{"id":148277,"date":"2019-08-07T17:09:25","date_gmt":"2019-08-07T21:09:25","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=148277&preview=true&preview_id=148277"},"modified":"2019-08-07T17:09:25","modified_gmt":"2019-08-07T21:09:25","slug":"apellis-pharmaceuticals-lanza-programa-investigando-potencial-de-apl-9-para-prevenir-aav-resistencia-en-terapia-genica","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2019\/08\/07\/apellis-pharmaceuticals-lanza-programa-investigando-potencial-de-apl-9-para-prevenir-aav-resistencia-en-terapia-genica\/","title":{"rendered":"Apellis Pharmaceuticals Lanza un Programa que Investiga el Potencial de APL-9 para Prevenir la Resistencia al AAV en Terapia G\u00e9nica"},"content":{"rendered":"

Seg\u00fan un comunicado de prensa<\/a> de Apellis Pharmaceuticals, con sede en Kentucky, la Compa\u00f1\u00eda ha iniciado un programa para investigar el uso de APL-9, un medicamento en investigaci\u00f3n, en terapias gen\u00e9ticas que implican el uso de virus adenoasociados. El virus adenoasociado (AAV) es un virus inerte que los cient\u00edficos usan a menudo en terapias g\u00e9nicas para administrar segmentos modificados de ADN que \u00abanulan\u00bb las mutaciones gen\u00e9ticas da\u00f1inas.<\/p>\n

Aunque no se sabe que el AAV cause ninguna enfermedad, puede desencadenar una respuesta inmune en algunas personas. Los investigadores de Apellis esperan que APL-9 ayude a controlar estas respuestas inmunitarias indeseables.<\/p>\n

Acerca de la terapia g\u00e9nica y el virus adenoasociado<\/h2>\n

La terapia g\u00e9nica<\/a> es un campo de investigaci\u00f3n m\u00e9dica experimental pero emocionante y cada vez m\u00e1s popular. Utiliza genes para tratar o prevenir ciertas enfermedades, especialmente aquellas con un componente gen\u00e9tico conocido. Muy a menudo, implica la modificaci\u00f3n o introducci\u00f3n de genes a trav\u00e9s de medios quir\u00fargicos o farmac\u00e9uticos.<\/p>\n

Una de las formas m\u00e1s populares de administrar estos genes modificados es mediante el uso del virus adenoasociado o AAV. El AAV, como otros virus, es excepcionalmente peque\u00f1o y sobresale al penetrar las defensas del cuerpo. Al igual que otros virus, es capaz de inyectar parte de su material gen\u00e9tico en el de una c\u00e9lula hu\u00e9sped. Eso es lo que lo hace tan atractivo para los investigadores.<\/p>\n

Al modificar el c\u00f3digo gen\u00e9tico contenido en el AAV, los investigadores pueden \u00abprogramar\u00bb el virus para que entregue versiones funcionales de genes que normalmente no funcionan. Los resultados pueden ser impresionantes. Ciertos c\u00e1nceres y enfermedades neurodegenerativas pueden tratarse con terapias gen\u00e9ticas, que tienden a ser costosas pero pueden proporcionar beneficios significativos con un solo tratamiento, a diferencia de las alternativas de tratamiento a menudo f\u00edsicamente exigentes.<\/p>\n

Sin embargo, existe cierta evidencia que sugiere que la tolerancia del cuerpo al AAV est\u00e1 relacionada con la falta de familiaridad: una vez que la terapia g\u00e9nica se ha administrado a trav\u00e9s del AAV, el sistema inmunitario puede desarrollar anticuerpos capaces de responder a la cubierta proteica que forma la capa m\u00e1s externa de un virus. Estos anticuerpos pueden reducir la eficiencia de los virus modificados y, por lo tanto, la eficiencia de las terapias g\u00e9nicas. Tambi\u00e9n pueden evitar la readministraci\u00f3n futura del AAV modificado, si fuera necesario.<\/p>\n

Acerca de la Respuesta Inmune APL-9 y AAV<\/h2>\n

Aunque las terapias gen\u00e9ticas pueden proporcionar beneficios sorprendentes, sus etiquetas de precios se encuentran constantemente entre las m\u00e1s pesadas en medicina<\/a>. La posibilidad de desarrollar una respuesta inmune al AAV es una realidad de la terapia g\u00e9nica que los cient\u00edficos est\u00e1n trabajando incansablemente para contrarrestar.<\/p>\n

Se cree que APL-9 funciona modulando las prote\u00ednas C3, que juegan un papel importante en el sistema inmune del complemento<\/a>, parte del sistema inmune que mejora las capacidades naturales de los anticuerpos y los fagocitos.<\/p>\n

Se descubri\u00f3 que APL-9 era seguro y tolerable en un estudio de fase 1 de 20 individuos sanos, pero se requerir\u00e1n a\u00f1os de pruebas antes de leer el medicamento de investigaci\u00f3n para su aplicaci\u00f3n a la Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos.<\/p>\n

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Apellis Pharmaceuticals ha iniciado un programa para investigar el uso de APL-9, un f\u00e1rmaco en investigaci\u00f3n, en terapias g\u00e9nicas que implican el uso de virus adenoasociados. Lea m\u00e1s en Patient Worthy. \u00a1Comparta sus an\u00e9cdotas, ideas y deseos con la comunidad Patient Worthy! Este art\u00edculo ha sido traducido al espa\u00f1ol lo mejor posible dentro de nuestras habilidades. Reconocemos que tal vez no hayamos captado todas las matices y especificidades de su regi\u00f3n, por lo que si tiene alguna sugerencia o desea ayudarnos a refinar nuestras traducciones, env\u00ede un correo electr\u00f3nico a ideas@patientworthy.com.<\/a><\/strong><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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