{"id":149407,"date":"2019-08-13T14:07:19","date_gmt":"2019-08-13T18:07:19","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=149407&preview=true&preview_id=149407"},"modified":"2019-08-13T14:07:19","modified_gmt":"2019-08-13T18:07:19","slug":"designacion-de-farmaco-huerfano-para-el-tratamiento-del-sindrome-de-dravet-experimental","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2019\/08\/13\/designacion-de-farmaco-huerfano-para-el-tratamiento-del-sindrome-de-dravet-experimental\/","title":{"rendered":"El Tratamiento Experimental para el S\u00edndrome de Dravet Obtiene la Designaci\u00f3n de Medicamento Hu\u00e9rfano"},"content":{"rendered":"

Seg\u00fan una historia de Pharmaceutical Technology<\/a>, la compa\u00f1\u00eda Stoke Therapeutics, candidata experimental a medicamentos, conocida como STK-001, obtuvo la designaci\u00f3n de medicamento hu\u00e9rfano de la Administraci\u00f3n de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA)<\/strong>. Este medicamento, que se clasifica como un oligonucle\u00f3tido antisentido, est\u00e1 en desarrollo como tratamiento para el s\u00edndrome de Dravet, una forma rara de epilepsia infantil severa<\/strong>. El director m\u00e9dico de Stoke, Barry Ticho, dice que la compa\u00f1\u00eda espera que la terapia de investigaci\u00f3n sea capaz de retrasar o incluso detener la progresi\u00f3n del s\u00edndrome.<\/p>\n

Sobre el S\u00edndrome de Dravet<\/h2>\n

El s\u00edndrome de Dravet<\/strong> es una forma de epilepsia severa que generalmente comienza al sexto mes de vida. La enfermedad se caracteriza principalmente por convulsiones frecuentes que a veces se desencadenan por fiebre o temperaturas altas<\/strong>. En la mayor\u00eda de los casos, el s\u00edndrome es causado por mutaciones del gen SCN1A. La mayor\u00eda de las veces, estas mutaciones no son heredables y aparecen espont\u00e1neamente. El s\u00edntoma predominante del s\u00edndrome de Dravet son las convulsiones; A menudo ocurren diferentes tipos de convulsiones a medida que el trastorno progresa, as\u00ed como ataxia, retrasos en el desarrollo, trastornos del comportamiento que pueden parecerse al autismo y deterioro cognitivo. Las convulsiones pueden ser potencialmente letales. Las estrategias de manejo para el s\u00edndrome de Dravet pueden incluir una dieta cetog\u00e9nica, medicamentos anticonvulsivos, terapia de rehabilitaci\u00f3n cognitiva y cannabidiol. Se estima que este raro trastorno aparece entre 1 de cada 20,000 y 1 de cada 40,000 nacimientos. Para obtener m\u00e1s informaci\u00f3n sobre el s\u00edndrome de Dravet, haga clic aqu\u00ed<\/a>.<\/strong><\/p>\n

Acerca de la Designaci\u00f3n de Medicamentos Hu\u00e9rfanos<\/h2>\n

La designaci\u00f3n de medicamento hu\u00e9rfano generalmente se reserva para terapias de investigaci\u00f3n destinadas a tratar enfermedades que se consideran raras<\/strong>. Esto se define como cualquier enfermedad que afecta a menos de 200,000 personas en los Estados Unidos. Para obtener la designaci\u00f3n, el medicamento debe mostrar ventajas en eficacia y\/o seguridad en comparaci\u00f3n con los tratamientos disponibles actualmente. Alternativamente, el medicamento debe abordar una necesidad m\u00e9dica actualmente no satisfecha. La designaci\u00f3n de medicamento hu\u00e9rfano confiere varios beneficios a la empresa receptora, como exenciones de impuestos, exenci\u00f3n de ciertas tarifas y un per\u00edodo de exclusividad de mercado que dura siete a\u00f1os si el medicamento es aprobado por la FDA<\/strong>.<\/p>\n

La compa\u00f1\u00eda espera que STK-001 se convierta en la primera terapia aprobada para el s\u00edndrome de Dravet que pueda modificar la enfermedad al tratar la causa subyacente<\/strong>. El mecanismo de acci\u00f3n est\u00e1 destinado a regular al alza uno de los alelos del gen SCN1A para que la prote\u00edna NaV.1 pueda expresarse a niveles casi normales, reduciendo las posibilidades de convulsiones y otros s\u00edntomas.<\/p>\n

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\u00bfQu\u00e9 piensa sobre el potencial de STK-001? \u00a1Comparta sus an\u00e9cdotas, ideas y deseos con la comunidad Patient Worthy! Este art\u00edculo ha sido traducido al espa\u00f1ol lo mejor posible dentro de nuestras habilidades. Reconocemos que tal vez no hayamos captado todas las matices y especificidades de su regi\u00f3n, por lo que si tiene alguna sugerencia o desea ayudarnos a refinar nuestras traducciones, env\u00ede un correo electr\u00f3nico a ideas@patientworthy.com.<\/a><\/h4>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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