{"id":152524,"date":"2019-09-30T17:11:37","date_gmt":"2019-09-30T21:11:37","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=152524&preview=true&preview_id=152524"},"modified":"2019-09-30T17:16:47","modified_gmt":"2019-09-30T21:16:47","slug":"avance-farmacologico-hipercolesterolemia-familiar-cuanto-costara","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2019\/09\/30\/avance-farmacologico-hipercolesterolemia-familiar-cuanto-costara\/","title":{"rendered":"Este Medicamento Podr\u00eda ser un Gran Avance para la Hipercolesterolemia Familiar Severa, pero \u00bfCu\u00e1nto Costar\u00e1?"},"content":{"rendered":"

Seg\u00fan una historia de Forbes<\/a>, un nuevo medicamento desarrollado por la compa\u00f1\u00eda Regeneron tiene el potencial de marcar una diferencia real para las personas con la forma homocig\u00f3tica de hipercolesterolemia familiar<\/strong>. Este tipo es mucho m\u00e1s raro que la variante heterocig\u00f3tica m\u00e1s extendida, y tambi\u00e9n es mucho m\u00e1s dif\u00edcil de tratar. El medicamento, llamado evinacumab, ha demostrado su eficacia en ensayos cl\u00ednicos y probablemente est\u00e1 en camino a su aprobaci\u00f3n. Sin embargo, queda una gran pregunta desalentadora: \u00bfcu\u00e1nto costar\u00e1?<\/strong><\/p>\n

Acerca de la Hipercolesterolemia Familiar<\/h2>\n

La hipercolesterolemia familiar es una condici\u00f3n de niveles elevados y anormalmente altos de colesterol LDL que es causada por una mutaci\u00f3n gen\u00e9tica hereditaria<\/strong>. La mutaci\u00f3n que causa la afecci\u00f3n afecta el gen LDLR<\/em> que normalmente codifica una prote\u00edna que elimina el LDL<\/strong> del torrente sangu\u00edneo. Los s\u00edntomas principales son colesterol LDL<\/strong> elevado, dep\u00f3sitos de colesterol en ciertas \u00e1reas del cuerpo (p\u00e1rpados, iris y tendones de brazos y piernas) y problemas cardiovasculares de inicio temprano, como enfermedad de las arterias coronarias, derrames cerebrales, ataques card\u00edacos y aterosclerosis. . Si bien alguna vez se consider\u00f3 raro, es probable que muchas personas con la afecci\u00f3n vivan sin diagnosticar. El tratamiento puede incluir estatinas u otros medicamentos, trasplante de h\u00edgado u otras operaciones quir\u00fargicas<\/strong>. La verdadera prevalencia de la hipercolesterolemia familiar sigue siendo desconocida. Para obtener m\u00e1s informaci\u00f3n sobre la hipercolesterolemia familiar, haga clic aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\n

Nuevas Terapias Necesarias para la Forma Homocigota<\/h2>\n

El tratamiento de la hipercolesterolemia familiar homocig\u00f3tica siempre ha sido dif\u00edcil. Estos pacientes tienen pocos o ning\u00fan receptor de LDL en el h\u00edgado, lo que significa que se filtra muy poca LDL de la sangre; Como resultado, el estrechamiento y la obstrucci\u00f3n de las arterias pueden comenzar incluso antes de que el paciente nazca<\/strong>. Las estatinas tambi\u00e9n son completamente ineficaces; El tratamiento incluye un proceso llamado af\u00e9resis de LDL, en el cual una m\u00e1quina filtra el exceso de LDL. Tambi\u00e9n se usan algunas otras drogas, pero en \u00faltima instancia, estos pacientes tienen una esperanza de vida significativamente reducida<\/strong>.<\/p>\n

Sin embargo, evinacumab tiene el potencial de mejorar en gran medida la situaci\u00f3n de estos pacientes. En los ensayos, el f\u00e1rmaco pudo reducir el LDL en un 47 por ciento, y el 47 por ciento de los pacientes pudo ver su LDL caer por debajo de la concentraci\u00f3n recomendada de 100 mg\/dL<\/strong>.<\/p>\n

Costo: La Gran Pregunta<\/h2>\n

Todo esto suena como una gran noticia, pero la compa\u00f1\u00eda a\u00fan no ha anunciado el precio del medicamento. Cualquiera que haya estado leyendo mucho en nuestro sitio sabr\u00e1 que los medicamentos para enfermedades raras a menudo tienen un precio extremadamente alto, y teniendo en cuenta que el programa evinacumab lleva casi dos d\u00e9cadas en desarrollo, es innegable que la compa\u00f1\u00eda ha invertido mucho en este medicamento<\/strong>.<\/p>\n

Teniendo en cuenta el hecho de que el medicamento podr\u00eda hacer que la af\u00e9resis y otros enfoques sean obsoletos, la compa\u00f1\u00eda podr\u00eda f\u00e1cilmente ponerle un precio al medicamento de m\u00e1s de $100,000 por a\u00f1o<\/strong>. Incluso si todos los pacientes en los EE. UU. (Estimados en alrededor de 1,300) obtuvieron el medicamento, los inversores pueden no quedar impresionados por la corriente de ingresos. En \u00faltima instancia, la compa\u00f1\u00eda tendr\u00e1 que realizar un acto de equilibrio delicado entre generar ingresos suficientes y mantener los precios a un nivel que est\u00e9 al alcance de los pacientes y sus aseguradores<\/strong>.<\/p>\n

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