{"id":144123,"date":"2019-08-13T14:37:23","date_gmt":"2019-08-13T18:37:23","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=144123&preview=true&preview_id=144123"},"modified":"2019-08-13T14:39:59","modified_gmt":"2019-08-13T18:39:59","slug":"droga-experimental-de-hemofilia-pierde-efectividad-cuestionable-ano","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2019\/08\/13\/droga-experimental-de-hemofilia-pierde-efectividad-cuestionable-ano\/","title":{"rendered":"F\u00e1rmaco de Hemofilia Experimental A Pierde Efectividad con el Tiempo y la Eficacia es Cuestionable Despu\u00e9s del 8\u00ba A\u00f1o"},"content":{"rendered":"

Seg\u00fan una publicaci\u00f3n de Reuters<\/a>, basada en datos cl\u00ednicos iniciales, la compa\u00f1\u00eda estadounidense de biotecnolog\u00eda BioMarin Pharmaceuticals cree que una sola inyecci\u00f3n de su medicamento experimental para la hemofilia A podr\u00eda aliviar los s\u00edntomas de la enfermedad hasta por ocho a\u00f1os. Su efectividad, sin embargo, comienza a decaer casi de inmediato. Despu\u00e9s de ocho a\u00f1os, el medicamento parece ofrecer pocos beneficios a los pacientes con hemofilia.<\/p>\n

Sobre la Hemofilia<\/h2>\n

La hemofilia<\/a> es un trastorno raro que se caracteriza por la coagulaci\u00f3n ineficaz de la sangre. Los episodios de sangrado, causados por niveles bajos de factores de coagulaci\u00f3n (prote\u00ednas de la sangre que facilitan la coagulaci\u00f3n, como las plaquetas), pueden ser potencialmente mortales si no se tratan.<\/p>\n

Normalmente, los cortes peque\u00f1os y las heridas leves no son la principal fuente de preocupaci\u00f3n para los pacientes con hemofilia. A menudo, lo m\u00e1s preocupante es la amenaza de eventos hemorr\u00e1gicos internos, especialmente en las articulaciones. El sangrado interno es m\u00e1s dif\u00edcil de disminuir con un tratamiento ex\u00f3geno y puede da\u00f1ar \u00f3rganos y tejidos importantes.<\/p>\n

La hemofilia A<\/a>, o \u00abhemofilia cl\u00e1sica\u00bb, es causada por la falta de una prote\u00edna de coagulaci\u00f3n llamada factor VIII<\/a>. Cuando el cuerpo detecta una herida, env\u00eda plaquetas y factores de coagulaci\u00f3n a la brecha. Las plaquetas forman un tap\u00f3n simpl<\/a>e que detiene parte del sangrado. Los factores de coagulaci\u00f3n de la sangre, incluido el factor VIII, comienzan una serie de reacciones qu\u00edmicas que culminan en un co\u00e1gulo de fibrina: una malla de prote\u00ednas m\u00e1s completa que detiene la hemorragia y cierra la herida.<\/p>\n

La Terapia G\u00e9nica es Potencialmente una Soluci\u00f3n<\/h2>\n

BioMarin cree que su medicamento experimental de terapia g\u00e9nica, el valoctocogene roxaparvovec, podr\u00eda usarse para aliviar algunas de las complicaciones graves de la hemofilia A.<\/p>\n

Sin embargo, los datos recopilados de dos ensayos en etapa temprana dieron resultados mixtos para el candidato a f\u00e1rmaco. Un estudio dio seguimiento a ocho pacientes con hemofilia durante tres a\u00f1os, y el otro sigui\u00f3 a diecisiete durante aproximadamente medio a\u00f1o. A todos se les administr\u00f3 la misma infusi\u00f3n de valoctocogene roxaparvovec.<\/p>\n

El estudio sugiere que la eficacia del f\u00e1rmaco de la terapia g\u00e9nica disminuye en forma temprana, mesetas durante aproximadamente un a\u00f1o, y luego pierde efectividad a un ritmo lento pero constante. Los investigadores de BioMarin creen que el medicamento podr\u00eda ser efectivo por hasta ocho a\u00f1os. M\u00e1s all\u00e1 de eso, el medicamento ofrece un alivio significativamente menor, si es que lo hace, de los s\u00edntomas de la hemofilia.<\/p>\n

Algunos pacientes en estos estudios tambi\u00e9n recibieron inyecciones de prote\u00ednas del factor VIII, que obviamente podr\u00edan influir en los s\u00edntomas de un paciente con hemofilia.<\/p>\n

Aunque es un \u00e9xito moderado, la disminuci\u00f3n gradual en la efectividad del valoctocogen roxaparvovec es un obst\u00e1culo grave para su potencial futuro en el mercado: las estimaciones para un solo tratamiento alcanzan los $2 millones (basado en una proyecci\u00f3n de 5 a\u00f1os del promedio de $400,000 gastados anualmente en transfusiones de factor de coagulaci\u00f3n para pacientes con hemofilia). Parece poco probable que muchos est\u00e9n dispuestos a desembolsar $2 millones para una terapia con medicamentos que ser\u00e1 efectiva por menos de una d\u00e9cada.<\/p>\n

BioMarin est\u00e1 investigando formas de administrar una segunda dosis del f\u00e1rmaco experimental si la eficacia de la primera dosis disminuye. Aunque la terapia g\u00e9nica parece proporcionar cierto alivio \u00abm\u00e1s all\u00e1 de los 3 a\u00f1os para la mayor\u00eda de los pacientes\u00bb, no tiene la eficacia duradera para llamarse \u00abcura\u00bb.<\/p>\n

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Los medicamentos de terapia g\u00e9nica son algunos de los m\u00e1s caros del mundo; a menudo se adjuntan etiquetas de precio de varios millones de d\u00f3lares. \u00bfPor qu\u00e9 es importante que las terapias gen\u00e9ticas brinden beneficios m\u00e1s duraderos que otros est\u00e1ndares de atenci\u00f3n, como transfusiones o medicamentos regulares? \u00a1Comparta sus an\u00e9cdotas, ideas y deseos con la comunidad Patient Worthy! Este art\u00edculo ha sido traducido al espa\u00f1ol lo mejor posible dentro de nuestras habilidades. Reconocemos que tal vez no hayamos captado todas las matices y especificidades de su regi\u00f3n, por lo que si tiene alguna sugerencia o desea ayudarnos a refinar nuestras traducciones, env\u00ede un correo electr\u00f3nico a ideas@patientworthy.com.<\/a><\/strong><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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