{"id":161640,"date":"2020-01-22T17:13:45","date_gmt":"2020-01-22T22:13:45","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=161640&preview=true&preview_id=161640"},"modified":"2020-01-22T17:13:45","modified_gmt":"2020-01-22T22:13:45","slug":"por-que-el-hipoparatiroidismo-no-puede-acceder-a-la-droga","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2020\/01\/22\/por-que-el-hipoparatiroidismo-no-puede-acceder-a-la-droga\/","title":{"rendered":"\u00bfPor Qu\u00e9 los Pacientes con Hipoparatiroidismo No Pueden Acceder al Medicamento Natpar?"},"content":{"rendered":"
Como se inform\u00f3 originalmente en Medscape<\/a>; muchos pacientes con enfermedades raras conocen la frustraci\u00f3n de no tener medicamentos o tratamientos disponibles para su enfermedad. El 95% de los pacientes con enfermedades raras no tienen opciones farmac\u00e9uticas. Las razones para esto consisten en poblaciones peque\u00f1as para ensayos, investigaci\u00f3n limitada, falta de fondos.<\/div>\n
Para algunos pacientes, hay otro obst\u00e1culo importante para recibir tratamientos que salvan vidas: el acceso. Esto es cuando el paciente no recibe un medicamento no por falta de opciones de tratamiento, sino por falta de opciones de tratamiento disponibles<\/em>. Puede haber una \u00fanica opci\u00f3n de tratamiento que podr\u00eda ayudar a su enfermedad cr\u00f3nica, pero no ha sido aprobada en su localidad. Existe una opci\u00f3n de tratamiento, pero est\u00e1 fuera de su alcance, no est\u00e1 disponible para usted.<\/div>\n
Ese fue el caso del hipoparatiroidismo cr\u00f3nico raro con el farmac\u00e9utico Natpar<\/em> o Natpara<\/em>. La historia del medicamento muestra algunos de los puntos dif\u00edciles que impiden que se aprueben los medicamentos hu\u00e9rfanos, evitando que los pacientes con enfermedades raras accedan a ellos. No hay muchos pacientes para realizar ensayos locales, es costoso, se hizo con equipos defectuosos y se retir\u00f3 del mercado. El fabricante de medicamentos afirma que los brincos y obst\u00e1culos locales para demostrar la seguridad y la efectividad son demasiado altos para los medicamentos para enfermedades raras que tienen menos pacientes de los cuales recopilar evidencia.<\/div>\n

Hipoparatiroidismo<\/a><\/h3>\n
El hipoparatiroidismo cr\u00f3nico es una enfermedad endocrina rara en la cual el cuerpo tiene niveles bajos de calcio y causa un d\u00e9ficit en la hormona paratiroidea. Estas hormonas regulan el metabolismo y los procesos qu\u00edmicos que afectan algunas de las funciones del cuerpo, como la frecuencia card\u00edaca, la temperatura corporal y la presi\u00f3n arterial. Esto puede provocar debilidad, dolores de cabeza o m\u00fasculos con calambres, espasmos, entumecimiento u hormigueo. El tratamiento incluye suplementos de calcio y vitamina D activa. Sin embargo, Narpar, la nueva hormona paratiroidea recombinante inyectable, trata eficazmente casos m\u00e1s graves.<\/div>\n

Narpar<\/h3>\n
El medicamento estaba lleno de potencial, muy esperado por los pacientes que actualmente no tienen ning\u00fan medicamento muy efectivo. Liz Glenister, fundadora y directora ejecutiva de la importante organizaci\u00f3n ben\u00e9fica Parathyroid UK, explic\u00f3: \u00abLa raz\u00f3n por la que la necesitamos es porque la terapia actual no es adecuada; nunca se dise\u00f1\u00f3 para esta afecci\u00f3n y puede conducir a resultados renales bastante graves\u00bb. a\u00f1os, hubo resultados positivos en los Estados Unidos. Seg\u00fan lo informado<\/a> por Medscape Medical News, \u00ablos resultados en 34 pacientes mostraron que el medicamento estaba asociado con una reducci\u00f3n del 40% en las dosis de suplementos de calcio por v\u00eda oral y una reducci\u00f3n del 72% en las dosis de calcitriol, mientras que la alb\u00famina corregida los niveles de calcio en suero se mantuvieron dentro de los niveles objetivo \u201d. Antes de Narpar, las opciones de tratamiento eran limitadas. Adem\u00e1s, Glenister menciona que manejar a un paciente es \u00ab\u00bb muchas conjeturas por parte del m\u00e9dico y del paciente, es una condici\u00f3n muy dif\u00edcil de manejar \u00ab.<\/div>\n
Comenz\u00f3 a estar disponible en otros pa\u00edses: Noruega, Finlandia, Suecia, Dinamarca, Israel. Los pacientes de otros pa\u00edses tambi\u00e9n pensaron que llegar\u00eda pronto al mercado para ellos.<\/div>\n

