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Un art\u00edculo reciente publicado en Globe Newswire<\/em><\/a> anunci\u00f3 la nueva droga de Marinus Pharmaceuticals, la ganaxolona. El f\u00e1rmaco se ha estudiado en m\u00e1s de 1600 pacientes y ahora se est\u00e1 probando en dos ensayos cl\u00ednicos para el tratamiento del complejo de esclerosis tuberosa (TSC) y el trastorno por deficiencia de CDKL5 (CDD).<\/p>\n Ambas enfermedades raras est\u00e1n asociadas con la epilepsia. La mayor incidencia de epilepsia se encuentra en ni\u00f1os menores de cinco a\u00f1os o personas mayores de sesenta y cinco. Se estima que entre cincuenta y sesenta y cinco millones de personas se ven afectadas por la epilepsia en todo el mundo. Alrededor de un tercio de estas personas no pueden encontrar el tratamiento que controlar\u00e1 sus ataques.<\/p>\n Sin embargo, el advenimiento de la secuenciaci\u00f3n de pr\u00f3xima generaci\u00f3n<\/a> (NGS)<\/em> introduce una tecnolog\u00eda que ha mejorado las t\u00e9cnicas de diagn\u00f3stico para la epilepsia en aproximadamente un dieciocho a cuarenta y ocho por ciento. Estas mejoras llevar\u00e1n a tratamientos nuevos y efectivos.<\/p>\n Complejo de Esclerosis Tuberosa<\/strong><\/p>\n La epilepsia se conoce como un grupo de trastornos causados principalmente por las interacciones de muchos genes o factores ambientales. El complejo de esclerosis tuberosa<\/a> (CET) es una rara enfermedad gen\u00e9tica caracterizada por tumores benignos que crecen en \u00f3rganos vitales.<\/p>\n El CET afecta el sistema nervioso central. Los s\u00edntomas incluyen retraso en el desarrollo, problemas de comportamiento, convulsiones, enfermedad renal y anormalidades de la piel. Se espera que una prueba de Fase II que evaluar\u00e1 la ganaxolona en el TSC comience en la primera mitad del 2020.<\/p>\n Sobre el Ensayo TSC<\/strong><\/p>\n El ensayo Marinus Phase 2 estudiar\u00e1 tanto la tolerabilidad como la seguridad del tratamiento con ganaxolona en pacientes cuyas convulsiones est\u00e1n relacionadas con el CET. La enfermedad es una de las principales causas de epilepsia gen\u00e9tica. El CET generalmente ocurre en el primer a\u00f1o de un ni\u00f1o con convulsiones que resultan en una p\u00e9rdida de conciencia o como espasmos infantiles.<\/p>\n Los resultados de uno de sus ensayos anteriores identificaron un posible biomarcador de epilepsia llamado Allo-S. Con estos datos, la compa\u00f1\u00eda realiz\u00f3 un an\u00e1lisis de biomarcadores en busca de otras epilepsias gen\u00e9ticas.<\/p>\n Marinus ahora est\u00e1 avanzando con su estudio de Fase 2 en cuatro a seis sitios de EE. UU. Que inscriben hasta cuarenta pacientes de entre dos y sesenta y cinco a\u00f1os. Despu\u00e9s de cuatro semanas de evaluaci\u00f3n inicial, los pacientes se someter\u00e1n a doce semanas de tratamiento.<\/p>\n Los investigadores est\u00e1n observando el cambio en la frecuencia de las convulsiones al final de las doce semanas de tratamiento en comparaci\u00f3n con su evaluaci\u00f3n inicial de cuatro semanas.<\/p>\n El Estudio de Cal\u00e9ndula de Fase III<\/strong><\/p>\n Ganaxolona recibi\u00f3 el estatus de medicamento hu\u00e9rfano para el tratamiento de la DDC. La designaci\u00f3n de la EMA se otorg\u00f3 a la ganaxolona a trav\u00e9s de un programa de la Uni\u00f3n Europea que fomenta el desarrollo de tratamientos para enfermedades raras debilitantes y potencialmente mortales.<\/p>\n CDD ahora se est\u00e1 investigando en el estudio de fase III Marigold. Marigold inscribir\u00e1 aproximadamente cien pacientes. Los participantes tendr\u00e1n entre dos y veinti\u00fan a\u00f1os de edad. Los puntos finales primarios de Marigold son determinar si la ganaxolona oral puede mejorar el comportamiento de los ni\u00f1os con DDC y reducir sus convulsiones.<\/p>\n CDD ahora se est\u00e1 investigando en el estudio de fase III Marigold. Marigold inscribir\u00e1 aproximadamente cien pacientes. Los participantes tendr\u00e1n entre dos y veinti\u00fan a\u00f1os de edad. Los puntos finales primarios de Marigold son determinar si la ganaxolona oral puede mejorar el comportamiento de los ni\u00f1os con DDC y reducir sus convulsiones.<\/p>\n Hasta la fecha, la inscripci\u00f3n ha sido s\u00f3lida y la compa\u00f1\u00eda est\u00e1 en camino de publicar datos en el tercer trimestre del 2020.<\/p>\n Informaci\u00f3n adicional sobre CDD est\u00e1 disponible aqu\u00ed<\/em><\/a>.<\/p>\n <\/p>\n Un art\u00edculo reciente publicado en Globe Newswire anunci\u00f3 la nueva droga de Marinus Pharmaceuticals, la ganaxolona. El f\u00e1rmaco se ha estudiado en m\u00e1s de 1600 pacientes y ahora se est\u00e1 probando en dos ensayos cl\u00ednicos para el tratamiento del complejo de esclerosis tuberosa (TSC) y el trastorno por deficiencia de CDKL5 (CDD). 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