{"id":141147,"date":"2019-09-12T15:54:51","date_gmt":"2019-09-12T19:54:51","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=141147&preview=true&preview_id=141147"},"modified":"2019-09-12T15:54:51","modified_gmt":"2019-09-12T19:54:51","slug":"el-tratamiento-experimental-para-la-esclerosis-lateral-amiotrofica-genetica-muestra-potencial-en-un-ensayo","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2019\/09\/12\/el-tratamiento-experimental-para-la-esclerosis-lateral-amiotrofica-genetica-muestra-potencial-en-un-ensayo\/","title":{"rendered":"El Tratamiento Experimental para la Esclerosis Lateral Amiotr\u00f3fica Gen\u00e9tica Muestra Potencial en un Ensayo"},"content":{"rendered":"

Seg\u00fan una historia de BioSpace<\/a>, el desarrollador de medicamentos Biogen public\u00f3 recientemente los resultados provisionales de un ensayo cl\u00ednico de fase 1\/2<\/strong>. Este ensayo cl\u00ednico est\u00e1 probando el medicamento tofersen, que se est\u00e1 desarrollando como un tratamiento para una forma gen\u00e9tica de la esclerosis lateral amiotr\u00f3fica que est\u00e1 vinculada a mutaciones del gen SOD1. Los resultados de estos resultados provisionales son lo suficientemente alentadores para respaldar la prueba continua de la terapia y el desarrollo de un ensayo cl\u00ednico de Fase 3<\/strong>.<\/p>\n

Sobre la Esclerosis Lateral Amiotr\u00f3fica (ELA)<\/h2>\n

La esclerosis lateral amiotr\u00f3fica, tambi\u00e9n conocida como enfermedad de Lou Gehrig, es una enfermedad degenerativa rara que causa la muerte de las c\u00e9lulas nerviosas asociadas con los m\u00fasculos voluntarios<\/strong>. Poco se sabe sobre los or\u00edgenes de la esclerosis lateral amiotr\u00f3fica, sin una causa definitiva en aproximadamente el 95 por ciento de los casos. El cinco por ciento restante parece heredar la enfermedad de sus padres. Los s\u00edntomas incluyen inicialmente p\u00e9rdida de coordinaci\u00f3n, debilidad muscular y atrofia, rigidez muscular y calambres, y dificultad para hablar, respirar o tragar. Estos s\u00edntomas empeoran constantemente con el tiempo; La mayor\u00eda de los pacientes mueren debido a complicaciones respiratorias. El tratamiento es principalmente sintom\u00e1tico y el medicamento riluzol puede prolongar la vida. La esperanza de vida despu\u00e9s del diagn\u00f3stico var\u00eda de dos a cuatro a\u00f1os, pero algunos pacientes pueden sobrevivir por mucho m\u00e1s tiempo<\/strong>. Para obtener m\u00e1s informaci\u00f3n sobre la esclerosis lateral amiotr\u00f3fica, haga clic aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\n

Un Peque\u00f1o Paso?<\/h2>\n

Si bien este medicamento tiene el potencial de ser \u00fatil solo para un peque\u00f1o porcentaje de pacientes con esclerosis lateral amiotr\u00f3fica<\/strong>, el estado de tratamiento totalmente deplorable para esta enfermedad significa que incluso las peque\u00f1as mejoras son bienvenidas. Existe una gran necesidad de tratamientos m\u00e1s \u00fatiles para esta enfermedad rara letal<\/strong>. La esclerosis lateral amiotr\u00f3fica ha sido una enfermedad notoriamente dif\u00edcil de tratar con eficacia, con muchos medicamentos experimentales que fallan en la etapa de ensayo cl\u00ednico.<\/p>\n

El propio Biogen ha visto fracasar sus intentos previos de desarrollar f\u00e1rmacos para la enfermedad. Al encontrar tratamientos efectivos para las formas gen\u00e9ticas de la esclerosis lateral amiotr\u00f3fica, que constituyen solo un peque\u00f1o n\u00famero de casos generales, las posibilidades de desarrollar un tratamiento efectivo para la enfermedad en general podr\u00edan mejorar gracias a los descubrimientos realizados en el camino. Algunas de las \u00faltimas investigaciones sugieren que una serie de mutaciones diferentes que afectan a m\u00faltiples genes a la vez podr\u00edan ser la causa en la mayor\u00eda de los casos<\/strong>.<\/p>\n

En el estudio, el tratamiento con tofersen logr\u00f3 reducir la presencia de prote\u00ednas SOD1 en el l\u00edquido cefalorraqu\u00eddeo en un 37 por ciento. Los pacientes que recibieron el medicamento tambi\u00e9n ten\u00edan mayor fuerza muscular y capacidad respiratoria en comparaci\u00f3n con el grupo placebo. El estudio de Fase 3 de tofersen ya ha comenzado a dosificar pacientes<\/strong>.<\/p>\n

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\u00bfQu\u00e9 piensas sobre los resultados de este ensayo?<\/h4>\n

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