{"id":142922,"date":"2019-08-23T14:13:52","date_gmt":"2019-08-23T18:13:52","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=142922&preview=true&preview_id=142922"},"modified":"2019-08-23T14:18:49","modified_gmt":"2019-08-23T18:18:49","slug":"empresa-comercializacion-aprobacion-duchenne-muscular-distrofia-dmd","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2019\/08\/23\/empresa-comercializacion-aprobacion-duchenne-muscular-distrofia-dmd\/","title":{"rendered":"La Compa\u00f1\u00eda Busca la Aprobaci\u00f3n de Comercializaci\u00f3n para un Posible Medicamento para la Distrofia Muscular de Duchenne en la UE"},"content":{"rendered":"

Seg\u00fan una historia de BioPortfolio<\/a>, la compa\u00f1\u00eda farmac\u00e9utica especializada Santhera Pharmaceuticals anunci\u00f3 recientemente que ha presentado su solicitud de comercializaci\u00f3n a la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para su medicamento idebenona (Puldysa) como tratamiento para los problemas respiratorios asociados con el raro trastorno degenerativo Distrofia Muscular de Duchenne<\/strong>. La indicaci\u00f3n del medicamento es para aquellos pacientes que actualmente no est\u00e1n usando corticosteroides.<\/p>\n

Sobre la distrofia muscular de Duchenne (DMD)<\/h2>\n

La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad neuromuscular, y es uno de los tipos m\u00e1s graves de distrofia muscular. Se caracteriza por una debilidad muscular progresiva que generalmente comienza alrededor de los cuatro a\u00f1os y empeora r\u00e1pidamente<\/strong>. Como una enfermedad gen\u00e9tica ligada al cromosoma X, la mayor\u00eda de los ni\u00f1os se ven afectados, y las ni\u00f1as solo ocasionalmente presentan s\u00edntomas leves. La enfermedad es causada por mutaciones del gen de la distrofina. Los s\u00edntomas de la distrofia muscular de Duchenne incluyen ca\u00edda, postura anormal para caminar, p\u00e9rdida eventual de la capacidad de caminar, deformidades de la fibra muscular, discapacidad intelectual (no en todos los casos), agrandamiento de los m\u00fasculos de la lengua y la pantorrilla, deformidades esquel\u00e9ticas, atrofia muscular, anomal\u00edas card\u00edacas y dificultad. con la respiraci\u00f3n. El tratamiento incluye una variedad de medicamentos y terapias que pueden ayudar a aliviar los s\u00edntomas y retardar la progresi\u00f3n de la enfermedad. La vida \u00fatil es generalmente en los a\u00f1os treinta con buen cuidado<\/strong>. Se necesitan urgentemente mejores tratamientos para esta enfermedad. Para obtener m\u00e1s informaci\u00f3n sobre la distrofia muscular de Duchenne, haga clic aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\n

Idebenona y Distrofia Muscular de Duchenne<\/h2>\n

La presentaci\u00f3n de la solicitud sigue un registro de hallazgos positivos en el entorno cl\u00ednico de fase 2 y fase 3<\/strong>, as\u00ed como los datos de un estudio a largo plazo que monitoriz\u00f3 a los pacientes con distrofia muscular de Duchenne que fueron tratados con idebenona durante un per\u00edodo de seis a\u00f1os.<\/p>\n

La compa\u00f1\u00eda tambi\u00e9n planea presentar una solicitud de aprobaci\u00f3n ante la Administraci\u00f3n de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) luego de la publicaci\u00f3n de los datos de otro ensayo cl\u00ednico de fase 3 que est\u00e1 probando el medicamento durante un per\u00edodo de dieciocho meses. En \u00faltima instancia, se espera que este estudio a mayor escala incluya un total de 265 pacientes con distrofia muscular de Duchenne. Idebenone ha obtenido el estatus de Medicamento hu\u00e9rfano tanto en los EE. UU. Como en la UE y tambi\u00e9n ha obtenido la Designaci\u00f3n de V\u00eda R\u00e1pida en los EE<\/strong>.<\/p>\n

La disminuci\u00f3n de la funci\u00f3n respiratoria es una preocupaci\u00f3n importante para los pacientes con distrofia muscular de Duchenne y es un signo importante de progresi\u00f3n de la enfermedad. Retrasar o detener la progresi\u00f3n de los problemas respiratorios puede ofrecer grandes mejoras en la calidad de vida de estos pacientes<\/strong>.<\/p>\n

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\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0\u00bfQu\u00e9 piensas de esta noticia?\u00a1Comparta sus an\u00e9cdotas, ideas y deseos con la comunidad Patient Worthy! Este art\u00edculo ha sido traducido al espa\u00f1ol lo mejor posible dentro de nuestras habilidades. Reconocemos que tal vez no hayamos captado todas las matices y especificidades de su regi\u00f3n, por lo que si tiene alguna sugerencia o desea ayudarnos a refinar nuestras traducciones, env\u00ede un correo electr\u00f3nico a ideas@patientworthy.com.-9<\/a><\/h4>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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