{"id":148403,"date":"2019-08-07T17:08:52","date_gmt":"2019-08-07T21:08:52","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=148403&preview=true&preview_id=148403"},"modified":"2019-08-07T17:08:52","modified_gmt":"2019-08-07T21:08:52","slug":"designacion-europea-de-medicamentos-huerfanos-experimentales-para-fibrosis-quistica","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2019\/08\/07\/designacion-europea-de-medicamentos-huerfanos-experimentales-para-fibrosis-quistica\/","title":{"rendered":"La Agencia Europea de Medicamentos Otorga la Designaci\u00f3n de Medicamento Hu\u00e9rfano para Medicamentos para la Fibrosis Qu\u00edstica Experimental"},"content":{"rendered":"

Seg\u00fan un comunicado de prensa<\/a> de Aridis Pharmaceuticals, la compa\u00f1\u00eda recibi\u00f3 la designaci\u00f3n de medicamento hu\u00e9rfano de la Agencia Europea de Medicamentos por su tratamiento experimental de infecci\u00f3n pulmonar relacionada con la fibrosis qu\u00edstica AR-501.<\/p>\n

La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) es el organismo regulador de los productos farmac\u00e9uticos disponibles en el mercado de la Uni\u00f3n Europea, desempe\u00f1ando un papel an\u00e1logo al de la Administraci\u00f3n de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA).<\/p>\n

Sobre la Fibrosis Qu\u00edstica<\/h2>\n

Acerca de la fibrosis qu\u00edstica<\/a>: La fibrosis qu\u00edstica (FQ) es una condici\u00f3n gen\u00e9ticamente heredada caracterizada por la acumulaci\u00f3n de mucosa espesa y viscosa en los conductos de todo el cuerpo. En individuos sanos, esta mucosa es normalmente delgada y resbaladiza, actuando como un tipo de lubricante. Sin embargo, en pacientes con fibrosis qu\u00edstica, este lubricante normalmente fluido en su lugar se tapa y obstruye los conductos peque\u00f1os, causando lo que puede ser una disfunci\u00f3n org\u00e1nica importante y un da\u00f1o considerable. Los pulmones y el p\u00e1ncreas muestran una susceptibilidad particular.<\/p>\n

La fibrosis qu\u00edstica es causada por una mutaci\u00f3n gen\u00e9tica en un gen llamado CFTR<\/em><\/a>. Normalmente, este gen codifica la producci\u00f3n de una prote\u00edna<\/a> llamada regulador de conductancia transmembrana de la fibrosis qu\u00edstica (o CFTR), que ayuda a que el cloruro<\/a> se mueva a la superficie de las c\u00e9lulas, atrayendo agua. Cuando CFTR tiene una mutaci\u00f3n, se produce una prote\u00edna CFTR disfuncional, que es mucho menos efectiva para transportar cloruro y, por lo tanto, mucho menos efectiva para atraer agua a las c\u00e9lulas. Sin el agua atra\u00edda por CFTR, la mucosa producida por estas c\u00e9lulas adquiere cualidades viscosas.<\/p>\n

La FQ puede provocar problemas de salud graves, como infecci\u00f3n cr\u00f3nica (particularmente de los pulmones) y, a veces, incluso insuficiencia respiratoria. Algunos pacientes con fibrosis qu\u00edstica desarrollan complicaciones digestivas como diabetes o bloqueos de los conductos biliares.<\/p>\n

Actualmente no existe una cura para la fibrosis qu\u00edstica, y el tratamiento se centra principalmente en proporcionar alivio de los s\u00edntomas y controlar complicaciones potencialmente peligrosas. Muchas personas con FQ viven vidas m\u00e1s cortas, por lo que los investigadores que buscan nuevos tratamientos se sienten particularmente mal.<\/p>\n

Acerca de AR-501 y la designaci\u00f3n de medicamento hu\u00e9rfano EMA<\/h2>\n

AR-501 es una mezcla inhalada de citrato de galio que, en concentraciones desarrolladas por Aridis, se cree que proporciona \u00abactividad antiinfecciosa de amplio espectro\u00bb en los pulmones de pacientes con fibrosis qu\u00edstica. Dado que la infecci\u00f3n pulmonar frecuente es un problema de salud persistente y grave para los pacientes con fibrosis qu\u00edstica, su manejo es un paso vital para mejorar el bienestar de estos pacientes.<\/p>\n

Aunque AR-501 recibi\u00f3 la designaci\u00f3n de medicamento hu\u00e9rfano de la Agencia Europea de Medicamentos (similar al programa de medicamentos hu\u00e9rfanos operado por la FDA de los Estados Unidos), todav\u00eda se considera altamente experimental: el programa se encuentra actualmente en fase 1\/2 de prueba, que se ocupa principalmente de establecer perfiles de seguridad y pautas de dosificaci\u00f3n. Pueden pasar meses antes de que se ejecuten los ensayos que eval\u00faan la efectividad de AR-501 y pueden pasar a\u00f1os antes de que llegue al mercado (si alguna vez lo hace).<\/p>\n

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Las infecciones pulmonares frecuentes pueden ser fatales para los pacientes con fibrosis qu\u00edstica. \u00bfQu\u00e9 opina del desarrollo de medicamentos que esperan tratar esta complicaci\u00f3n grave? <\/strong>\u00a1Comparta sus an\u00e9cdotas, ideas y deseos con la comunidad Patient Worthy! Este art\u00edculo ha sido traducido al espa\u00f1ol lo mejor posible dentro de nuestras habilidades. Reconocemos que tal vez no hayamos captado todas las matices y especificidades de su regi\u00f3n, por lo que si tiene alguna sugerencia o desea ayudarnos a refinar nuestras traducciones, env\u00ede un correo electr\u00f3nico a ideas@patientworthy.com.<\/a><\/strong><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Seg\u00fan un comunicado de prensa de Aridis Pharmaceuticals, la compa\u00f1\u00eda recibi\u00f3 la designaci\u00f3n de medicamento hu\u00e9rfano de la Agencia Europea de Medicamentos por su tratamiento experimental de infecci\u00f3n pulmonar relacionada con la fibrosis qu\u00edstica AR-501. La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) es el organismo regulador de los productos farmac\u00e9uticos disponibles en el mercado de la […]<\/p>\n","protected":false},"author":374,"featured_media":117027,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":[],"categories":[14121],"tags":[13383],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/148403"}],"collection":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/374"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=148403"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/148403\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/117027"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=148403"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=148403"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=148403"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}