{"id":145771,"date":"2019-08-07T17:11:00","date_gmt":"2019-08-07T21:11:00","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=145771&preview=true&preview_id=145771"},"modified":"2019-08-07T17:14:01","modified_gmt":"2019-08-07T21:14:01","slug":"prueba-de-drogas-a-pesar-del-inicio-de-ensayo-rocoso","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2019\/08\/07\/prueba-de-drogas-a-pesar-del-inicio-de-ensayo-rocoso\/","title":{"rendered":"A Pesar de un Inicio Rocoso, un Posible Medicamento Contra el S\u00edndrome de Angelman Ingresa en un Ensayo en Etapa Tard\u00eda"},"content":{"rendered":"

De acuerdo con una historia de The Boston Globe<\/a>, el desarrollador de medicamentos Ovid Therapeutics planea seguir adelante con un ensayo cl\u00ednico en etapa avanzada que pondr\u00e1 a prueba el medicamento de investigaci\u00f3n de la compa\u00f1\u00eda, llamado OV101, que se est\u00e1 desarrollando como un tratamiento para el s\u00edndrome de Angelman, la enfermedad rara<\/strong>. En un ensayo anterior, la terapia ofrec\u00eda mejoras en un punto final, pero no afect\u00f3 a otros.<\/p>\n

Sobre el S\u00edndrome de Angelman<\/h2>\n

El s\u00edndrome de Angelman es un tipo de trastorno gen\u00e9tico que afecta el sistema nervioso. Este trastorno no se hereda de los padres, sino que se produce como una alteraci\u00f3n gen\u00e9tica espont\u00e1nea, generalmente la eliminaci\u00f3n de un segmento del cromosoma 15 llamado UBE3A<\/strong>. Una mutaci\u00f3n de este gen tambi\u00e9n puede causar el s\u00edndrome de Angelman. Los s\u00edntomas de este trastorno pueden incluir convulsiones, retrasos en el desarrollo, una cabeza peque\u00f1a, un comportamiento emocionado y feliz, problemas con el equilibrio y el movimiento, discapacidad intelectual y problemas del habla. Los pacientes pueden compartir ciertas caracter\u00edsticas faciales. Los s\u00edntomas se vuelven notables a aproximadamente un a\u00f1o de edad. El tratamiento es de apoyo y sintom\u00e1tico, y actualmente no hay cura. Los pacientes tienen un fuerte deseo de interacci\u00f3n social y, a pesar del lenguaje limitado, pueden entender mucho de lo que sucede a su alrededor<\/strong>. La esperanza de vida es generalmente cercana a la de una persona no afectada. Para obtener m\u00e1s informaci\u00f3n sobre el s\u00edndrome de Angelman, haga clic aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\n

Un Comienzo Dif\u00edcil<\/h2>\n

Si bien Ovid apresur\u00f3 a considerar los resultados del ensayo anterior como una se\u00f1al positiva, los inversores y la Administraci\u00f3n de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) no estaban tan seguros<\/strong>. Sin embargo, desde entonces la compa\u00f1\u00eda se ha reunido con representantes de la FDA y los ha convencido para que permitan un ensayo en etapa avanzada con un punto final alternativo denominado impresiones cl\u00ednicas globales de mejora. El punto final es una escala de siete puntos que utiliza un m\u00e9dico para determinar si un paciente est\u00e1 viendo una mejor\u00eda<\/strong>.<\/p>\n

Esto puede parecer demasiado vago para ser cient\u00edficamente \u00fatil, pero tiene alg\u00fan sentido usarlo para una enfermedad como el s\u00edndrome de Angelman en el que los pacientes a menudo se presentan de manera muy diferente<\/strong>. Fue una l\u00ednea de argumentaci\u00f3n que logr\u00f3 convencer al menos a los funcionarios de la FDA. El nuevo ensayo probar\u00e1 OV101 en 60 pacientes entre las edades de 4 y 12 a\u00f1os, con datos iniciales previstos para mediados del 2020<\/strong>.<\/p>\n

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De acuerdo con una historia de The Boston Globe, el desarrollador de medicamentos Ovid Therapeutics planea seguir adelante con un ensayo cl\u00ednico en etapa avanzada que pondr\u00e1 a prueba el medicamento de investigaci\u00f3n de la compa\u00f1\u00eda, llamado OV101, que se est\u00e1 desarrollando como un tratamiento para el s\u00edndrome de Angelman, la enfermedad rara. En un […]<\/p>\n","protected":false},"author":131,"featured_media":145679,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":[],"categories":[14462],"tags":[13989,14034,12819],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/145771"}],"collection":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/131"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=145771"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/145771\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/145679"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=145771"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=145771"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=145771"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}