{"id":155920,"date":"2019-10-28T14:16:56","date_gmt":"2019-10-28T18:16:56","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=155920&preview=true&preview_id=155920"},"modified":"2019-10-28T14:18:05","modified_gmt":"2019-10-28T18:18:05","slug":"data-terapia-genetica-atrofia-muscular-espinal-util","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2019\/10\/28\/data-terapia-genetica-atrofia-muscular-espinal-util\/","title":{"rendered":"Los Datos Indican que la Terapia G\u00e9nica para la Atrofia Muscular Espinal Podr\u00eda Ser \u00datil para Pacientes Mayores"},"content":{"rendered":"

Seg\u00fan una historia de MedCity News<\/a>, los datos provisionales de un ensayo cl\u00ednico de fase 1\/2 que prueba Zolgensma, una terapia g\u00e9nica para la atrofia muscular espinal, en pacientes entre las edades de dos y cinco a\u00f1os indica que el tratamiento podr\u00eda tener beneficios significativos para los pacientes en este rango de edad<\/strong>. El medicamento, que fue aprobado a principios de este a\u00f1o, actualmente est\u00e1 aprobado para pacientes menores de dos a\u00f1os.<\/p>\n

Acerca de la Atrofia Muscular Espinal (AME)<\/h2>\n

La atrofia muscular espinal es un tipo de trastorno neuromuscular en el que se destruyen las neuronas motoras, lo que lleva al desgaste muscular<\/strong>. Sin un tratamiento r\u00e1pido, la enfermedad es letal en muchos casos. Este trastorno est\u00e1 relacionado con defectos gen\u00e9ticos del gen SMN1. Este gen codifica una prote\u00edna llamada SMN, y cuando no est\u00e1 presente en ciertas cantidades, las neuronas no pueden funcionar. Existen diferentes tipos de atrofia muscular espinal que se clasifican seg\u00fan cu\u00e1ndo aparecen los s\u00edntomas por primera vez. Estos s\u00edntomas pueden incluir p\u00e9rdida de reflejos, debilidad muscular y tono muscular deficiente, problemas con la alimentaci\u00f3n y la degluci\u00f3n, retrasos en el desarrollo, debilidad muscular respiratoria, espasmos en la lengua y un torso en forma de campana. El tratamiento m\u00e1s efectivo actualmente disponible para la enfermedad se llama Zolgensma. Para obtener m\u00e1s informaci\u00f3n sobre la atrofia muscular espinal, haga clic aqu\u00ed<\/a><\/strong>.<\/p>\n

Resultados de Ensayo<\/h2>\n

El ensayo cl\u00ednico, que hasta ahora ha inscrito a 31 pacientes con la forma del trastorno tipo 2<\/strong>, utiliz\u00f3 la funci\u00f3n motora de Hammersmith expandida a escala para medir los cambios en la funci\u00f3n motora despu\u00e9s de la administraci\u00f3n de la terapia g\u00e9nica. Los pacientes vieron un aumento medio de la puntuaci\u00f3n de 5.9 puntos despu\u00e9s del tratamiento<\/strong>.<\/p>\n

Si bien el impacto del tratamiento puede ser dif\u00edcil de entender en funci\u00f3n de los resultados de una escala de medici\u00f3n, la diferencia podr\u00eda permitir a los pacientes pararse y caminar que no hubieran podido sin el tratamiento<\/strong>. Si bien los resultados finales del estudio una vez finalizado ser\u00e1n m\u00e1s significativos en cuanto al futuro del tratamiento de la atrofia muscular espinal, no se puede negar que estos hallazgos provisionales son alentadores. Los resultados finales positivos en \u00faltima instancia podr\u00edan conducir a la aprobaci\u00f3n ampliada de Zolgensma para pacientes mayores, aumentando el n\u00famero de personas que potencialmente pueden beneficiarse<\/strong>.<\/p>\n

Las terapias gen\u00e9ticas como Zolgensma han llamado mucho la atenci\u00f3n debido a su potencial para revolucionar el tratamiento de muchos trastornos gen\u00e9ticos. Con datos como este, es dif\u00edcil ignorar las capacidades que pueden tener este tipo de tratamientos<\/strong>.<\/p>\n

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