Prevail Therapeutics present\u00f3 recientemente una solicitud de nuevo medicamento en investigaci\u00f3n para su terapia g\u00e9nica llamada PR001. La FDA les ha notificado recientemente que esta aplicaci\u00f3n est\u00e1 activa, lo que significa que Prevail Therapeutics puede comenzar a realizar su ensayo cl\u00ednico. Est\u00e1n planeando la Fase 1\/2, que planean comenzar en la primera mitad del 2020. Esta terapia est\u00e1 destinada a tratar la enfermedad de Gaucher neuronop\u00e1tica (nGD), que es un trastorno de almacenamiento lisos\u00f3mico. Prevail Therapeutics cree que \u00abPR001 tiene un enorme potencial para ayudar a los pacientes\u00bb.<\/p>\n
La enfermedad de Gaucher<\/a> es un trastorno de almacenamiento lisos\u00f3mico. Ocurre cuando la enzima beta-glucocerebrosidasa tiene una actividad extremadamente baja o nula, lo que conduce a la acumulaci\u00f3n de un l\u00edpido llamado glucocerebrosida. Esta acumulaci\u00f3n causa da\u00f1o a los tejidos y \u00f3rganos. El gen GBA, responsable de la producci\u00f3n de beta-glucocerebrosidasa, est\u00e1 mutado en aquellos que tienen esta enfermedad. Se transmite en un patr\u00f3n autos\u00f3mico recesivo, lo que significa que un ni\u00f1o debe heredar la versi\u00f3n mutada del gen de ambos padres. Si bien es muy raro en la poblaci\u00f3n general, en una de cada 60,000 personas, es m\u00e1s com\u00fan dentro de la poblaci\u00f3n Jud\u00eda Ashkenazi.<\/p>\n La enfermedad de Gaucher viene en m\u00faltiples tipos diferentes, que var\u00edan en s\u00edntomas y gravedad. El tipo I se caracteriza por un agrandamiento del h\u00edgado o el bazo, anemia, hematomas f\u00e1ciles y varios problemas \u00f3seos como dolor, fractura y artritis. La enfermedad pulmonar tambi\u00e9n puede ser un s\u00edntoma de este tipo, pero no es tan com\u00fan. Los tipos II y III afectan el sistema nervioso central y presentan todos los s\u00edntomas del tipo I. Junto con estos s\u00edntomas, aquellos con los tipos II y III tambi\u00e9n pueden experimentar movimientos oculares inusuales, convulsiones y da\u00f1o cerebral. El tipo II es el m\u00e1s grave de los tres, ya que progresa r\u00e1pidamente y es fatal. Si bien muchos s\u00edntomas est\u00e1n presentes en todos los tipos, es importante recordar que diferentes personas presentan diversos s\u00edntomas con diferente gravedad.<\/p>\n Esta enfermedad se diagnostica con un ensayo enzim\u00e1tico a trav\u00e9s de un an\u00e1lisis de sangre o pruebas gen\u00e9ticas. Si bien ambas cosas pueden diagnosticar a alguien con la enfermedad de Gaucher, la combinaci\u00f3n de ambas es necesaria para diagnosticar el tipo espec\u00edfico. Una vez que uno ha sido diagnosticado, los tratamientos var\u00edan seg\u00fan el tipo de enfermedad de Gaucher. Para el tipo II no hay tratamientos, pero los s\u00edntomas pueden manejarse. La terapia de reemplazo de enzimas o medicamentos orales existen para aquellos con los tipos I y III.<\/p>\n PR001 es una terapia g\u00e9nica basada en AAV que modifica la enfermedad para el tratamiento de la enfermedad de Gaucher tipo II. Prevail Therapeutics se especializa en tratamientos de este tipo y se centran espec\u00edficamente en enfermedades neurodegenerativas. La compa\u00f1\u00eda ya ha presentado datos a la FDA sobre la seguridad de esta terapia, lo que ha llevado al estado activo de su aplicaci\u00f3n Investigational New Drug. Con base en sus hallazgos anteriores, Prevail Therapeutics continuar\u00e1 en la Fase 1\/2 con una dosis m\u00e1s alta de lo planeado originalmente.<\/p>\n Se espera que la inscripci\u00f3n comience en la primera mitad del 2020. Junto con la Fase 1\/2 para el tratamiento de la enfermedad de Gaucher Tipo II, Prevail Therapeutics tambi\u00e9n espera comenzar una Fase 1\/2 para el tratamiento del Tipo III en la segunda mitad del 2020 La compa\u00f1\u00eda afirma que existe una necesidad insatisfecha de tratamientos para la enfermedad de Gaucher y que esperan que su terapia pueda mejorar la vida de las personas con esta enfermedad.<\/p>\n Encuentra el art\u00edculo fuente aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\n Prevail Therapeutics present\u00f3 recientemente una solicitud de nuevo medicamento en investigaci\u00f3n para su terapia g\u00e9nica llamada PR001. La FDA les ha notificado recientemente que esta aplicaci\u00f3n est\u00e1 activa, lo que significa que Prevail Therapeutics puede comenzar a realizar su ensayo cl\u00ednico. Est\u00e1n planeando la Fase 1\/2, que planean comenzar en la primera mitad del 2020. 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