{"id":145784,"date":"2019-07-30T14:29:17","date_gmt":"2019-07-30T18:29:17","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=145784&preview=true&preview_id=145784"},"modified":"2019-07-30T14:29:17","modified_gmt":"2019-07-30T18:29:17","slug":"datos-publicados-duchenne-muscular-distrofia-terapia-gen","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2019\/07\/30\/datos-publicados-duchenne-muscular-distrofia-terapia-gen\/","title":{"rendered":"Los Primeros Datos se Publicaron a Partir de Ensayo de la Fase 1B Distrofia Muscular de Duchenne Terapia de Genes"},"content":{"rendered":"

Seg\u00fan una historia de BioPortfolio<\/a>, la compa\u00f1\u00eda farmac\u00e9utica Pfizer present\u00f3 recientemente datos de su ensayo cl\u00ednico de fase 1b que prob\u00f3 la terapia gen\u00e9tica experimental PF-06939926 de la compa\u00f1\u00eda, que se est\u00e1 desarrollando para tratar la distrofia muscular de Duchenne<\/strong>, un trastorno progresivo de desgaste muscular. Los datos que present\u00f3 la compa\u00f1\u00eda provienen de hallazgos preliminares que se basan en los resultados de solo una parte de los participantes del estudio. El objetivo principal de este ensayo inicial fue evaluar la tolerabilidad y la seguridad de la terapia experimental<\/strong>.<\/p>\n

Sobre la Distrofia Muscular de Duchenne<\/h2>\n

La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad neuromuscular, y es uno de los tipos m\u00e1s graves de distrofia muscular. Se caracteriza por una debilidad muscular progresiva que generalmente comienza alrededor de los cuatro a\u00f1os y empeora r\u00e1pidamente<\/strong>. Como una enfermedad gen\u00e9tica ligada al cromosoma X, la mayor\u00eda de los ni\u00f1os se ven afectados y las ni\u00f1as solo ocasionalmente presentan s\u00edntomas leves. La enfermedad es causada por mutaciones del gen de la distrofina. Los s\u00edntomas de la distrofia muscular de Duchenne incluyen ca\u00edda, postura anormal para caminar, p\u00e9rdida eventual de la capacidad de caminar, deformidades de la fibra muscular, discapacidad intelectual (no en todos los casos), agrandamiento de los m\u00fasculos de la lengua y la pantorrilla, deformidades esquel\u00e9ticas, atrofia muscular, anomal\u00edas card\u00edacas y dificultad. con la respiraci\u00f3n. El tratamiento incluye una variedad de medicamentos y terapias que pueden ayudar a aliviar los s\u00edntomas y retardar la progresi\u00f3n de la enfermedad. La vida \u00fatil es generalmente en los a\u00f1os treinta con buen cuidado. Se necesitan urgentemente mejores tratamientos para esta enfermedad<\/strong>. Para obtener m\u00e1s informaci\u00f3n sobre la distrofia muscular de Duchenne, haga clic aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\n

Sobre el Ensayo<\/h2>\n

El ensayo, que a\u00fan est\u00e1 en curso, apunta en \u00faltima instancia a reclutar a un total de 12 pacientes. Estos ni\u00f1os tendr\u00e1n entre 5 y 12 a\u00f1os de edad. Hasta ahora, a la mitad de los participantes se les ha administrado la dosis de PF-06939926. Se han utilizado dos dosis: 1E14 vg\/kg o 3E14 vg\/kg. Los resultados de seguridad del ensayo hasta el momento han indicado que los eventos adversos m\u00e1s comunes incluyen fatiga, fiebre, v\u00f3mitos, reducci\u00f3n del apetito y n\u00e1useas<\/strong>. Estos efectos secundarios se informaron dentro de los d\u00edas posteriores a la administraci\u00f3n de la terapia. Casi todos estos efectos han disminuido en un per\u00edodo de una a tres semanas<\/strong>.<\/p>\n

Todos los pacientes tambi\u00e9n tuvieron una respuesta inmune al f\u00e1rmaco, uno de ellos fue hospitalizado y tuvo que someterse a di\u00e1lisis temporalmente hasta que la respuesta hubiera disminuido. Las biopsias musculares de dos meses despu\u00e9s del tratamiento detectaron la presencia de mini distrofina, lo que sugiere que el mecanismo PF-06939926 funciona como se esperaba<\/strong>. Los niveles detectados correspondieron al nivel de dosificaci\u00f3n de cada paciente.<\/p>\n

Pfizer continuar\u00e1 recolectando m\u00e1s datos de este estudio y tambi\u00e9n planea realizar ensayos a gran escala en etapas avanzadas para esta terapia.<\/p>\n

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