{"id":1524266,"date":"2021-07-31T14:46:09","date_gmt":"2021-07-31T18:46:09","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=1524266"},"modified":"2021-08-10T10:29:07","modified_gmt":"2021-08-10T14:29:07","slug":"vo659-para-sca-obtiene-la-designacion-de-farmaco-huerfano","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2021\/07\/31\/vo659-para-sca-obtiene-la-designacion-de-farmaco-huerfano\/","title":{"rendered":"VO659 para SCA obtiene la designaci\u00f3n de f\u00e1rmaco hu\u00e9rfano"},"content":{"rendered":"

Todo el material publicado en PatientWorthy.com est\u00e1 enidiomaingl\u00e9s. Paracomodidad del p\u00fablico que no lee ingl\u00e9s, ofrecemos este material traducido en formaautom\u00e1tica por Google Translate. Todas las traducciones se ofrecen \u201ctal como est\u00e1n\u201d,sin ning\u00fan tipo de garant\u00eda expl\u00edcita ni impl\u00edcita con respecto a sugrado de precisi\u00f3n,confiabilidad o exactitud. Es posible que algunos contenidos (como las im\u00e1genes,videos, Flash, etc.) no est\u00e9n traducidos correctamente debido a las limitaciones delsoftware de traducci\u00f3n. Por favor, consulte la versi\u00f3n en ingl\u00e9s de PatientWorthy.compara ver el texto oficial.<\/span><\/em><\/p>\n

Dentro de los Estados Unidos, la FDA desarroll\u00f3 la Ley de Medicamentos Hu\u00e9rfanos para incentivar a las empresas a desarrollar medicamentos y productos biol\u00f3gicos destinados a tratar a pacientes con enfermedades raras. En este caso, las condiciones \u00abraras\u00bb son las que afectan a menos de 200.000 estadounidenses. Despu\u00e9s de recibir el estado de medicamento hu\u00e9rfano, los desarrolladores de medicamentos reciben una variedad de beneficios, como exenciones de tarifas, cr\u00e9ditos fiscales, mayor asistencia regulatoria de la FDA e incluso 7 a\u00f1os de exclusividad en el mercado una vez que se aprueba la terapia. En un <\/span>comunicado de prensa<\/span><\/a> de finales de junio de 2021, la empresa de biotecnolog\u00eda VICO Therapeutics (\u00abVICO\u00bb) comparti\u00f3 que su terapia de investigaci\u00f3n VO659 para la ataxia espinocerebelosa (SCA) recibi\u00f3 la designaci\u00f3n de f\u00e1rmaco hu\u00e9rfano.<\/span><\/p>\n

VO659<\/b><\/p>\n

Actualmente, no existen terapias que modifiquen la enfermedad para pacientes con SCA. En \u00faltima instancia, esto es lo que VICO est\u00e1 tratando de lograr: una terapia para satisfacer esta necesidad insatisfecha. Pero, \u00bfqu\u00e9 es exactamente el VO659? Esta terapia es una terapia de oligonucle\u00f3tidos antisentido en investigaci\u00f3n. Seg\u00fan un art\u00edculo no relacionado en <\/span>ScienceDirect<\/span><\/a>, los oligonucle\u00f3tidos antisentido son:<\/span><\/p>\n

\u00e1cidos nucleicos monocatenarios de peque\u00f1o tama\u00f1o [que pueden] unirse a su secuencia de ARN diana dentro de las c\u00e9lulas y provocar el silenciamiento g\u00e9nico.<\/span><\/i><\/p>\n

En este caso, VO659 act\u00faa para reducir o inhibir las prote\u00ednas mutantes que pueden desempe\u00f1ar un papel en el SCA. Como resultado, el medicamento est\u00e1 dise\u00f1ado para prevenir la progresi\u00f3n de la enfermedad y mejorar los resultados de los pacientes. Fuera de los Estados Unidos, VO659 tambi\u00e9n recibi\u00f3 el estatus de medicamento hu\u00e9rfano en Europa.<\/span><\/p>\n

Ataxia espinocerebelosa (<\/b>SCA<\/b><\/a>)<\/b><\/p>\n

En total, existen m\u00e1s de 30 formas de ataxia espinocerebelosa (SCA), afecciones hereditarias que afectan el tronco encef\u00e1lico, la m\u00e9dula espinal y el cerebelo. Si bien estas afecciones comparten s\u00edntomas similares, cada forma de SCA difiere seg\u00fan la mutaci\u00f3n gen\u00e9tica asociada espec\u00edfica. Estas mutaciones gen\u00e9ticas da\u00f1an partes del sistema nervioso que controlan el movimiento, provocando neurodegeneraci\u00f3n y otros s\u00edntomas. Por lo general, la SCA afecta a los mayores de 18 a\u00f1os.<\/span><\/p>\n

Aunque los s\u00edntomas pueden variar, los s\u00edntomas comunes incluyen:<\/span><\/p>\n

 <\/p>\n