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Orphazyme, una compa\u00f1\u00eda biofarmac\u00e9utica, ha publicado recientemente los datos de su estudio de arimoclomol. Este producto est\u00e1 destinado al tratamiento de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NPC). Orphazyme se especializa en el tratamiento de respuesta a la prote\u00edna de choque t\u00e9rmico y trabajan espec\u00edficamente con enfermedades neurodegenerativas como la APN. Los datos, que se recopilaron en el transcurso de dos a\u00f1os, mostraron que este tratamiento tuvo un efecto positivo en la progresi\u00f3n de la APN. Estos datos ayudar\u00e1n a las aplicaciones de Orphazyme con la FDA y la EMA. Esperan que sus solicitudes sean aprobadas y que el arimoclomol est\u00e9 disponible en el mercado en el futuro.<\/p>\n
La enfermedad de Niemann-Pic<\/a>k es un grupo de trastornos de almacenamiento de l\u00edpidos graves y raros. Ocurre cuando el cuerpo no puede transferir la esfingomielina, un tipo de l\u00edpido, a las c\u00e9lulas, lo que hace que se acumulen en los lisosomas. Esta enfermedad se divide en tres tipos: A, B y C. Entre estos tipos, la gravedad, el inicio y los s\u00edntomas var\u00edan.<\/p>\n Los tipos A y B de esta enfermedad ocurren cuando hay mutaciones en el gen SMPD1, lo que afecta la actividad de la esfingomielina. El tipo C es causado por mutaciones en los genes NPC1 o NPC2, que son responsables de una prote\u00edna que transporta la esfingomielina. Todos estos genes se heredan en un patr\u00f3n autos\u00f3mico recesivo.<\/p>\n Los s\u00edntomas de la enfermedad de Niemann-Pick var\u00edan seg\u00fan el tipo y la ubicaci\u00f3n de la acumulaci\u00f3n de esfingomielina. El h\u00edgado y el bazo son lugares comunes en los que se acumula esfingomielina, y los s\u00edntomas ser\u00edan p\u00e9rdida de apetito, abdomen agrandado, niveles bajos de plaquetas en la sangre y dolor. Si el sistema nervioso central se ve afectado, los s\u00edntomas pueden ser dificultad para hablar, dificultad para tragar, movimientos oculares deteriorados y p\u00e9rdida de las capacidades intelectuales. Los huesos no se ven tan com\u00fanmente afectados, pero cuando lo son, las personas experimentan trastornos relacionados con el sue\u00f1o y cavidades dilatadas de la m\u00e9dula \u00f3sea.<\/p>\n El tipo C, que es la forma tratada por arimoclomol, se caracteriza por anormalidades neurol\u00f3gicas, como una p\u00e9rdida de coordinaci\u00f3n y dificultad para hablar. Una dificultad para tragar tambi\u00e9n es com\u00fan. Las discapacidades intelectuales empeoran con el tiempo. La cataplej\u00eda y las convulsiones pueden ocurrir a medida que la enfermedad progresa tambi\u00e9n.<\/p>\n El tratamiento para esta enfermedad depende del tipo, pero todos se centran en controlar los s\u00edntomas. Se pueden recetar medicamentos anticonvulsivos, inductores del sue\u00f1o y contra la depresi\u00f3n. Tambi\u00e9n hay muchos tratamientos en varias fases de investigaci\u00f3n, con los tratamientos de Orphazyme como ejemplo.<\/p>\n Este tratamiento amplifica la producci\u00f3n de prote\u00ednas de choque t\u00e9rmico (HSP), que reparan prote\u00ednas defectuosas y mejoran la funci\u00f3n lisos\u00f3mica. Es un tratamiento oral. Atraviesa la barrera hematoencef\u00e1lica y ha sido muy estudiado en siete ensayos de fase 1 y tres ensayos de fase 2. Se utiliza para el tratamiento de NPC, pero tambi\u00e9n se est\u00e1 desarrollando para el tratamiento de la enfermedad de Gaucher, sIBM y ALS.<\/p>\n Los datos que se publicaron recientemente provienen de una extensi\u00f3n de un a\u00f1o del estudio de fase 2\/3 de arimoclomol. El estudio fue doble ciego, controlado con placebo e incluy\u00f3 a 41 pacientes. Los datos de este estudio han mostrado resultados positivos sobre la progresi\u00f3n de la APN, as\u00ed como la eficacia del tratamiento. Todos los participantes acordaron inscribirse en la extensi\u00f3n de este estudio, en el que todos fueron tratados con arimoclomol. Aquellos que inicialmente comenzaron con el placebo vieron una reducci\u00f3n del 90% en la progresi\u00f3n de la enfermedad despu\u00e9s de que cambiaron a arimoclomol. Este tratamiento tambi\u00e9n result\u00f3 ser seguro y bien tolerado durante un per\u00edodo de dos a\u00f1os.<\/p>\n Los investigadores esperan que sus solicitudes sean aprobadas y que este tratamiento pueda ayudar a las personas con NPC pronto.<\/p>\n Encuentra el art\u00edculo fuente aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\n Orphazyme, una compa\u00f1\u00eda biofarmac\u00e9utica, ha publicado recientemente los datos de su estudio de arimoclomol. Este producto est\u00e1 destinado al tratamiento de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NPC). Orphazyme se especializa en el tratamiento de respuesta a la prote\u00edna de choque t\u00e9rmico y trabajan espec\u00edficamente con enfermedades neurodegenerativas como la APN. 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Sobre el Estudio de Orphazyme<\/h2>\n
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