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Mustang Bio, una compa\u00f1\u00eda biofarmac\u00e9utica, ha estado trabajando con el St. Jude Children’s Research Hospital para desarrollar MB-107, una terapia g\u00e9nica lentiviral para tratar la inmunodeficiencia combinada severa ligada al cromosoma X. Mustang Bio desarroll\u00f3 el medicamento y ha establecido una asociaci\u00f3n con St. Jude para llevar a cabo su ensayo cl\u00ednico. Los pacientes en el hospital de ni\u00f1os participaron en las fases uno y dos, con el primero incluyendo reci\u00e9n nacidos reci\u00e9n diagnosticados y el segundo con ni\u00f1os mayores de dos a\u00f1os. Despu\u00e9s de que MB-107 recibi\u00f3 la designaci\u00f3n de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT) de la FDA en Agosto, Mustang Bio espera desarrollar el tratamiento para uso comercial.<\/p>\n
La inmunodeficiencia combinada severa ligada al cromosoma X (SCID)<\/a> es un trastorno del sistema inmunitario en el que el cuerpo es propenso a infecciones persistentes y recurrentes. Las personas con SCID no tienen las c\u00e9lulas inmunes necesarias para combatir estas infecciones. Se desconoce la incidencia exacta de este trastorno, pero se estima que afecta a uno de cada 50,000 a 100,000 reci\u00e9n nacidos. Debido a que es una afecci\u00f3n ligada al cromosoma X, casi todas las personas con este trastorno son hombres.<\/p>\n La SCID es causada por una mutaci\u00f3n en el gen IL2RG, que proporciona instrucciones para una prote\u00edna necesaria para la funci\u00f3n del sistema inmune. Las c\u00e9lulas del sistema inmunitario llamadas linfocitos requieren esta prote\u00edna, y sin ella no pueden producir anticuerpos (que son necesarios para combatir las infecciones) o regular todo el sistema.<\/p>\n Los s\u00edntomas de SCID son las infecciones que se producen debido a la falta de fuerza en el sistema inmunitario. Las infecciones comunes incluyen diarrea cr\u00f3nica, infecciones del o\u00eddo, erupciones cut\u00e1neas, infecciones f\u00fangicas como aftas, fiebres e infecciones respiratorias. Aquellos con SCID tambi\u00e9n se desarrollan m\u00e1s lentamente que otros ni\u00f1os.<\/p>\n El diagn\u00f3stico llega dentro del primer a\u00f1o de vida de un ni\u00f1o. Los m\u00e9dicos tienden a notar s\u00edntomas persistentes, que incluyen ocho o m\u00e1s infecciones del o\u00eddo, dos o m\u00e1s casos de neumon\u00eda, infecciones que no se resuelven despu\u00e9s del tratamiento con antibi\u00f3ticos, falta de crecimiento, aftas persistentes e infecciones profundas. Una historia familiar de SCID tambi\u00e9n apunta a un diagn\u00f3stico. La prueba de los niveles de linfocitos tambi\u00e9n es una forma com\u00fan de diagn\u00f3stico.<\/p>\n El tratamiento incluye tratamientos hu\u00e9rfanos que han sido aprobados por la FDA y trasplantes de m\u00e9dula \u00f3sea. La pegademasa bovina es una terapia de reemplazo enzim\u00e1tico utilizada para tratar la SCID, y Elapegademase-lvlr fue aprobada por la FDA en Octubre del 2018. En t\u00e9rminos de trasplantes de m\u00e9dula \u00f3sea, tambi\u00e9n conocidos como trasplantes de c\u00e9lulas madre, los donantes suelen ser hermanos que no tienen SCID. . Estos trasplantes no siempre son exitosos, y puede ser dif\u00edcil encontrar un donante que sea compatible gen\u00e9ticamente.<\/p>\n MB-107 es una terapia g\u00e9nica desarrollada por Mustang Bio. Recientemente se evalu\u00f3 en un ensayo cl\u00ednico en el Hospital de Investigaci\u00f3n Infantil St. Jude, con la Fase I en beb\u00e9s reci\u00e9n diagnosticados y la Fase II en ni\u00f1os mayores de dos a\u00f1os que ya recibieron trasplantes de c\u00e9lulas madre. Los datos de este estudio fueron publicados en The New England Journal of Medicine.<\/p>\n Lo m\u00e1s destacado de los datos muestra que ninguno de los grupos de participantes se enfrent\u00f3 a efectos adversos graves, y todos los participantes tuvieron recuperaci\u00f3n hematopoy\u00e9tica en las siguientes tres a cuatro semanas. Nueve de los once ni\u00f1os ten\u00edan n\u00fameros normales de c\u00e9lulas T y c\u00e9lulas NK en los siguientes tres o cuatro meses. Cinco pacientes ahora est\u00e1n fuera de la terapia de inmunoglobulina intravenosa.<\/p>\n Los investigadores que trabajan en MB-107 est\u00e1n muy contentos con los resultados de este ensayo, y refuerza sus creencias de que esta terapia g\u00e9nica es una alternativa a los tratamientos actuales de SCID. Esperan que esta terapia no solo contin\u00fae desarroll\u00e1ndose, sino que contin\u00fae mejorando la vida de las personas con SCID.<\/p>\n Haga clic aqu\u00ed<\/a> para ver el art\u00edculo original.<\/p>\n Mustang Bio, una compa\u00f1\u00eda biofarmac\u00e9utica, ha estado trabajando con el St. Jude Children’s Research Hospital para desarrollar MB-107, una terapia g\u00e9nica lentiviral para tratar la inmunodeficiencia combinada severa ligada al cromosoma X. Mustang Bio desarroll\u00f3 el medicamento y ha establecido una asociaci\u00f3n con St. Jude para llevar a cabo su ensayo cl\u00ednico. 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