{"id":157617,"date":"2019-11-12T15:00:20","date_gmt":"2019-11-12T20:00:20","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=157617&preview=true&preview_id=157617"},"modified":"2019-11-12T15:02:31","modified_gmt":"2019-11-12T20:02:31","slug":"catalyst-se-reune-fda-discusion-futuro-firdapse-congenito-miastenico-sindromes-cms","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2019\/11\/12\/catalyst-se-reune-fda-discusion-futuro-firdapse-congenito-miastenico-sindromes-cms\/","title":{"rendered":"Catalyst se Re\u00fane con la FDA para Discutir el Futuro de Firdapse para los S\u00edndromes Miast\u00e9nicos Cong\u00e9nitos"},"content":{"rendered":"
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Firdapse, o fosfato de amifampridina, es un medicamento actualmente aprobado para el s\u00edndrome miast\u00e9nico de Lambert-Eaton, o LEMS<\/a>. Sin embargo, Catalyst Pharmaceuticals ha estado trabajando para evaluar si puede ayudar a otras poblaciones de pacientes con enfermedades neurol\u00f3gicas y neuromusculares. Actualmente est\u00e1n reclutando pacientes con miastenia gravis positiva para anticuerpos anti-MuSK (MuSK-MG)<\/a> para un ensayo. La compa\u00f1\u00eda espera completar la inscripci\u00f3n para esta investigaci\u00f3n a fines del 2019 e informar sus hallazgos dentro de la primera mitad del pr\u00f3ximo a\u00f1o.<\/p>\n<\/div>\n

Adem\u00e1s, est\u00e1n completando una prueba para la atrofia muscular espinal tipo 3<\/a>. Este es un estudio de prueba de concepto y los resultados deben informarse para la primera mitad del 2020.<\/p>\n

Desafortunadamente, uno de sus ensayos recientemente completados no tuvo el \u00e9xito que esperaban. Esta prueba se llam\u00f3 CMS-001.<\/p>\n

CMS-001<\/h2>\n

CMS-001 fue un ensayo cl\u00ednico de fase 3 que evalu\u00f3 Firdapse para pacientes con s\u00edndromes miast\u00e9nicos cong\u00e9nitos<\/a> (CMS). El ensayo controlado con placebo incluy\u00f3 a 20 pacientes, que en total tardaron 4 a\u00f1os en reclutar. Todos los participantes ten\u00edan 2 a\u00f1os o m\u00e1s y fueron diagnosticados con un subconjunto de CMS. El objetivo de este ensayo fue investigar la seguridad y la eficacia de Firdapse para diferentes subconjuntos de CMS, ya que no es una enfermedad muy homog\u00e9nea y el tratamiento podr\u00eda funcionar de manera diferente para diferentes poblaciones. Hay 50 subtipos totales de s\u00edndromes miast\u00e9nicos cong\u00e9nitos.<\/p>\n

Si bien algunos pacientes experimentaron algunas mejoras, el ensayo finalmente no logr\u00f3 cumplir con sus puntos finales primarios o secundarios. El punto final primario fue sujeto de impresi\u00f3n global y el segundo fue la medida de la funci\u00f3n muscular.<\/p>\n

Esto es un rev\u00e9s para CMS, s\u00ed. Sin embargo, incluso una falla le da a los investigadores m\u00e1s informaci\u00f3n. Cada falla sigue siendo un progreso por derecho propio.<\/p>\n

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Viendo Hacia Adelante<\/h2>\n

Catalyst se reunir\u00e1 con la FDA pronto para analizar este ensayo y determinar si Firdapse debe investigarse m\u00e1s a fondo para detectar subconjuntos individuales de CMS. Despu\u00e9s de esta reuni\u00f3n, la compa\u00f1\u00eda anunciar\u00e1 sus pr\u00f3ximos pasos al p\u00fablico.<\/p>\n

A pesar del futuro desconocido de Firdapse para CMS, Catalyst tiene muchas esperanzas de su eficacia en MuSK-MG y SMA ya que estas son enfermedades mucho m\u00e1s homog\u00e9neas.<\/p>\n<\/div>\n

Puedes leer m\u00e1s sobre estas investigaciones aqu\u00ed<\/a>.<\/div>\n
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