{"id":155777,"date":"2019-10-28T14:17:09","date_gmt":"2019-10-28T18:17:09","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=155777&preview=true&preview_id=155777"},"modified":"2019-10-28T14:18:13","modified_gmt":"2019-10-28T18:18:13","slug":"estudio-experimental-de-distrofia-facioescapulohumeral-tolerable-a-farmacos","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2019\/10\/28\/estudio-experimental-de-distrofia-facioescapulohumeral-tolerable-a-farmacos\/","title":{"rendered":"Drogas Experimentales de Distrofia Facioescapulohumeral Encontradas Seguras y Tolerables en el Estudio de Fase 1"},"content":{"rendered":"

Un reciente comunicado de prensa<\/a> de Fulcrum Therapeutics, una compa\u00f1\u00eda de biotecnolog\u00eda con sede en Massachusetts, anunci\u00f3 hallazgos preliminares del estudio cl\u00ednico de fase 1 de la compa\u00f1\u00eda de losmapimod en el tratamiento de la distrofia facioescapulohumeral.<\/p>\n

Losmapimod es una droga con una historia sorprendentemente larga. A principios de este a\u00f1o<\/a>, Fulcrum adquiri\u00f3 los derechos globales sobre el medicamento luego de que abandon\u00f3 la investigaci\u00f3n y el desarrollo en GlaxoSmithKline despu\u00e9s de un estudio fallido de fase 3 de la capacidad del medicamento para reducir los principales eventos card\u00edacos en pacientes con s\u00edndrome coronario agudo.<\/p>\n

Acerca de la Distrofia Facioescapulohumeral<\/h2>\n

La distrofia facioescapulohumeral<\/a> (FSHD, por sus siglas en inl\u00e9s) es un trastorno muscular gen\u00e9ticamente heredado que afecta m\u00e1s notablemente a los m\u00fasculos de la cara, el cuello y el resto de la parte superior del cuerpo, incluidos los hombros y la parte superior de los brazos.<\/p>\n

Al igual que otras formas de distrofia muscular, la FSHD se caracteriza por el debilitamiento progresivo y el deterioro de la masa muscular. Aunque los s\u00edntomas de FSHD comienzan en la parte superior del cuerpo, muchos casos se desarrollan para involucrar una variedad de m\u00fasculos en todo el cuerpo.<\/p>\n

La condici\u00f3n es el resultado de mutaciones en un \u00e1rea hacia el final del brazo largo en el cromosoma 4. Estos cambios conducen a la activaci\u00f3n anormal de un gen llamado DUX4<\/em><\/a>. En la mayor\u00eda de las c\u00e9lulas adultas, DUX4<\/em> es silencioso. No se sabe c\u00f3mo, pero la activaci\u00f3n anormal de este gen parece estar relacionada<\/a> con la destrucci\u00f3n de las c\u00e9lulas musculares que caracterizan a la FSHD.<\/p>\n

Las opciones de tratamiento para pacientes con FSHD son relativamente limitadas, y actualmente no existe una terapia que pueda detener o revertir la progresi\u00f3n de la condici\u00f3n. Sin embargo, la FSHD tiende a desarrollarse de manera relativamente lenta; la mayor\u00eda de los casos no se desarrollan lo suficientemente r\u00e1pido como para afectar el tracto respiratorio, lo que significa que la FSHD rara vez es mortal.<\/p>\n

Losmapimod Encontrado Tolerable en el Estudio de Fase 1<\/h2>\n

Losmapimod fue originalmente propiedad del gigante farmac\u00e9utico GSK. Originalmente destinado a tratar el s\u00edndrome coronario agudo, losmapimod abandon\u00f3 el estudio cl\u00ednico cuando fracas\u00f3 en un estudio de fase 3 que investiga su capacidad para reducir eficazmente los eventos card\u00edacos adversos asociados con el s\u00edndrome.<\/p>\n

Ingrese Fulcrum Therapeutics, que adquiri\u00f3 los derechos de losmapimod en abril. Los investigadores de Fulcrum pensaron que el medicamento era un candidato convincente para el tratamiento de FSHD, por lo que el medicamento fue reposicionado.<\/p>\n

El reposicionamiento de medicamentos<\/a> es una t\u00e9cnica popular que utilizan los desarrolladores farmac\u00e9uticos para mantener bajos los costos y mejorar la eficiencia de la investigaci\u00f3n. En lugar de desarrollar tratamientos a partir de f\u00f3rmulas completamente nuevas, que pueden llevar mucho tiempo y ser incre\u00edblemente caras, algunos medicamentos se \u00abreposicionan\u00bb y se investigan para su uso en el tratamiento de afecciones diferentes a las investigadas originalmente.<\/p>\n

En la primera etapa de la nueva vida cl\u00ednica de losmapimod, se descubri\u00f3 que era seguro y tolerable en pacientes con FSHD. Sin embargo, esto es relativamente sorprendente, ya que losmapimod ya tiene una larga historia cl\u00ednica y se ha observado que su formulaci\u00f3n es segura en m\u00e1s de 3,500 individuos.<\/p>\n

Los estudios futuros requerir\u00e1n mayores grados de escrutinio hacia la eficacia de losmapimod, es decir, si realmente funciona o no. La droga lleg\u00f3 relativamente lejos en la l\u00ednea de desarrollo en GSK antes de fallar; Los investigadores de Fulcrum y los pacientes con FSHD por igual esperan tener mejores resultados esta vez.<\/p>\n

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Actualmente existen muy pocos tratamientos para ayudar a los pacientes con FSHD a controlar sus s\u00edntomas. \u00bfQu\u00e9 opinas de esta emocionante noticia?<\/strong><\/p>\n

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