{"id":1524195,"date":"2021-09-01T14:47:20","date_gmt":"2021-09-01T18:47:20","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=1524195"},"modified":"2021-09-01T14:47:20","modified_gmt":"2021-09-01T18:47:20","slug":"la-lucha-por-acceder-a-terapias-experimentales-para-enfermedades-raras-mediante-el-uso-compasivo","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2021\/09\/01\/la-lucha-por-acceder-a-terapias-experimentales-para-enfermedades-raras-mediante-el-uso-compasivo\/","title":{"rendered":"La lucha por acceder a terapias experimentales para enfermedades raras mediante el uso compasivo"},"content":{"rendered":"

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Acceder a los tratamientos puede ser dif\u00edcil, especialmente si uno se ve afectado por una enfermedad rara. De hecho, solo el 5% de las enfermedades raras tienen un tratamiento aprobado por la FDA. Debido a esto, muchos pacientes han recurrido a ensayos cl\u00ednicos para recibir atenci\u00f3n. Desafortunadamente, esta no es una opci\u00f3n para todos. Muchos son rechazados de los ensayos cl\u00ednicos porque no cumplen con los requisitos de inscripci\u00f3n. Para estas personas, el <\/span>uso compasivo<\/span><\/a>, tambi\u00e9n conocido como acceso ampliado, es la \u00fanica opci\u00f3n que queda. Si bien es necesario realizar m\u00e1s investigaciones sobre este tema, los estudios existentes muestran que es m\u00e1s dif\u00edcil utilizar el uso compasivo para las terapias de enfermedades raras que para los tratamientos para afecciones m\u00e1s comunes.<\/span><\/p>\n

Uso compasivo para pacientes con enfermedades raras<\/b><\/p>\n

El acceso al tratamiento es un problema dentro de la comunidad de enfermedades raras y el acceso ampliado a terapias experimentales no es una excepci\u00f3n. Una raz\u00f3n detr\u00e1s de esto es la renuencia de las compa\u00f1\u00edas farmac\u00e9uticas a proporcionar a los pacientes fuera de los ensayos cl\u00ednicos su f\u00e1rmaco antes de que los ensayos hayan finalizado. La creencia es que permitir este acceso podr\u00eda poner en peligro la futura aprobaci\u00f3n de la FDA. Pero para los pacientes que morir\u00e1n sin tratamiento, la investigaci\u00f3n restante no importa. Adem\u00e1s, la <\/span>investigaci\u00f3n<\/span><\/a> ha demostrado que permitir el uso compasivo no pone en riesgo la aprobaci\u00f3n.<\/span><\/p>\n

Debido a que ya existen tantos obst\u00e1culos que se interponen en el camino de la investigaci\u00f3n de enfermedades raras (peque\u00f1as poblaciones de pacientes, falta de financiaci\u00f3n, poco inter\u00e9s y falta de conocimiento son solo algunos), las empresas son mucho m\u00e1s cautelosas al aprobar el acceso ampliado. Ya se muestran reacios a realizar una investigaci\u00f3n sobre enfermedades raras, y mucho menos a tomar medidas que puedan da\u00f1ar sus esfuerzos.<\/span><\/p>\n

Por el contrario, las empresas est\u00e1n mucho m\u00e1s dispuestas a ofrecer un uso compasivo para tratamientos experimentales de enfermedades comunes. El medicamento contra la leucemia <\/span>Gleevec<\/span><\/a> se administr\u00f3 a miles de personas antes de la aprobaci\u00f3n de la FDA, al igual que <\/span>Videx<\/span><\/a> para el VIH e <\/span>Iressa<\/span><\/a> para las formas comunes de c\u00e1ncer de pulm\u00f3n.<\/span><\/p>\n

Una <\/span>representante de pacientes de la FDA<\/span><\/a>, Melissa Hogan, ha se\u00f1alado que esto puede deberse a las comunidades unidas que existen dentro de la esfera de las enfermedades raras, junto con el asombroso costo de los tratamientos. Es posible que las compa\u00f1\u00edas farmac\u00e9uticas no puedan proporcionar sus medicamentos a muchos pacientes fuera del ensayo debido a restricciones de fabricaci\u00f3n. Debido a que los pacientes de enfermedades raras han formado comunidades y grupos de defensa, a menudo comparten informaci\u00f3n y consejos de tratamiento. Esencialmente, si un paciente ha recibido acceso ampliado, lo m\u00e1s probable es que otros se enteren y soliciten lo mismo. Las compa\u00f1\u00edas farmac\u00e9uticas no necesariamente quieren esto.<\/span><\/p>\n

Ejemplos actuales dentro de la comunidad de enfermedades raras<\/b><\/p>\n

Muchos pacientes con enfermedades raras finalmente han podido solicitar un uso compasivo despu\u00e9s de que los ensayos cl\u00ednicos concluyeron para m\u00faltiples medicamentos. Los ejemplos incluyen <\/span>Enspryng<\/span><\/a> para el trastorno del espectro de neuromielitis \u00f3ptica (<\/span>NMOSD<\/span><\/a>), <\/span>Evrysdi<\/span><\/a> para <\/span>SMA<\/span><\/a> y <\/span>Viltepso<\/span><\/a> para ciertos pacientes con <\/span>DMD<\/span><\/a>. Estos ensayos concluyeron el a\u00f1o pasado. De manera similar, el a\u00f1o pasado solo se permiti\u00f3 proporcionar un medicamento para la <\/span>miastenia gravis<\/span><\/a> a trav\u00e9s del acceso ampliado. Todav\u00eda no existen programas para la <\/span>pridopidina<\/span><\/a>, un tratamiento en investigaci\u00f3n para la <\/span>ELA<\/span><\/a> y la enfermedad de <\/span>Huntington<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

Roche, que actualmente est\u00e1 trabajando en un tratamiento para la enfermedad de Huntington y tambi\u00e9n desarroll\u00f3 Evrysdi y Enspryng, ha declarado que esto se debe a la pol\u00edtica de su empresa: no se ha ampliado el acceso hasta que se hayan finalizado los ensayos de la fase tres. En la mayor\u00eda de los estudios, esta fase es la final.<\/span><\/p>\n

Ha habido una excepci\u00f3n a esta tendencia. <\/span>Biogen<\/span><\/a> proporcion\u00f3 un tratamiento experimental de ELA a ciertos pacientes antes de que se conocieran los resultados de sus ensayos cl\u00ednicos. Si bien esta situaci\u00f3n es positiva, todav\u00eda hay muchos pacientes que no reciben un uso compasivo. De hecho, una estimaci\u00f3n de 2015 sit\u00faa el n\u00famero de pacientes con ELA en el pa\u00eds en 16.000, mientras que solo unos 125 pacientes han podido acceder al tratamiento mediante el uso compasivo.<\/span><\/p>\n

Viendo hacia adelante<\/b><\/p>\n

Debe haber un cambio en el acceso ampliado, ya que muchos pacientes con enfermedades raras no pueden acceder a opciones de tratamiento viables. Para los pacientes que morir\u00e1n sin tratamiento, la investigaci\u00f3n adicional y el an\u00e1lisis de datos completo no importan.<\/span><\/p>\n

Encuentre el art\u00edculo fuente <\/span>aqu\u00ed<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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