La anemia de Fanconi<\/a> (AF) es una enfermedad rara en la cual la m\u00e9dula \u00f3sea del cuerpo falla esencialmente. Es una condici\u00f3n gen\u00e9tica en la que el cuerpo se vuelve progresivamente deficiente en gl\u00f3bulos rojos, gl\u00f3bulos blancos y plaquetas dentro de la m\u00e9dula \u00f3sea. En los casos m\u00e1s graves, puede provocar varios tipos de c\u00e1ncer, que tienen tumores s\u00f3lidos y l\u00edquidos. La mitad de los pacientes con AF son diagnosticados como ni\u00f1os, antes de cumplir los 10 a\u00f1os.<\/p>\n RP-L102 es una terapia de investigaci\u00f3n para AF que recientemente ha demostrado ser extremadamente prometedora en un estudio de Fase I\/II. Es una terapia g\u00e9nica, pero \u00fanicamente tiene una base lentiviral en comparaci\u00f3n con las terapias g\u00e9nicas basadas en vectores virales adenoasociados actualmente comercializadas.<\/p>\n RP-L102 fue creado por Rocket Pharmaceuticals. Acaban de presentar datos de seguimiento a largo plazo de su ensayo cl\u00ednico para AF. Estos datos se presentaron en la Sociedad Europea de Terapia Celular y Gen\u00e9tica que se celebr\u00f3 en Espa\u00f1a.<\/p>\n Los datos representan los primeros resultados a largo plazo que utilizan la terapia. Afortunadamente, estos resultados mostraron una mejora significativa para los pacientes. Los recuentos sangu\u00edneos se estabilizaron al igual que el mosaicismo duradero. Adem\u00e1s, MMC mejor\u00f3, lo que indica una correcci\u00f3n fenot\u00edpica duradera. Los reg\u00edmenes de acondicionamiento que se usan t\u00edpicamente para trasplantes alog\u00e9nicos de c\u00e9lulas madre no se usaron para estos pacientes.<\/p>\n La empresa ten\u00eda un umbral del 10%. Con cuatro de los nueve pacientes en el ensayo experimentando estos resultados, Rocket Pharmaceuticals super\u00f3 con creces este porcentaje. Este fue el n\u00famero acordado por la FDA y la EMA para un estudio de registro de fase II. Esta nueva investigaci\u00f3n comenzar\u00e1 a inscribir participantes antes de finales del 2019.<\/p>\n En general, los resultados positivos indicados para RP-L102 podr\u00edan significar grandes cosas para la comunidad de pacientes con AF. Significa que esta terapia g\u00e9nica puede no solo beneficiar a los pacientes, sino que tambi\u00e9n puede eliminar su necesidad de un trasplante alog\u00e9nico y los riesgos y efectos secundarios graves que pueden acompa\u00f1arlo.<\/p>\n Ser\u00e1 emocionante ver el futuro de esta terapia y c\u00f3mo puede beneficiar a los pacientes con anemia de Fanconi.<\/p>\n Puede leer m\u00e1s sobre este tratamiento aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\n AF La anemia de Fanconi (AF) es una enfermedad rara en la cual la m\u00e9dula \u00f3sea del cuerpo falla esencialmente. Es una condici\u00f3n gen\u00e9tica en la que el cuerpo se vuelve progresivamente deficiente en gl\u00f3bulos rojos, gl\u00f3bulos blancos y plaquetas dentro de la m\u00e9dula \u00f3sea. En los casos m\u00e1s graves, puede provocar varios tipos de […]<\/p>\n","protected":false},"author":110,"featured_media":156873,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":[],"categories":[15346,12070],"tags":[15348,15347,13989,14034],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/157094"}],"collection":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/110"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=157094"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/157094\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/156873"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=157094"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=157094"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=157094"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}} RP-L102<\/strong><\/h2>\n
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