<\/p>\n
Seg\u00fan un art\u00edculo reciente publicado por la Universidad de California en San Francisco<\/em>, la enfermedad de Pelizaeus-Merzbacher (PMD)<\/a> es una enfermedad neurol\u00f3gica rara que afecta a los ni\u00f1os peque\u00f1os. Las muertes por PMD pueden ocurrir antes de que el ni\u00f1o cumpla diez a\u00f1os.<\/p>\n Sobre PMD<\/strong><\/p>\n La PMD es un trastorno desmielinizante poco frecuente. El origen de la enfermedad se encuentra en las mutaciones del gen de la prote\u00edna proteol\u00edpida 1 (PLP1).<\/p>\n La PMD es un trastorno neurol\u00f3gico progresivo de la formaci\u00f3n de mielina que causa una discapacidad neurol\u00f3gica grave al destruir la sustancia blanca del cerebro. Es uno de un grupo de cincuenta trastornos gen\u00e9ticos raros llamados leucodistrofias. Algunos ejemplos son la enfermedad de Krabbe<\/a>, la enfermedad de Niemann-Pick<\/a>, la ataxia infantil con hipomielinizaci\u00f3n del sistema nervioso central y la enfermedad de Canavan<\/a>.<\/p>\n La enfermedad se clasifica seg\u00fan sus caracter\u00edsticas cl\u00ednicas, algunas de las cuales pueden superponerse. El primero es el tipo cl\u00e1sico m\u00e1s com\u00fan que puede extenderse a la edad adulta y el segundo es el tipo connatal m\u00e1s grave, que comienza en el nacimiento.<\/p>\n Los pacientes pueden presentar s\u00edntomas como dificultad para respirar y debilidad. Uno de los principales mecanismos de la PMD es la alteraci\u00f3n de la mielina, la capa de grasa que cubre las fibras nerviosas. La mielina promueve la transmisi\u00f3n de los impulsos nerviosos y a\u00edsla las fibras nerviosas.<\/p>\n Las C\u00e9lulas Madre Tienen un Doble Prop\u00f3sito<\/strong><\/p>\n Un equipo de investigadores internacionales ha estado utilizando c\u00e9lulas madre derivadas de pacientes en dos de sus estudios de PMD para desarrollar terapias para la enfermedad.<\/p>\n La terapia consiste en trasplantar c\u00e9lulas madre neurales directamente en los cerebros de los pacientes. Hasta ahora, los informes han sido alentadores.<\/p>\n Los estudios han sido publicados en Cell Stem Cell<\/em><\/a> y Stem Cell Reports<\/em><\/a>.<\/p>\n El primer esfuerzo humano realizado en 2010 por los profesores de UCSF David Rowitch y Nalin Gupta fue anunciado como innovador. El estudio incluy\u00f3 la implantaci\u00f3n de c\u00e9lulas madre neurales en el cerebro de cuatro ni\u00f1os menores de cinco a\u00f1os que ten\u00edan PMD grave.<\/p>\n El objetivo principal de este ensayo de Fase 1 era evaluar la seguridad a largo plazo. Otro objetivo se logr\u00f3 a trav\u00e9s de la imaginaci\u00f3n del cerebro. Los investigadores evaluaron la materia blanca del paciente para ver si la mielina podr\u00eda restaurarse en su cerebro.<\/p>\n El equipo observ\u00f3 cambios significativos en una resonancia magn\u00e9tica durante un seguimiento de doce meses. Hab\u00eda indicios de que la mielinizaci\u00f3n ocurr\u00eda en \u00e1reas del trasplante. No se observaron eventos adversos.<\/p>\n El equipo sigui\u00f3 nuevamente cinco a\u00f1os despu\u00e9s. Los cuatro sujetos experimentaron solo eventos adversos m\u00ednimos. Los investigadores se animaron cuando observaron mielinizaci\u00f3n continua en dos de los ni\u00f1os en el estudio.<\/p>\n Sin embargo, dos pacientes tuvieron reacciones inmunol\u00f3gicas a las c\u00e9lulas madre neurales. Esto llev\u00f3 al equipo a considerar terapias inmunosupresoras para ensayos futuros con el fin de evitar el rechazo por parte del sistema inmunitario del paciente.<\/p>\n El Estudio de C\u00e9lulas Madre Celulares<\/strong><\/p>\n Los profesores Marius Wernig y David Rowitch de la Facultad de Medicina de la Universidad de Stanford comenzaron su b\u00fasqueda de terapias para contrarrestar la p\u00e9rdida de mielina.