{"id":143290,"date":"2019-08-23T14:13:19","date_gmt":"2019-08-23T18:13:19","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=143290&preview=true&preview_id=143290"},"modified":"2019-08-23T14:18:28","modified_gmt":"2019-08-23T18:18:28","slug":"tratamiento-experimental-espinocerebelosa-ataxia-sca-huerfana","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2019\/08\/23\/tratamiento-experimental-espinocerebelosa-ataxia-sca-huerfana\/","title":{"rendered":"El Tratamiento Experimental para la Ataxia Espinocerebelosa Obtiene la Designaci\u00f3n de F\u00e1rmaco Hu\u00e9rfano de la FDA"},"content":{"rendered":"

De acuerdo con una historia de Business Wire<\/a>, el desarrollador de medicamentos Cadent Therapeutics anunci\u00f3 recientemente que su medicamento en investigaci\u00f3n CAD-1883 ha sido galardonado con la Designaci\u00f3n de medicamento hu\u00e9rfano de la Administraci\u00f3n de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). Esta designaci\u00f3n es para el tratamiento de la ataxia espinocerebelosa, un trastorno gen\u00e9tico raro y progresivo. Cadent se centra en el desarrollo de terapias para trastornos que afectan el movimiento y la cognici\u00f3n<\/strong>.<\/p>\n

Sobre la Ataxia Espinocerebelosa (ACS)<\/h2>\n

La ataxia espinocerebelosa (ACS), tambi\u00e9n conocida como atrofia espinocerebelosa, es una enfermedad progresiva y degenerativa que afecta al cerebelo, una parte del cerebro que es fundamental para el control y la coordinaci\u00f3n del movimiento<\/strong>. Estos trastornos hereditarios a menudo pueden ser fatales. Hay varios tipos diferentes de ataxia espinocerebelosa que est\u00e1n vinculados a una variedad de mutaciones gen\u00e9ticas; muchos tipos son causados por repeticiones del gen CAG. Los s\u00edntomas de estos trastornos incluyen ataxia (marcha anormal), convulsiones, mala coordinaci\u00f3n de las manos, dificultad para hablar, neuropat\u00eda perif\u00e9rica, corea y deficiencias cognitivas. Desafortunadamente, no existe cura para la ataxia espinocerebelosa y el tratamiento se enfoca principalmente en aliviar los s\u00edntomas. La terapia f\u00edsica y ocupacional puede ayudar a los pacientes a mantener su movilidad. La terapia g\u00e9nica podr\u00eda ser una opci\u00f3n potencial en el futuro para tratar la ataxia espinocerebelosa<\/strong>. Existe una gran necesidad de tratamientos m\u00e1s efectivos para este trastorno. Para obtener m\u00e1s informaci\u00f3n sobre la ataxia espinocerebelosa, haga clic aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\n

Acerca de la Designaci\u00f3n de Medicamento Hu\u00e9rfano<\/h2>\n

La designaci\u00f3n de medicamentos hu\u00e9rfanos se reserva normalmente para terapias que se desarrollan para tratar enfermedades que se consideran raras, que se define como cualquier enfermedad que afecta a menos de 200,000 personas en los EE. UU<\/strong>. Para calificar para esta designaci\u00f3n, el medicamento debe cumplir con una necesidad m\u00e9dica actualmente insatisfecha o debe mostrar ventajas significativas en cuanto a la eficacia o seguridad con respecto a las terapias disponibles en la actualidad. Esta designaci\u00f3n otorga varios beneficios a la compa\u00f1\u00eda receptora, como la exenci\u00f3n de ciertos aranceles, exenciones fiscales y un per\u00edodo de siete a\u00f1os de exclusividad en el mercado si el medicamento es aceptado por la FDA<\/strong>.<\/p>\n

CAB-1883 est\u00e1 dise\u00f1ado como un regulador innovador de canales SK y es el primer f\u00e1rmaco de este tipo. El objetivo principal de su desarrollo es el tratamiento de trastornos del movimiento como el temblor esencial y la ataxia espinocerebelosa<\/strong>. Se estima que aproximadamente 11,000 personas en los EE. UU. Est\u00e1n afectadas por la ataxia espinocerebelosa.<\/p>\n

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