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Regeneron Pharmaceuticals ha anunciado recientemente los resultados de la Fase 2 de su estudio de pozelimab, que es un tratamiento experimental para la hemoglobinuria parox\u00edstica nocturna. Las terapias actuales para esta afecci\u00f3n pueden no funcionar para todos, ya que solo el 50% de las personas reci\u00e9n tratadas alcanzan los niveles normales de LDH, que es un biomarcador sangu\u00edneo. Regeneron espera que su nuevo tratamiento resulte en un mayor n\u00famero de pacientes que alcancen niveles saludables y vivan con menos s\u00edntomas.<\/p>\n
La hemoglobinuria parox\u00edstica nocturna (HPN)<\/a> es un trastorno de c\u00e9lulas madre hematopoy\u00e9ticas. Afecta a los gl\u00f3bulos rojos y blancos, as\u00ed como a las plaquetas. Destruye completamente los gl\u00f3bulos rojos y causa anormalidades en las plaquetas. Tanto los hombres como las mujeres tienen la misma probabilidad de tener esta condici\u00f3n, y las personas generalmente son diagnosticadas entre las edades de 35-40.<\/p>\n Una mutaci\u00f3n en el gen PIGA causa esta condici\u00f3n. Este gen crea las c\u00e9lulas PNH, que se multiplican muy r\u00e1pidamente y activan el ataque del sistema inmunitario. El sistema inmunitario combate las c\u00e9lulas madre mientras las c\u00e9lulas PNH sobreviven y pueden continuar multiplic\u00e1ndose. Este desorden no se hereda; las mutaciones ocurren espor\u00e1dicamente y se desconoce el motivo de estas mutaciones.<\/p>\n Los s\u00edntomas de la HPN incluyen orina oscura y con sangre, fatiga, aumento de la frecuencia card\u00edaca, fatiga, dolor en el pecho, dolores de cabeza, dificultad para respirar, contracciones del abdomen, dificultad para tragar, enfermedad renal y disfunci\u00f3n sexual en los hombres. Despu\u00e9s de que se noten estos s\u00edntomas, se realizar\u00e1n tres pruebas para confirmar un diagn\u00f3stico: citometr\u00eda de flujo, una prueba de agua azucarada y una prueba de jam\u00f3n. Despu\u00e9s de obtener un diagn\u00f3stico, las opciones de tratamiento incluyen \u00e1cido f\u00f3lico, suplementos, prednisona, medicamentos anticoagulantes, terapia trombol\u00edtica y un trasplante de m\u00e9dula \u00f3sea.<\/p>\n Este tratamiento es un anticuerpo monoclonal en investigaci\u00f3n, completamente humano. Est\u00e1 destinado a bloquear el factor C5 del complemento, que luego detendr\u00eda la destrucci\u00f3n de los gl\u00f3bulos rojos. Si esta destrucci\u00f3n se bloquea con \u00e9xito, una amplia gama de s\u00edntomas de HPN ya no afectar\u00eda a las personas con este trastorno.<\/p>\n La tecnolog\u00eda VelocImmune de Regeneron condujo a la invenci\u00f3n del pozelimab. Utiliza un rat\u00f3n gen\u00e9ticamente humanizado para crear anticuerpos.<\/p>\n Este estudio incluy\u00f3 seis pacientes, y es un ensayo en curso, de un solo brazo, de dos partes. Los participantes deb\u00edan tener s\u00edntomas activos, no hab\u00edan recibido tratamiento con inhibidores del complemento seis meses antes del ensayo, y no ten\u00edan experiencia con los inhibidores del complemento. Se les dio 30 mg\/kg de pozelimab a trav\u00e9s de una inyecci\u00f3n intravenosa al comienzo del ensayo, seguido de dosis semanales de 800 mg. Esta dosis se confirm\u00f3 mediante este ensayo y se demostr\u00f3 que reduce los niveles de lactato deshidrogenasa (LDH) a niveles normales despu\u00e9s de ocho semanas. Los \u00fanicos efectos adversos de esta fase fueron n\u00e1useas, dolor de cabeza y reacci\u00f3n en el lugar de la inyecci\u00f3n, ninguno de los cuales condujo a la interrupci\u00f3n del tratamiento.<\/p>\n Otra cohorte de esta fase est\u00e1 en curso e incluye 30 participantes. Esta cohorte est\u00e1 destinada a evaluar a\u00fan m\u00e1s la seguridad y la eficacia de pozelimab en una poblaci\u00f3n m\u00e1s grande. Como la primera cohorte de esta fase fue exitosa, los investigadores esperan que esta tambi\u00e9n lo sea. El objetivo es que los resultados de esta fase ayuden a asegurar la indicaci\u00f3n de la enfermedad hu\u00e9rfana.<\/p>\n Encuentra el art\u00edculo fuente aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\n Regeneron Pharmaceuticals ha anunciado recientemente los resultados de la Fase 2 de su estudio de pozelimab, que es un tratamiento experimental para la hemoglobinuria parox\u00edstica nocturna. Las terapias actuales para esta afecci\u00f3n pueden no funcionar para todos, ya que solo el 50% de las personas reci\u00e9n tratadas alcanzan los niveles normales de LDH, que […]<\/p>\n","protected":false},"author":1025,"featured_media":111458,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":[],"categories":[12070,13012],"tags":[13989,13016,13015],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/162244"}],"collection":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1025"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=162244"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/162244\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/111458"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=162244"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=162244"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=162244"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}Sobre Pozelimab<\/h2>\n
Sobre el Estudio de Regeneron<\/h2>\n
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