{"id":150031,"date":"2019-08-23T13:42:07","date_gmt":"2019-08-23T17:42:07","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=150031&#038;preview=true&#038;preview_id=150031"},"modified":"2019-08-23T13:42:07","modified_gmt":"2019-08-23T17:42:07","slug":"potencial-tratamiento-para-sindrome-quilomicronemia-familiar-funciona-bien-3","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2019\/08\/23\/potencial-tratamiento-para-sindrome-quilomicronemia-familiar-funciona-bien-3\/","title":{"rendered":"Un Tratamiento Potencial para el S\u00edndrome de Quilomicronemia Familiar Funciona Bien en los Ensayos"},"content":{"rendered":"<p>Seg\u00fan <a href=\"https:\/\/www.eurekalert.org\/pub_releases\/2019-08\/uoc--pct080719.php\">una historia de EurekAlert!<\/a>, <strong>los resultados de un ensayo cl\u00ednico reciente deber\u00edan llamar la atenci\u00f3n de pacientes en los EE. UU<\/strong>. Con el s\u00edndrome de quilomicronemia familiar con un trastorno poco frecuente. El f\u00e1rmaco volanesorsen pudo tener un impacto considerable en los niveles de grasa en la sangre de los pacientes en un ensayo cl\u00ednico de fase III. Con estos resultados alentadores, existe una buena posibilidad de que la FDA lo apruebe como tratamiento.<\/p>\n<h2>Acerca del S\u00edndrome de Quilomicronemia Familiar (FCS, por sus siglas en ingl\u00e9s)<\/h2>\n<p><strong>El s\u00edndrome de quilomicronemia familiar, que tambi\u00e9n se conoce como deficiencia de lipoprote\u00edna lipasa, es un trastorno gen\u00e9tico raro que se caracteriza por la producci\u00f3n inadecuada de lipoprote\u00edna lipasa debido a un gen defectuoso<\/strong>. Esto da como resultado niveles muy altos de triglic\u00e9ridos. Los signos y s\u00edntomas de la afecci\u00f3n incluyen dep\u00f3sitos de grasa debajo de la piel y dolor de est\u00f3mago. Sin intervenci\u00f3n, el trastorno puede provocar problemas hep\u00e1ticos y pancreatitis. Esto tambi\u00e9n puede hacer que el paciente desarrolle diabetes. Cuando aparece el s\u00edndrome por primera vez, a menudo se presenta con falta de crecimiento y dolor c\u00f3lico. El tratamiento para el s\u00edndrome de quilomicronemia familiar a menudo implica una dieta estricta baja en grasas y carbohidratos simples. Los f\u00e1rmacos hipolipemiantes tambi\u00e9n pueden ser de alguna utilidad. En la UE, existe una terapia g\u00e9nica disponible para pacientes que experimentan s\u00edntomas graves a pesar de las restricciones de la dieta, pero solo un paciente la ha usado. <strong>Para obtener m\u00e1s informaci\u00f3n sobre el s\u00edndrome de quilomicronemia familiar, haga clic <a href=\"https:\/\/patientworthy.com\/familial-partial-lipodystrophy-fpl\/\">aqu\u00ed<\/a><\/strong>.<\/p>\n<h2>Resultados del Ensayo<\/h2>\n<p>El ensayo cl\u00ednico incluy\u00f3 un total de 66 pacientes afectados. Este fue un estudio doble ciego, por lo que la mitad de los pacientes fueron tratados con volanesorsen y la otra mitad recibi\u00f3 un placebo. Los resultados del tratamiento hablan por s\u00ed mismos. <strong>El medicamento redujo los triglic\u00e9ridos en un 77 por ciento en promedio, mientras que el grupo de placebo vio los triglic\u00e9ridos aumentar en un promedio del 18 por ciento<\/strong>. Volanesorsen se administr\u00f3 en una dosis de 300 mg debajo de la piel y se administr\u00f3 una vez por semana. Los pacientes ten\u00edan edades comprendidas entre 20 y 75 a\u00f1os. Los efectos secundarios incluyeron reacciones cut\u00e1neas de las inyecciones y un recuento reducido de plaquetas.<\/p>\n<p><strong>Otra se\u00f1al alentadora es que el volanesorsen fue aprobado recientemente en la UE para la quilomicronemia familiar en pacientes con alto riesgo de pancreatitis que no han podido reducir con \u00e9xito su triglic\u00e9rido en la sangre con otros medicamentos y cambios en la dieta. Con suerte, solo ser\u00e1 cuesti\u00f3n de tiempo antes de que la FDA decida seguir su ejemplo y aprobar la terapia.<\/strong><\/p>\n<p>Los resultados del ensayo original se publicaron en el <em><a href=\"https:\/\/www.nejm.org\/doi\/10.1056\/NEJMoa1715944\" target=\"_blank\" rel=\"noopener noreferrer\">New England Journal of Medicine<\/a>.<\/em><\/p>\n<p>&nbsp;<\/p>\n<hr \/>\n<h4 class=\"footer-text\" style=\"text-align: center;\">\u00bfQu\u00e9 piensa sobre el potencial de volanesorsen?<a href=\"https:\/\/patientworthy.com\/register-2\/\">\u00a1Comparta sus an\u00e9cdotas, ideas y deseos con la comunidad Patient Worthy! Este art\u00edculo ha sido traducido al espa\u00f1ol lo mejor posible dentro de nuestras habilidades. 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