{"id":149780,"date":"2019-08-23T13:42:35","date_gmt":"2019-08-23T17:42:35","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=149780&preview=true&preview_id=149780"},"modified":"2019-08-23T13:42:35","modified_gmt":"2019-08-23T17:42:35","slug":"independiente-revision-adelante-sindrome-rett-ensayo-clinico","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2019\/08\/23\/independiente-revision-adelante-sindrome-rett-ensayo-clinico\/","title":{"rendered":"La Revisi\u00f3n Independiente de Datos Da un Paso Adelante para el Ensayo Cl\u00ednico del S\u00edndrome de Rett"},"content":{"rendered":"

Seg\u00fan una historia de Financial Buzz<\/a>, la compa\u00f1\u00eda biofarmac\u00e9utica Anavex Life Sciences Corp. ha anunciado recientemente que la Junta de Monitoreo de Seguridad de Datos Independientes (DSMB) ha completado su revisi\u00f3n de los datos preliminares de ensayos cl\u00ednicos de fase 2 de la compa\u00f1\u00eda<\/strong>. Este ensayo est\u00e1 probando el f\u00e1rmaco experimental de la compa\u00f1\u00eda candidato blarcamesina como tratamiento para el S\u00edndrome de Rett<\/strong> del trastorno gen\u00e9tico raro. Anavex se centra en el desarrollo de terapias para enfermedades neurol\u00f3gicas como la enfermedad de Parkinson<\/a>, el s\u00edndrome de Rett, la enfermedad de Alzheimer y otras.<\/p>\n

Sobre el S\u00edndrome de Rett<\/h2>\n

El s\u00edndrome de Rett es un trastorno cerebral que se hace evidente al principio de la vida de sus pacientes femeninas<\/strong>. La enfermedad es causada por una mutaci\u00f3n gen\u00e9tica que afecta el gen MECP2. Este gen se encuentra en el cromosoma X. Los ni\u00f1os que tienen esta mutaci\u00f3n mueren poco despu\u00e9s de nacer, por lo que el s\u00edndrome de Rett afecta exclusivamente a las ni\u00f1as<\/strong>. Ocurre como una mutaci\u00f3n espont\u00e1nea en la gran mayor\u00eda de los casos, y rara vez se hereda de los padres. Los s\u00edntomas incluyen problemas para dormir, dificultad para hablar, falta de coordinaci\u00f3n, escoliosis, convulsiones, tama\u00f1o peque\u00f1o de la cabeza, crecimiento lento y movimientos repetitivos. No existe cura para el s\u00edndrome, y el manejo se enfoca en mantener la funci\u00f3n y aliviar los s\u00edntomas. La esperanza de vida de los pacientes ronda los 40 a\u00f1os<\/strong>. La muerte a menudo ocurre espont\u00e1neamente, y a menudo est\u00e1 relacionada con el mal funcionamiento del tronco encef\u00e1lico, la perforaci\u00f3n g\u00e1strica o el paro card\u00edaco. Para obtener m\u00e1s informaci\u00f3n sobre esta rara enfermedad, haga clic aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\n

Sobre el Ensayo<\/h2>\n

La junta recomend\u00f3 que la prueba contin\u00fae sin modificaciones. El objetivo de estas revisiones de los datos es proteger los intereses de los pacientes y garantizar la integridad de los hallazgos de los datos en el ensayo<\/strong>. El ensayo cl\u00ednico incluy\u00f3 un total de 15 pacientes con s\u00edndrome de Rett que fueron tratados con blarcamesina (tambi\u00e9n conocido como ANAXEX 2-73) durante un per\u00edodo de siete semanas. Todos los participantes en este estudio controlado con placebo son elegibles para recibir el tratamiento en un per\u00edodo de extensi\u00f3n abierto<\/strong>.<\/p>\n

Acerca de ANAVEX 2-73 (Blarcamesina)<\/h2>\n

La blarcamesina es un medicamento l\u00edquido disponible por v\u00eda oral que activa una prote\u00edna llamada receptor Sigma-1 (S1R)<\/strong>. Esta prote\u00edna juega un papel en el mantenimiento de la homeostasis, que es el estado estable de las condiciones qu\u00edmicas y f\u00edsicas internas que mantiene el cuerpo. El medicamento ha mostrado cierto potencial en el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer en el contexto de ensayos cl\u00ednicos y efectos positivos en modelos de ratones con s\u00edndrome de Rett. La blarcamesina tambi\u00e9n obtuvo la designaci\u00f3n de Medicamento Hu\u00e9rfano para el s\u00edndrome de Rett de la Administraci\u00f3n de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA)<\/strong>.<\/p>\n

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