{"id":155114,"date":"2019-10-29T14:12:09","date_gmt":"2019-10-29T18:12:09","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=155114&#038;preview=true&#038;preview_id=155114"},"modified":"2019-10-29T14:16:39","modified_gmt":"2019-10-29T18:16:39","slug":"ensayos-clinicos-muestran-resultados-prometedores-para-risdiplam-en-tratamiento-de-atrofia-muscular-espinal-tipos-1-2-y-3","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2019\/10\/29\/ensayos-clinicos-muestran-resultados-prometedores-para-risdiplam-en-tratamiento-de-atrofia-muscular-espinal-tipos-1-2-y-3\/","title":{"rendered":"Los Ensayos Cl\u00ednicos Muestran Resultados Prometedores para el Risdiplam en el Tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal Tipos 1, 2 y 3"},"content":{"rendered":"<p>Seg\u00fan un art\u00edculo reciente en <em><a href=\"https:\/\/smanewstoday.com\/rg7916-rg7800-roche-ptc-smaf\">SMA News Today<\/a><\/em>, risdiplam (anteriormente RG7916) est\u00e1 en estudios en curso de pacientes con atrofia muscular espinal (SMA).<\/p>\n<p>El medicamento es un medicamento en investigaci\u00f3n desarrollado por Genentech y Roche en concierto con PTC Therapeutics y la Fundaci\u00f3n SMA.<\/p>\n<p><strong>Sobre SMA<\/strong><\/p>\n<p>La AME, una enfermedad neuromuscular, representa el mayor grado de muertes infantiles. Es una enfermedad progresiva que causa atrofia muscular y otras complicaciones graves.<\/p>\n<p>Un beb\u00e9 de cada once mil se ver\u00e1 afectado, lo que colocar\u00e1 a la AME en el nivel superior de enfermedades raras. La AME causa la destrucci\u00f3n de las c\u00e9lulas nerviosas que se encuentran en la m\u00e9dula espinal. Dado que estas c\u00e9lulas son responsables de controlar el movimiento muscular, la AME puede tener un efecto devastador en la calidad de vida del paciente.<\/p>\n<p>El paradigma SMA comienza con una mutaci\u00f3n en el gen de supervivencia de la neurona motora 1 (SMN1) que causa una deficiencia de la prote\u00edna de supervivencia de la neurona motora (SMN) que se encuentra en todas las partes del cuerpo. Se cree que la deficiencia de SMN tambi\u00e9n afecta a otras c\u00e9lulas y tejidos, evitando as\u00ed diversas funciones corporales.<\/p>\n<p>Hasta cierto punto, el gen SMN2 que tiene la misma secuencia puede aliviar parte del da\u00f1o de la mutaci\u00f3n.<\/p>\n<p><strong>Sobre Risdiplam<\/strong><\/p>\n<p>Una de las funciones principales de risdiplam es ayudar al gen SMN2 a producir una mayor prote\u00edna SMN en todas las \u00e1reas del cuerpo. Risdiplam es un medicamento oral en evaluaci\u00f3n para pacientes de un mes a sesenta a\u00f1os.<\/p>\n<p>Risdiplam se est\u00e1 evaluando actualmente en otros estudios, en particular:<\/p>\n<ul>\n<li><i><\/i><em><a href=\"https:\/\/clinicaltrials.gov\/ct2\/show\/NCT02913482\">NCT02913482<\/a>FIREFISH<\/em>, un estudio de dos partes de veinticuatro meses de beb\u00e9s que han sido diagnosticados con AME Tipo 1.<\/li>\n<\/ul>\n<p>Parte 1: determine la dosis \u00f3ptima de la Parte 2 y el perfil de seguridad<\/p>\n<p>Parte 2: evaluar el n\u00famero de beb\u00e9s sentados sin ayuda despu\u00e9s del tratamiento<\/p>\n<p>Est\u00e1 previsto que el estudio finalice en Septiembre del 2020.<\/p>\n<ul>\n<li><i><\/i><em><a href=\"https:\/\/clinicaltrials.gov\/ct2\/show\/NCT02908685\">NCT02908685<\/a>SUNFISH<\/em>, un ensayo de dos partes controlado con placebo que involucr\u00f3 a 180 ni\u00f1os y adultos de dos a veinticinco a\u00f1os. Los sujetos han sido diagnosticados con AME Tipo 2 o Tipo 3.<\/li>\n<\/ul>\n<p>Parte 1: determine la dosis \u00f3ptima para la Parte 2<\/p>\n<p>Parte 2: evaluar la funci\u00f3n motora a los doce meses<\/p>\n<p>SUNFISH est\u00e1 programado para completarse en Julio del 2020.<\/p>\n<ul>\n<li><i><\/i><em><a href=\"https:\/\/www.clinicaltrials.gov\/ct2\/show\/NCT03032172?term=RO7034067&amp;rank=2\">NCT03032172<\/a>JEWELFISH<\/em>, un ensayo exploratorio en el que participaron pacientes de seis meses a sesenta a\u00f1os de edad con formas variadas de AME. Uno de los requisitos previos para participar en JEWELFISH es que los sujetos deben haber sido tratados previamente con olesoxime, Spinraza o Zolgensma.<\/li>\n<li><a href=\"https:\/\/clinicaltrials.gov\/ct2\/show\/NCT03779334\">NCT03779334<\/a>RAINBOWFISH que involucra SMA pre-sintom\u00e1tica se inici\u00f3 recientemente.<\/li>\n<\/ul>\n<p>A medida que avanzaban los ensayos, los beb\u00e9s con AME Tipo 1 continuaron superando hitos motores. Los participantes en el ensayo SUNFISH han demostrado un aumento en el rendimiento muscular, la funci\u00f3n y la seguridad. En el futuro, risdiplam proyecta beneficios superiores para los pacientes con AME.<\/p>\n<p><a href=\"https:\/\/patientworthy.com\/your-profile\/\">\u00a1Comparta sus an\u00e9cdotas, ideas y deseos con la comunidad Patient Worthy! Este art\u00edculo ha sido traducido al espa\u00f1ol lo mejor posible dentro de nuestras habilidades. 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