{"id":153219,"date":"2019-09-30T17:11:08","date_gmt":"2019-09-30T21:11:08","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=153219&preview=true&preview_id=153219"},"modified":"2019-09-30T17:16:21","modified_gmt":"2019-09-30T21:16:21","slug":"el-nhs-finalmente-revoca-la-politica-combatir-a-los-pacientes-con-enfermedad-de-batten","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2019\/09\/30\/el-nhs-finalmente-revoca-la-politica-combatir-a-los-pacientes-con-enfermedad-de-batten\/","title":{"rendered":"El NHS Finalmente Revoca la P\u00f3liza de Casi 2 A\u00f1os Contra la Oferta de Cerliponasa Alfa para los Pacientes con Enfermedad de Batten"},"content":{"rendered":"

Seg\u00fan una publicaci\u00f3n reciente<\/a> de Express Digest<\/a>, el Servicio Nacional de Salud de Inglaterra (NHS, por sus siglas en ingl\u00e9s) ha revertido su posici\u00f3n anterior sobre un medicamento para enfermedades raras despu\u00e9s de un largo debate p\u00fablico, y ahora acuerda proporcionar cerliponasa alfa (marca Brineura) a los pacientes con enfermedad de Batten que podr\u00edan beneficiarse.<\/p>\n

Inicialmente, los funcionarios de salud Ingleses hab\u00edan rechazado la idea de proporcionar el medicamento a trav\u00e9s del sistema de salud estatal, citando altos costos individuales y beneficios de salud limitados. La pol\u00edtica era muy impopular entre los pacientes con enfermedad de Batten y sus familias<\/a>, algunos de los cuales ya hab\u00edan visto beneficios con el tratamiento en estudios o en otros lugares de Europa.<\/p>\n

Sobre la Enfermedad de Batten<\/h2>\n

La enfermedad de Batten<\/a> es en realidad un grupo de condiciones neurol\u00f3gicas relacionadas que tambi\u00e9n se denominan lipofuscinosis ceroide neuronal<\/a>. Las condiciones se caracterizan casi universalmente por una serie de s\u00edntomas graves de origen neurol\u00f3gico que incluyen convulsiones, p\u00e9rdida de visi\u00f3n y discapacidad intelectual. Finalmente, los pacientes experimentan un mayor deterioro f\u00edsico y cognitivo, perdiendo masa muscular y habilidades adquiridas previamente, como el habla. En \u00faltima instancia, los trastornos se consideran terminales.<\/p>\n

Los efectos de la enfermedad de Batten son causados por mutaciones en una amplia variedad de genes asociados con la producci\u00f3n de enzimas importantes en los lisosomas. Los lisosomas act\u00faan como el est\u00f3mago de una c\u00e9lula, \u00abdigieren\u00bb las grasas, las prote\u00ednas de desecho y otros subproductos creados durante la funci\u00f3n celular normal. Las mutaciones en unos pocos genes pueden alterar la capacidad del cuerpo para crear versiones funcionales de ciertas enzimas lisos\u00f3micas. Sin estas enzimas, los productos de desecho se acumulan en los lisosomas en las c\u00e9lulas de todo el cuerpo, lo que finalmente afecta gravemente la funci\u00f3n celular b\u00e1sica.<\/p>\n

Los tipos de enfermedad de Batten se diferencian por sus or\u00edgenes gen\u00e9ticos y expresiones variadas de s\u00edntomas similares. Ciertas formas pueden progresar lentamente, sin provocar s\u00edntomas notables hasta la edad adulta. Otras formas son altamente agresivas y se hacen evidentes en la primera infancia.<\/p>\n

Reversi\u00f3n de la Pol\u00edtica Anterior<\/h2>\n

Brineura (nombre gen\u00e9rico cerliponasa alfa) fue aprobado para ciertas formas de enfermedad de Batten por la Administraci\u00f3n de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos<\/a> y la Comisi\u00f3n Europea<\/a> en el 2017. El medicamento est\u00e1 destinado a retrasar la p\u00e9rdida de movilidad del paciente. No hace mucho tiempo, exist\u00edan sitios de ensayos cl\u00ednicos en las principales ciudades de Europa, incluidos Londres y Hamburgo. Muchas familias en el Reino Unido participaron en estos ensayos y obtuvieron resultados positivos con Brineura.<\/p>\n

Independientemente, en Febrero del 2018<\/a>, NICE, una de las organizaciones responsables de crear una pol\u00edtica de salud Ingl\u00e9s, recomend\u00f3 oficialmente que el NHS no proporcione cerliponasa alfa a los pacientes con enfermedad de Batten. Citando evidencia insuficiente de efectividad a largo plazo y un alto precio (alrededor de $700,000 anuales), el informe NICE dio inicio a lo que ser\u00eda m\u00e1s de un a\u00f1o y medio de discurso.<\/p>\n

El cambio reciente en la pol\u00edtica se produjo solo despu\u00e9s de negociar un \u00abprecio justo\u00bb con el fabricante BioMarin. Sin embargo, incluso sin un precio negociado del medicamento, la rareza de la enfermedad de Batten en el Reino Unido limitar\u00eda el costo anual de cubrir el medicamento a aproximadamente el 0.0012% del presupuesto anual del NHS.<\/p>\n

\n

\u00bfQu\u00e9 opinas de esta fant\u00e1stica noticia para los pacientes con enfermedad de Batten en Inglaterra? <\/strong>\u00a1Comparta sus an\u00e9cdotas, ideas y deseos con la comunidad Patient Worthy! Este art\u00edculo ha sido traducido al espa\u00f1ol lo mejor posible dentro de nuestras habilidades. Reconocemos que tal vez no hayamos captado todas las matices y especificidades de su regi\u00f3n, por lo que si tiene alguna sugerencia o desea ayudarnos a refinar nuestras traducciones, env\u00ede un correo electr\u00f3nico a ideas@patientworthy.com<\/a><\/strong><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Seg\u00fan una publicaci\u00f3n reciente de Express Digest, el Servicio Nacional de Salud de Inglaterra (NHS, por sus siglas en ingl\u00e9s) ha revertido su posici\u00f3n anterior sobre un medicamento para enfermedades raras despu\u00e9s de un largo debate p\u00fablico, y ahora acuerda proporcionar cerliponasa alfa (marca Brineura) a los pacientes con enfermedad de Batten que podr\u00edan beneficiarse. […]<\/p>\n","protected":false},"author":374,"featured_media":109540,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":[],"categories":[12809],"tags":[13989,14034],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/153219"}],"collection":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/374"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=153219"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/153219\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/109540"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=153219"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=153219"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=153219"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}