<\/p>\n El equipo, dirigido por Hiroko Nobuta, Ph.D. de UCSF recolect\u00f3 c\u00e9lulas de la piel de pacientes j\u00f3venes con PMD. Varios de los ni\u00f1os hab\u00edan participado en el estudio de trasplante publicado por Stem Cell Reports.<\/p>\n El equipo utiliz\u00f3 una tecnolog\u00eda llamada c\u00e9lulas madre pluripotentes inducidas (iPSC) para convertir las c\u00e9lulas de la piel en c\u00e9lulas cerebrales que se estudiaron in vitro (en un tubo de ensayo o placa de cultivo). Las iPSC normalmente se toman de la piel o los tejidos sangu\u00edneos y se transforman gen\u00e9ticamente en c\u00e9lulas madre embrionarias.<\/p>\n El Dr. Wernig introdujo el procedimiento en el 2007 cuando reprogram\u00f3 las c\u00e9lulas de la piel del rat\u00f3n en c\u00e9lulas madre pluripotentes. Al crear estas neuronas funcionales, los investigadores pueden estudiar otros trastornos neurol\u00f3gicos, incluidos el autismo y la esquizofrenia.<\/p>\n El Descubrimiento<\/b><\/strong><\/p>\n Al examinar las c\u00e9lulas cerebrales reci\u00e9n formadas, el equipo descubri\u00f3 que la toxicidad del hierro est\u00e1 causando la muerte de los oligodendrocitos (c\u00e9lulas productoras de mielina). Este desarrollo puede explicar la falla de mielinizaci\u00f3n durante el desarrollo cerebral de pacientes con PMD.<\/p>\n Sobre la Deferiprona<\/strong><\/p>\n Tambi\u00e9n se descubri\u00f3 que si la deferiprona aprobada por la FDA, un agente quelante de hierro, se usa para eliminar el exceso de hierro, entonces los oligodendrocitos PMD pueden protegerse. La deferiprona reduce la concentraci\u00f3n de hierro en el h\u00edgado y los niveles de ferritina s\u00e9rica.<\/p>\n Tambi\u00e9n se descubri\u00f3 que la deferiprona estimula la formaci\u00f3n de mielina en las c\u00e9lulas que crecieron tanto en modelos de rat\u00f3n como in vitro.<\/p>\n Los ratones con la mutaci\u00f3n PLP1 fueron inyectados con la droga. Estos ratones normalmente habr\u00edan muerto unos treinta y cinco d\u00edas despu\u00e9s del nacimiento, pero la droga hab\u00eda estimulado la mielina nueva en el cerebro. Hubo un ligero aumento en la supervivencia general en los ratones.<\/p>\n El equipo ahora est\u00e1 planeando ensayos cl\u00ednicos adicionales para estudiar el potencial de la deferiprona para retrasar o incluso detener la progresi\u00f3n de PMD.<\/p>\n \u00bfQu\u00e9 piensas sobre estas primeras pruebas en humanos?<\/p>\n <\/p>\n Seg\u00fan un art\u00edculo reciente publicado por la Universidad de California en San Francisco, la enfermedad de Pelizaeus-Merzbacher (PMD) es una enfermedad neurol\u00f3gica rara que afecta a los ni\u00f1os peque\u00f1os. Las muertes por PMD pueden ocurrir antes de que el ni\u00f1o cumpla diez a\u00f1os. Sobre PMD La PMD es un trastorno desmielinizante poco frecuente. El […]<\/p>\n","protected":false},"author":386,"featured_media":155229,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":[],"categories":[12947,15249,13472,15250],"tags":[12948,12980,12155,14034,12149],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/155763"}],"collection":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/386"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=155763"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/155763\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/155229"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=155763"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=155763"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=155763"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}
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