Problemas de acceso a Narpar<\/h2>\n
El acceso parec\u00eda diferente para los pacientes a cada lado del Atl\u00e1ntico, pero cada uno de ellos finalmente result\u00f3 en la imposibilidad de recibir un acceso confiable al medicamento.<\/div>\n

Los Estados Unidos<\/h4>\n
Despu\u00e9s de que los pacientes en los estados recibieron la aprobaci\u00f3n en el 2015, los pacientes estaban emocionados. El resto del mundo pens\u00f3 que esto sent\u00f3 el precedente para ellos, que pronto recibir\u00e1n la opci\u00f3n de tratamiento. Glenister explic\u00f3: \u00abDesde el punto de vista del paciente, fue absolutamente maravilloso: ‘como una bombilla encendida’, dijo la gente\u00bb.<\/div>\n
Sin embargo, despu\u00e9s de a\u00f1os de \u00e9xito, en el 2019, el medicamento fue retirado del mercado debido a problemas de seguridad. Parec\u00eda que el cartucho de la droga hab\u00eda sido contaminado, por lo que no era apto para el consumo. Sin embargo, la retirada de un medicamento tambi\u00e9n es un problema de seguridad: muchos pacientes estadounidenses que perdieron su acceso al medicamento sufrieron. Algunos tuvieron que ser hospitalizados por el retiro que caus\u00f3 hipocalcemia severa. Tener una medicina confiable<\/em> es importante. Encender y dejar los medicamentos no es f\u00e1cil. Los pacientes no quieren que su salud se balancee de un lado a otro con equipos defectuosos o en otros casos con presupuestos de pol\u00edticas p\u00fablicas o est\u00e1ndares cl\u00ednicos elevados.<\/div>\n
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\u00bfPor qu\u00e9 Europa No Puede Acceder a la Droga?<\/h4>\n
Mientras los pacientes en Europa esperaban, comenz\u00f3 a parecer que la aprobaci\u00f3n nunca llegar\u00eda. Esto vino de una serie de problemas: tama\u00f1os de muestra peque\u00f1os, precios altos, datos limitados. Si bien, seg\u00fan los informes, la experiencia del paciente ha sido muy positiva, esto no fue suficiente para superar la burocracia de las autoridades reguladoras.<\/div>\n

