{"id":146048,"date":"2019-07-30T14:28:53","date_gmt":"2019-07-30T18:28:53","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=146048&preview=true&preview_id=146048"},"modified":"2019-07-30T14:28:53","modified_gmt":"2019-07-30T18:28:53","slug":"empresa-comienza-prueba-ensayo-tratamiento-sindrome-whim","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2019\/07\/30\/empresa-comienza-prueba-ensayo-tratamiento-sindrome-whim\/","title":{"rendered":"Compa\u00f1\u00eda Comienza Pruebas de Etapa Tard\u00eda en Ensayo Experimental de Tratamiento del S\u00edndrome de WHIM"},"content":{"rendered":"

De acuerdo con una historia de BioPortfolio<\/a>, la compa\u00f1\u00eda biofarmac\u00e9utica X4 Pharmaceuticals, Inc. ha iniciado recientemente un ensayo cl\u00ednico de fase 3 que est\u00e1 probando su candidato actual para el producto principal, mavorixafor<\/strong>. Este medicamento se est\u00e1 desarrollando como un tratamiento para el s\u00edndrome WHIM, una enfermedad rara. X4 est\u00e1 comprometido con el desarrollo de nuevos tratamientos innovadores para enfermedades raras. El medicamento ha producido resultados alentadores en rondas previas de pruebas cl\u00ednicas<\/strong>.<\/p>\n

Sobre el S\u00edndrome de WHIM<\/h2>\n

El s\u00edndrome WHIM (por sus siglas en ingl\u00e9s<\/strong>), que significa verrugas, hipogammaglobulinemia, inmunodeficiencia y mielocatexis, es un s\u00edndrome raro y cong\u00e9nito que causa inmunodeficiencia que se caracteriza por neutropenia cr\u00f3nica o niveles bajos de neutr\u00f3filos en la sangre<\/strong>. Este s\u00edndrome es causado por mutaciones que afectan el gen CXCR4. La actividad del gen GRK3 tambi\u00e9n se ha asociado con el s\u00edndrome. Los signos y s\u00edntomas del s\u00edndrome WHIM incluyen la retenci\u00f3n de neutr\u00f3filos en la m\u00e9dula \u00f3sea, una mayor vulnerabilidad a las infecciones bacterianas y virales (especialmente el VPH), deficiencias en los anticuerpos y linfocitos IgG y verrugas en las manos y los pies. El tratamiento es principalmente sintom\u00e1tico e incluye terapias para reducir las infecciones bacterianas y mejorar los recuentos de neutr\u00f3filos en la sangre<\/strong>. Actualmente no hay cura conocida. Los estudios de investigaci\u00f3n han sugerido que los antagonistas de CXCR4 podr\u00edan ser un enfoque eficaz. Para obtener m\u00e1s informaci\u00f3n sobre el s\u00edndrome de WHIM, haga clic aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\n

Sobre el Ensayo<\/h2>\n

Se espera que este ensayo de fase 3 dure 52 semanas. El objetivo del estudio es incluir hasta 28 pacientes de hasta 20 pa\u00edses diferentes. El criterio de valoraci\u00f3n principal de este ensayo ser\u00e1 la medici\u00f3n de los neutr\u00f3filos circulantes (un tipo de gl\u00f3bulo blanco) en la sangre<\/strong>, comparando un placebo y un mavorix a lado con lado. Esto se medir\u00e1 en varias secciones diferentes de 24 horas durante el per\u00edodo de tratamiento. Los criterios de valoraci\u00f3n secundarios del ensayo incluir\u00e1n cambios en varios otros s\u00edntomas, como la calidad de vida y las evaluaciones del sistema inmunol\u00f3gico, los cambios en las verrugas y los cambios en las tasas de infecci\u00f3n<\/strong>.<\/p>\n

Acerca de Mavorixafor<\/h2>\n

Mavorixafor ha obtenido la designaci\u00f3n de medicamento hu\u00e9rfano de la Administraci\u00f3n de Medicamentos y Alimentos (FDA) de los EE. UU. Y tambi\u00e9n est\u00e1 en desarrollo para varias otras indicaciones, como el macroglobulinema de Waldenstrom<\/a>, la neutropenia cong\u00e9nita grave<\/a> y el carcinoma de c\u00e9lulas renales de c\u00e9lulas claras<\/a>.<\/p>\n

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