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Global Blood Therapeutics recibi\u00f3 recientemente una revisi\u00f3n prioritaria por parte de la FDA para su nuevo medicamento Oxbryta. Este medicamento est\u00e1 destinado a tratar la enfermedad de c\u00e9lulas falciformes, y es el primero de su tipo. Est\u00e1 destinado a adultos y ni\u00f1os de doce a\u00f1os o m\u00e1s, y sus caracter\u00edsticas \u00fanicas han fomentado mucha atenci\u00f3n. Despu\u00e9s de la aprobaci\u00f3n de la FDA, GBT vio aumentar sus existencias en un 11%. M\u00e1s all\u00e1 del aspecto financiero, los profesionales de la salud y las personas con enfermedad de c\u00e9lulas falciformes est\u00e1n muy entusiasmados con las innovaciones que Oxybryta trae para el tratamiento.<\/p>\n
La enfermedad de c\u00e9lulas falciformes es un grupo de trastornos, cuya forma m\u00e1s com\u00fan y conocida es la anemia de c\u00e9lulas falciformes<\/a>. Afecta la forma de los gl\u00f3bulos rojos, cambi\u00e1ndolos para que se parezcan a una hoz. Estas c\u00e9lulas sangu\u00edneas deformadas quedan atrapadas a lo largo de las paredes de los vasos sangu\u00edneos, lo que crea un bloqueo y restringe el flujo de sangre. Esta malformaci\u00f3n es causada por un problema con la prote\u00edna hemoglobina. La hemoglobina es responsable de transportar ox\u00edgeno por todo el cuerpo. Es una condici\u00f3n recesiva, lo que significa que ambos padres deben transmitir el gen. Si bien es una enfermedad rara, es m\u00e1s com\u00fan dentro de ciertos grupos demogr\u00e1ficos, como las personas de ascendencia Africana y las personas de ascendencia Hispana.<\/p>\n Los s\u00edntomas de esta enfermedad incluyen crisis de dolor, hinchaz\u00f3n en las manos y los pies, s\u00edntomas de anemia como fatiga, ictericia y retraso en el crecimiento. Los ni\u00f1os que tienen enfermedad de c\u00e9lulas falciformes a menudo experimentan estos s\u00edntomas solo durante la crisis de dolor, mientras que los adultos sienten constantemente los efectos. Independientemente de la edad, a menudo se producen da\u00f1os en los \u00f3rganos que experimentan una falta de flujo sangu\u00edneo debido a bloqueos. Los \u00f3rganos comunes que est\u00e1n da\u00f1ados son el bazo, el h\u00edgado, el cerebro, los ojos, los ri\u00f1ones, los pulmones, el coraz\u00f3n, las articulaciones, la piel y los huesos.<\/p>\n Actualmente, la \u00fanica cura que existe para esta enfermedad es un trasplante de m\u00e9dula \u00f3sea y sangre, pero no es una cura completa, ya que no todas las personas con enfermedad de c\u00e9lulas falciformes califican para un trasplante. Los tratamientos a menudo son sintom\u00e1ticos y est\u00e1n destinados a prolongar la vida.<\/p>\n Oxbryta est\u00e1 destinado a inhibir la polimerizaci\u00f3n de la hemoglobina falciforme, que es la ra\u00edz de la enfermedad de c\u00e9lulas falciformes. Es un tratamiento oral que se toma una vez al d\u00eda y aumenta la afinidad de la hemoglobina por el ox\u00edgeno. Bloquea la polimerizaci\u00f3n, que es lo que hace que los gl\u00f3bulos rojos se deformen. Los estudios realizados con este medicamento encontraron que aproximadamente la mitad de los participantes, el 51.1%, lograron un aumento en la hemoglobina, mientras que solo el 6.5% de los que tomaron el placebo vieron este resultado. Se espera que Oxbryta est\u00e9 disponible para los pacientes dentro de las pr\u00f3ximas dos semanas, y se cotiza en $125,000 anualmente.<\/p>\n Global Blood Therapeutics es una compa\u00f1\u00eda biofarmac\u00e9utica cuyo objetivo es encontrar tratamientos y la esperanza de \u00abcomunidades de pacientes desatendidas\u00bb. Actualmente est\u00e1 desarrollando dos medicamentos destinados a tratar la enfermedad de c\u00e9lulas falciformes. Junto con Oxbryta, Voxelotor se encuentra en las \u00faltimas etapas de desarrollo. Voxelotor tambi\u00e9n es un medicamento oral, que se toma una vez al d\u00eda para el tratamiento de la enfermedad.<\/p>\n Encuentra el art\u00edculo original aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\n Global Blood Therapeutics recibi\u00f3 recientemente una revisi\u00f3n prioritaria por parte de la FDA para su nuevo medicamento Oxbryta. Este medicamento est\u00e1 destinado a tratar la enfermedad de c\u00e9lulas falciformes, y es el primero de su tipo. 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\n\u00bfQu\u00e9 piensa sobre el nuevo tratamiento de GBT?\u00a1Comparta sus an\u00e9cdotas, ideas y deseos con la comunidad Patient Worthy! Este art\u00edculo ha sido traducido al espa\u00f1ol lo mejor posible dentro de nuestras habilidades. Reconocemos que tal vez no hayamos captado todas las matices y especificidades de su regi\u00f3n, por lo que si tiene alguna sugerencia o desea ayudarnos a refinar nuestras traducciones, env\u00ede un correo electr\u00f3nico a ideas@patientworthy.com.<\/a><\/h4>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"