A trav\u00e9s de Europa<\/h4>\n
Mientras que en el 2017, la agencia reguladora de Europa, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), aprob\u00f3 a Natpar, posteriormente suspendieron la evaluaci\u00f3n del medicamento debido al tama\u00f1o \u00abrelativamente peque\u00f1o\u00bb de la fase 2 del estudio. Como es t\u00edpico en enfermedades raras, no hay grandes grupos de pacientes para obtener una muestra representativa de pacientes. Este es el punto dif\u00edcil para el fabricante, y en algunos otros casos de problemas de acceso a medicamentos para enfermedades raras. Creen que el list\u00f3n es demasiado alto para estas drogas hu\u00e9rfanas. Seg\u00fan su experiencia, los pacientes con enfermedades raras sin opciones de tratamiento preferir\u00edan intentarlo, y hasta ahora, la retroalimentaci\u00f3n de sus pacientes es abrumadoramente positiva. Por supuesto, la regulaci\u00f3n es pertinente antes de la financiaci\u00f3n. Sin embargo, necesita adaptarse pr\u00e1cticamente a la realidad de que las drogas hu\u00e9rfanas necesitan un est\u00e1ndar diferente.<\/div>\n
El Reino Unido<\/strong><\/div>\n
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En 2017, el Instituto Nacional de Excelencia en Salud y Atenci\u00f3n (NICE) del Reino Unido, el instituto responsable de recomendar medicamentos, le dijo al Servicio Nacional de Salud (NHS) que ser\u00eda apropiado realizar una evaluaci\u00f3n. Sin embargo, para el 2018, NICE tambi\u00e9n suspendi\u00f3 esto debido a la decisi\u00f3n de la EMA para Europa. Desde entonces, el medicamento no ha progresado a trav\u00e9s del sistema de salud. Takeda solo se acercar\u00e1 a ellos nuevamente cuando haya obtenido una gran cantidad de datos para alcanzar la barra alta.<\/div>\n
Hay pacientes individuales que han tenido acceso al medicamento, como a trav\u00e9s de Solicitudes de fondos individuales o fondos locales. Sin embargo, nunca se proporcion\u00f3 un acceso m\u00e1s amplio a trav\u00e9s del sistema de salud estatal. No es suficiente ponerlo a disposici\u00f3n de unos pocos pacientes privilegiados. El Dr. Simon Meadowcroft, del fabricante del medicamento, Takeda Pharmaceuticals, Reino Unido, le dijo a Medscape que, aunque algunos pacientes pueden acceder de forma privada al medicamento, quieren asegurarse de que el programa de salud del gobierno, el NHS proporcionar\u00e1 reembolsos para que m\u00e1s pacientes tengan acceso.<\/div>\n

Gastos y otras barreras.<\/h4>\n
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Otros cuestionan si la falta de acceso es m\u00e1s una decisi\u00f3n tomada en consideraci\u00f3n del alto costo del medicamento que de su efectividad. En Espa\u00f1a, por ejemplo, Glenister dice que el acceso irregular parece estar correlacionado con el c\u00f3digo postal. B\u00e1sicamente, si su localidad lo pagar\u00e1, usted es el afortunado. La doctora Aliya Khan de Canad\u00e1, que participa en los ensayos mundiales, dice que este no ser\u00e1 el caso de Canad\u00e1. No tienen acceso porque el medicamento a\u00fan no se ha presentado para su aprobaci\u00f3n, las razones no est\u00e1n claras de por qu\u00e9. Sin embargo, Khan dijo que una vez que se apruebe, se pagar\u00e1. Ya sea en un proceso financiado o en una liberaci\u00f3n compasiva, esto se unir\u00e1 a los otros medicamentos caros que financia su sistema de salud.<\/div>\n
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Los organismos reguladores tienen un papel poderoso: deciden si los pacientes reciben medicamentos que cambian la vida y cu\u00e1ndo lo hacen. Una parte dif\u00edcil de ser raro es que el sistema est\u00e1 dise\u00f1ado para las enfermedades comunes m\u00e1s grandes con pacientes de mayor tama\u00f1o. Las enfermedades raras tambi\u00e9n necesitan un sistema que se adapte a sus necesidades; uno de los cuales proporciona acceso confiable a opciones de tratamiento adecuadas. En cada una de las historias de estos pa\u00edses, hay ejemplos de diferentes barreras: equipos deficientes, procesos regulatorios lentos, tama\u00f1os de muestra peque\u00f1os, localidades que no quieren pagar los altos costos. Cada uno de los cuales ha impedido que los pacientes con hipoparatiroidismo tengan acceso completo a Narpar.<\/div>\n
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\u00bfQu\u00e9 piensa sobre el acceso para pacientes con enfermedades raras?\u00a1Comparta sus an\u00e9cdotas, ideas y deseos con la comunidad Patient Worthy! Este art\u00edculo ha sido traducido al espa\u00f1ol lo mejor posible dentro de nuestras habilidades. Reconocemos que tal vez no hayamos captado todas las matices y especificidades de su regi\u00f3n, por lo que si tiene alguna sugerencia o desea ayudarnos a refinar nuestras traducciones, env\u00ede un correo electr\u00f3nico a ideas@patientworthy.com.<\/a><\/h4>\n<\/div>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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