<\/p>\n
Seg\u00fan una historia de biopharmadive.com<\/a>, el campo de la terapia g\u00e9nica ha ganado una relevancia creciente a lo largo del 2019, y 2020 probablemente ser\u00e1 una continuaci\u00f3n de esta tendencia. Un \u00e1rea de desarrollo de la terapia g\u00e9nica que se ha vuelto particularmente caliente recientemente es la hemofilia A<\/strong>. Actualmente hay tres compa\u00f1\u00edas que est\u00e1n en el proceso de desarrollar su propia terapia g\u00e9nica para este trastorno sangu\u00edneo raro: BioMarin Pharmaceutical, Sangamo Therapeutics y Spark Therapeutics. Sus terapias se encuentran actualmente en evaluaciones cl\u00ednicas y est\u00e1n preparadas para hacer posibles avances en el 2020<\/strong>.<\/p>\n La hemofilia es un trastorno gen\u00e9tico que afecta la capacidad de la sangre para formar co\u00e1gulos, un proceso que es vital para detener el sangrado despu\u00e9s de una herida<\/strong>. La gravedad de los s\u00edntomas puede variar ampliamente. El trastorno es causado por una mutaci\u00f3n que se encuentra en el cromosoma X. Los s\u00edntomas incluyen sangrado durante mucho tiempo despu\u00e9s de una lesi\u00f3n, riesgo de sangrado en el cerebro y las articulaciones y hematomas f\u00e1ciles. El sangrado en las articulaciones puede causar da\u00f1o permanente y el sangrado cerebral puede provocar dolores de cabeza, disminuci\u00f3n del conocimiento y convulsiones. Existen m\u00faltiples tipos de hemofilia, siendo los tipos m\u00e1s comunes el tipo A y el tipo B, que se distinguen por tener deficiencias en diferentes factores de coagulaci\u00f3n. El tratamiento consiste en reemplazar el factor de coagulaci\u00f3n faltante. Deben evitarse las drogas que diluyen la sangre. Para obtener m\u00e1s informaci\u00f3n sobre la hemofilia, haga clic aqu\u00ed<\/a><\/strong>.<\/p>\n Hasta ahora, la terapia gen\u00e9tica de investigaci\u00f3n de BioMarin, valrox, se encuentra en la posici\u00f3n m\u00e1s favorable para ser la primera terapia gen\u00e9tica aprobada para la hemofilia A por la Administraci\u00f3n de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA)<\/strong>. Si bien valrox se encuentra actualmente en la fase 3 de pruebas (con resultados provisionales publicados en mayo pasado), los resultados en los ensayos han sido un poco inestables. En estudios anteriores, los resultados indicaron que los pacientes que recibieron la terapia g\u00e9nica eventualmente vieron caer sus niveles de factor con el tiempo, lo que sugiere que el efecto del tratamiento no fue muy duradero. El impacto del medicamento tampoco se mantuvo en los \u00faltimos resultados provisionales (la compa\u00f1\u00eda culp\u00f3 a las diferencias en el uso de esteroides durante los ensayos). Espere actualizaciones para esta terapia en el 2020<\/strong>.<\/p>\n Para Spark, no ha habido noticias sobre el progreso de su candidato a terapia g\u00e9nica desde Febrero<\/strong>. En los \u00faltimos hallazgos de un ensayo de fase 1\/2 de Noviembre de 2019, el tratamiento, conocido como SPK-8001, parec\u00eda tener un impacto positivo. La compa\u00f1\u00eda parece estar prepar\u00e1ndose para la pr\u00f3xima etapa de desarrollo; Se espera que un estudio inicial reclute a 55 pacientes para Julio del 2020<\/strong>.<\/p>\n Sangamo ha tenido algunos de los hallazgos m\u00e1s impresionantes hasta ahora; Una prueba de fase 1\/2 de su terapia g\u00e9nica experimental SB-525 vio a los pacientes obtener niveles normales de factor de coagulaci\u00f3n solo seis semanas despu\u00e9s de recibir el tratamiento<\/strong>. La \u00faltima actualizaci\u00f3n de julio pareci\u00f3 fortalecer a\u00fan m\u00e1s estos resultados iniciales. El desarrollo del medicamento ser\u00e1 asumido por Pfizer este a\u00f1o, y se espera la dosificaci\u00f3n para un ensayo de fase 3 en la primera mitad del 2020<\/strong>.<\/p>\n <\/p>\n Seg\u00fan una historia de biopharmadive.com, el campo de la terapia g\u00e9nica ha ganado una relevancia creciente a lo largo del 2019, y 2020 probablemente ser\u00e1 una continuaci\u00f3n de esta tendencia. Un \u00e1rea de desarrollo de la terapia g\u00e9nica que se ha vuelto particularmente caliente recientemente es la hemofilia A. Actualmente hay tres compa\u00f1\u00edas que […]<\/p>\n","protected":false},"author":131,"featured_media":159189,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":[],"categories":[13067,12425],"tags":[13989,13068,12426],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/159295"}],"collection":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/131"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=159295"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/159295\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/159189"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=159295"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=159295"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=159295"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}Sobre la Hemofilia<\/h2>\n
Valrox de BioMarin<\/h2>\n
SPK-8001 de Spark<\/h2>\n
SB-525 de Sangamo<\/h2>\n
\nNo se pierda esta historia sobre un posible tratamiento para la hemofilia A. \u00a1Comparta sus an\u00e9cdotas, ideas y deseos con la comunidad Patient Worthy! Este art\u00edculo ha sido traducido al espa\u00f1ol lo mejor posible dentro de nuestras habilidades. Reconocemos que tal vez no hayamos captado todas las matices y especificidades de su regi\u00f3n, por lo que si tiene alguna sugerencia o desea ayudarnos a refinar nuestras traducciones, env\u00ede un correo electr\u00f3nico a ideas@patientworthy.com.<\/a><\/h4>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"