{"id":150528,"date":"2019-09-12T15:32:32","date_gmt":"2019-09-12T19:32:32","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=150528&#038;preview=true&#038;preview_id=150528"},"modified":"2019-09-12T15:32:32","modified_gmt":"2019-09-12T19:32:32","slug":"empresa-planes-desarrollar-terapia-genetica-angioedema-hereditario","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2019\/09\/12\/empresa-planes-desarrollar-terapia-genetica-angioedema-hereditario\/","title":{"rendered":"Esta Compa\u00f1\u00eda est\u00e1 Haciendo Planes para Desarrollar una Terapia G\u00e9nica para el Angioedema Hereditario"},"content":{"rendered":"<p>Seg\u00fan <a href=\"https:\/\/angioedemanews.com\/2019\/08\/01\/regenxbio-to-develop-new-therapies-for-hae-other-diseases\/\">una historia de Angioedema News<\/a>,<strong> la compa\u00f1\u00eda de desarrollo de medicamentos Regenxbio ha anunciado que est\u00e1 en el proceso de desarrollar un nuevo tratamiento de terapia g\u00e9nica para el angioedema hereditario, una condici\u00f3n rara que causa episodios de inflamaci\u00f3n extrema<\/strong>. Tal terapia tendr\u00eda la capacidad de revolucionar la forma en que se trata esta enfermedad. A diferencia de la mayor\u00eda de las terapias g\u00e9nicas, que entregan una copia corregida del gen mutado que causa una enfermedad gen\u00e9tica, <strong>Regenxbio planea crear una versi\u00f3n que entregue los datos gen\u00e9ticos para un anticuerpo dise\u00f1ado para atacar una prote\u00edna llamada calicre\u00edna<\/strong>.<\/p>\n<h2>Acerca del Angioedema Hereditario (AEH)<\/h2>\n<p><strong>El angioedema hereditario es un trastorno gen\u00e9tico que se caracteriza por episodios cr\u00f3nicos de hinchaz\u00f3n que pueden afectar m\u00faltiples \u00e1reas del cuerpo<\/strong>. La condici\u00f3n es causada por mutaciones que afectan el gen AEH. Los ataques de hinchaz\u00f3n generalmente ocurren cada dos semanas m\u00e1s o menos; Por lo general, pueden durar varios d\u00edas. La hinchaz\u00f3n puede afectar las extremidades, el tracto digestivo, la cara y las v\u00edas respiratorias, siendo el bloqueo de las v\u00edas respiratorias la complicaci\u00f3n m\u00e1s peligrosa. El v\u00f3mito y el dolor abdominal pueden acompa\u00f1ar al ataque tambi\u00e9n si el tracto digestivo est\u00e1 involucrado. El tratamiento consiste en reducir la probabilidad de que aparezcan ataques y evitar que empeoren cuando lo hacen. El angioedema hereditario generalmente es potencialmente mortal si no se trata. <strong>La prevalencia de la afecci\u00f3n se estima en alrededor de uno en 10,000 a uno en 50,000, al menos en los Estados Unidos y Canad\u00e1<\/strong>. Para obtener m\u00e1s informaci\u00f3n sobre el angioedema hereditario, haga clic <a href=\"https:\/\/patientworthy.com\/hereditary-angioedema-hae\/\">aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\n<h2>Dise\u00f1ando una Terapia G\u00e9nica<\/h2>\n<p><strong>La raz\u00f3n para apuntar a la prote\u00edna de calicre\u00edna es porque las concentraciones excesivas de ella est\u00e1n estrechamente asociadas con los ataques de hinchaz\u00f3n en el angioedema hereditario<\/strong>. Al igual que las terapias gen\u00e9ticas actualmente aprobadas, la nueva terapia utilizar\u00e1 virus adenoasociados (AAV) como m\u00e9todo de administraci\u00f3n; sin embargo, Regenxbio planea usar una versi\u00f3n mejorada del virus que deber\u00eda ser m\u00e1s efectiva para transportar el material gen\u00e9tico y permitir una expresi\u00f3n g\u00e9nica m\u00e1s prolongada. <strong>Con esto en mente, la compa\u00f1\u00eda espera que la terapia sea un tratamiento de un solo uso que pueda proporcionar un beneficio sostenido<\/strong>.<\/p>\n<p>Esta compa\u00f1\u00eda est\u00e1 ocupada intentando desarrollar terapias gen\u00e9ticas y anticuerpos que pueden administrarse para tratar una variedad de enfermedades. <strong>Regenxbio tiene objetivos para desarrollar terapias para el Alzheimer, la hipercolesterolemia familiar homocig\u00f3tica, la degeneraci\u00f3n macular h\u00fameda relacionada con la edad<\/strong>, el <a href=\"https:\/\/patientworthy.com\/mps-ii-hunter-syndrome\/\">s\u00edndrome de Hunter<\/a> y el <a href=\"https:\/\/patientworthy.com\/mps-ii-hunter-syndrome\/\">s\u00edndrome de Hurler<\/a>.<\/p>\n<hr \/>\n<h4 class=\"footer-text\" style=\"text-align: center;\">\u00bfQu\u00e9 piensas de esta noticia? <a href=\"https:\/\/patientworthy.com\/register-2\/\">\u00a1Comparta sus an\u00e9cdotas, ideas y deseos con la comunidad Patient Worthy! 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