{"id":156475,"date":"2019-10-28T14:16:45","date_gmt":"2019-10-28T18:16:45","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=156475&#038;preview=true&#038;preview_id=156475"},"modified":"2019-10-28T14:17:55","modified_gmt":"2019-10-28T18:17:55","slug":"ensayo-fase-enfermedad-niemann-pick-tipo-c-completa-inscripcion","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2019\/10\/28\/ensayo-fase-enfermedad-niemann-pick-tipo-c-completa-inscripcion\/","title":{"rendered":"El Ensayo de Fase 1 para la Enfermedad de Niemann-Pick tipo C ha Completado la Inscripci\u00f3n"},"content":{"rendered":"<p><a href=\"https:\/\/patientworthy.com\/niemann-pick-disease\/\">La enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NPC)<\/a> es una enfermedad rara causada por una prote\u00edna NPC defectuosa. En un individuo sano, esta prote\u00edna ayuda al cuerpo a procesar el colesterol. Las personas diagnosticadas con NPC experimentan s\u00edntomas en los pulmones, el h\u00edgado, el bazo, el cerebro y otras partes del cuerpo.<\/p>\n<p>Si bien existe un tratamiento aprobado en Europa para la condici\u00f3n, a\u00fan no existen terapias aprobadas en los EE. UU.<\/p>\n<p>Afortunadamente, hay investigadores dedicados que intentan cambiar eso.<\/p>\n<h2>Un Nuevo Ensayo<\/h2>\n<p>Cyclo Therapeutics est\u00e1 investigando Trappsol Cyclo como tratamiento para la NPC. Este medicamento se administra por v\u00eda intravenosa. Actualmente, la terapia se encuentra en un ensayo de Fase 1 donde los investigadores est\u00e1n investigando su seguridad y tolerabilidad para los pacientes. Los co-investigadores principales de este ensayo son Caroline Hastings y Benny Liu. Estas personas y el resto de su equipo en el Hospital de Ni\u00f1os Benioff UCSF Oakland en California trabajaron incansablemente para llevar a buen t\u00e9rmino este ensayo.<\/p>\n<p>Como evidencia de su arduo trabajo, este ensayo acaba de completar la inscripci\u00f3n. Este es un hito importante.<\/p>\n<p>12 pacientes NPC mayores de 18 a\u00f1os se inscribieron en este ensayo. Todos los pacientes fueron asignados al azar para recibir 7 dosis de Trappsol Cyclo. Algunos de los pacientes reciben 1500 mg\/kg y algunos pacientes reciben 2500 mg\/kg. Lo siguiente est\u00e1 siendo documentado:<\/p>\n<ul>\n<li>Eventos adversos<\/li>\n<li>Cambios sintom\u00e1ticos utilizando una herramienta de puntuaci\u00f3n de gravedad espec\u00edfica de la NPC<\/li>\n<li>Marcadores del metabolismo del colesterol.<\/li>\n<\/ul>\n<p>Una vez que se hayan recopilado los datos del \u00faltimo paciente (la fecha estimada es Febrero del a\u00f1o 2020), los resultados no ser\u00e1n cegados y analizados.<\/p>\n<p>Los resultados de estos <a href=\"https:\/\/clinicaltrials.gov\/ct2\/show\/NCT02939547?term=NCT02939547&amp;rank=1\">ensayos cl\u00ednicos<\/a> se comparar\u00e1n lado a lado con los datos del <a href=\"https:\/\/clinicaltrials.gov\/ct2\/show\/NCT02912793?term=NCT02912793&amp;rank=1\">estudio Fase I\/II<\/a> que se est\u00e1 llevando a cabo en la UE-Israel. Estos datos se utilizar\u00e1n en combinaci\u00f3n para admitir las aplicaciones de registro de mercado de Cyclo Therapeutics.<\/p>\n<h2>Datos Iniciales<\/h2>\n<p>La compa\u00f1\u00eda ha recopilado datos preliminares del estudio de Fase 1 que muestra resultados prometedores. Estos incluyen un an\u00e1lisis de:<\/p>\n<ul>\n<li>Su perfil de seguridad<\/li>\n<li>Nivel de colesterol en las c\u00e9lulas.<\/li>\n<li>Presencia de drogas en el l\u00edquido cefalorraqu\u00eddeo<\/li>\n<li>Reducci\u00f3n de una tau, que es un biomarcador espec\u00edfico de neurona vinculado a la degeneraci\u00f3n celular<\/li>\n<\/ul>\n<p>Puede leer m\u00e1s sobre esta emocionante prueba <a href=\"https:\/\/www.biospace.com\/article\/releases\/cyclo-therapeutics-announces-completion-of-enrollment-in-its-phase-i-trial-to-evaluate-trappsol-cyclo-for-the-treatment-of-niemann-pick-disease-type-c\/\">aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\n<hr \/>\n<h4 class=\"footer-text\" style=\"text-align: center;\">\u00bfQu\u00e9 piensas sobre esta investigaci\u00f3n?<\/h4>\n<h4 class=\"footer-text\" style=\"text-align: center;\"><a href=\"https:\/\/patientworthy.com\/register-2\/\">\u00a1Comparta sus an\u00e9cdotas, ideas y deseos con la comunidad Patient Worthy! 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