier edad, la PMM suele ser m\u00e1s grave en pacientes m\u00e1s j\u00f3venes y m\u00e1s leve cuando ocurre en la edad adulta.<\/p>\n

Los signos y s\u00edntomas de PMM var\u00edan, incluso en pacientes con las mismas mutaciones gen\u00e9ticas. Sin embargo, algunos s\u00edntomas de PMM comunes o caracter\u00edsticos incluyen:<\/p>\n