{"id":141923,"date":"2019-05-28T15:27:59","date_gmt":"2019-05-28T19:27:59","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=141923&preview=true&preview_id=141923"},"modified":"2019-05-31T11:20:19","modified_gmt":"2019-05-31T15:20:19","slug":"primera-terapia-genica-para-la-atrofia-muscular-espinal-aprobada-por-la-fda","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2019\/05\/28\/primera-terapia-genica-para-la-atrofia-muscular-espinal-aprobada-por-la-fda\/","title":{"rendered":"Primera Terapia G\u00e9nica para la Atrofia Muscular Espinal Aprobada por la FDA"},"content":{"rendered":"

Seg\u00fan una historia de PR Newswire<\/a>, la compa\u00f1\u00eda Novartis AveXis anunci\u00f3 recientemente que la Administraci\u00f3n de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) aprob\u00f3 Zolgensma, lo que la convierte en la primera terapia g\u00e9nica aprobada para el tratamiento de la atrofia muscular espinal<\/strong>, una enfermedad rara que A menudo es fatal sin tratamiento oportuno. La terapia de un solo uso est\u00e1 dise\u00f1ada para su uso en pacientes que tienen menos de dos a\u00f1os de edad que poseen mutaciones b\u00e9licas del gen SMN1<\/em>. La aprobaci\u00f3n de Zolgensma revolucionar\u00e1 el tratamiento de la atrofia muscular espinal.<\/p>\n

Sobre la Atrofia Muscular Espinal (SMA)<\/h2>\n

La atrofia muscular espinal es un tipo de trastorno neuromuscular en el que se destruyen las neuronas motoras, lo que lleva al desgaste muscular<\/strong>. En muchos casos, la enfermedad es letal. Este trastorno est\u00e1 vinculado a defectos gen\u00e9ticos del gen SMN1. Este gen codifica una prote\u00edna llamada SMN, y cuando no est\u00e1 presente en ciertas cantidades, las neuronas no pueden funcionar. Existen diferentes tipos de atrofia muscular espinal que se clasifican por la primera vez que aparecen los s\u00edntomas. Estos s\u00edntomas pueden incluir p\u00e9rdida de reflejos, debilidad muscular y tono muscular deficiente, problemas con la alimentaci\u00f3n y la degluci\u00f3n, retrasos en el desarrollo, debilidad de los m\u00fasculos respiratorios, contracciones de la lengua y torso en forma de campana. El tratamiento m\u00e1s efectivo actualmente disponible para la enfermedad se llama Spinraza. Para obtener m\u00e1s informaci\u00f3n sobre la atrofia muscular espinal, haga clic aqu\u00ed<\/a><\/strong>.<\/p>\n

Un Avance en el Tratamiento<\/h2>\n

La aprobaci\u00f3n de esta terapia g\u00e9nica es un testimonio del potencial de este enfoque para tratar trastornos gen\u00e9ticos como la atrofia muscular espinal. Hace una d\u00e9cada, hab\u00eda pocas posibilidades de supervivencia a largo plazo para los pacientes con formas graves del trastorno, pero Zolgensma, que se administra solo una vez, puede proporcionar beneficios a largo plazo y permitir que los pacientes se desarrollen normalmente<\/strong>.<\/p>\n

Un ensayo cl\u00ednico de la terapia no observ\u00f3 una disminuci\u00f3n en el beneficio del tratamiento despu\u00e9s de cuatro a\u00f1os, y todos los pacientes que recibieron el tratamiento sobrevivieron y pudieron obtener niveles de movimiento y desarrollo mucho m\u00e1s all\u00e1 del alcance natural de la progresi\u00f3n de la enfermedad<\/strong>. Si bien puede no ser apropiado llamar a Zolgensma una cura completa, es absolutamente un gran avance en el tratamiento para la atrofia muscular espinal. Con esta aprobaci\u00f3n, los pacientes que nacen con el trastorno pueden vivir pr\u00e1cticamente sin s\u00edntomas con un tratamiento r\u00e1pido<\/strong>.<\/p>\n

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\u00bfQu\u00e9 piensas de esta aprobaci\u00f3n hist\u00f3rica de la terapia g\u00e9nica? \u00a1Comparta sus an\u00e9cdotas, ideas y deseos con la comunidad Patient Worthy! Este art\u00edculo ha sido traducido al espa\u00f1ol lo mejor posible dentro de nuestras habilidades. Reconocemos que tal vez no hayamos captado todas las matices y especificidades de su regi\u00f3n, por lo que si tiene alguna sugerencia o desea ayudarnos a refinar nuestras traducciones, env\u00ede un correo electr\u00f3nico a ideas@patientworthy.com.<\/a><\/h4>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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