{"id":163356,"date":"2020-01-22T17:10:12","date_gmt":"2020-01-22T22:10:12","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=163356&preview=true&preview_id=163356"},"modified":"2020-01-22T17:10:12","modified_gmt":"2020-01-22T22:10:12","slug":"resultados-de-la-ensayo-de-fase-2-galactosemia-podria-conducir-aprobacion-nueva-terapia","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2020\/01\/22\/resultados-de-la-ensayo-de-fase-2-galactosemia-podria-conducir-aprobacion-nueva-terapia\/","title":{"rendered":"Los Resultados Positivos de los Ensayos de Fase 2 para la Galactosemia Podr\u00edan Conducir a la Aprobaci\u00f3n de una Nueva Terapia"},"content":{"rendered":"

Galactosemia<\/strong><\/h2>\n
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La galactosemia<\/a> es una enfermedad rara que afecta el sistema metab\u00f3lico. Hace que el cuerpo no pueda procesar la galactosa adecuadamente. La galactosa es un az\u00facar simple presente en los alimentos y tambi\u00e9n se encuentra naturalmente en el cuerpo humano. Desafortunadamente, debido a su ocurrencia natural, esta condici\u00f3n no se puede solucionar simplemente con la dieta.<\/p>\n

Cuando hay altos niveles de galactosa en el cuerpo, la Aldose Reductasa convierte el az\u00facar en galactitol (un metabolito t\u00f3xico). Esto es lo que causa da\u00f1o a los pacientes con galactosemia. Los s\u00edntomas de la afecci\u00f3n var\u00edan desde cataratas hasta disfunci\u00f3n del SNC.<\/p>\n<\/div>\n

Desafortunadamente, a\u00fan no se ha dado un tratamiento para esta afecci\u00f3n, y mucho menos una cura. Pero ahora hay esperanza para un nuevo tratamiento.<\/p>\n

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Sobre AT-007<\/h2>\n

AT-007 es un ARI penetrante del SNC.<\/p>\n

Primero probado en un modelo animal para galactosemia, se encontr\u00f3 que la terapia reduce los niveles de galactitol en el cuerpo. De este modo, previno las complicaciones t\u00edpicas de la enfermedad.<\/p>\n

Solo en Mayo pasado, se otorg\u00f3 la Designaci\u00f3n de Medicamento Hu\u00e9rfano a AT-007 para galactosemia.<\/p>\n

Ahora, Applied Therapeutics est\u00e1 trabajando para desarrollar un programa basado en biomarcadores para AT-007 en galactosemia. Acaban de publicar resultados positivos de su ensayo de Fase 2 del medicamento.<\/p>\n

ACTION-Galactosemia Trial<\/strong><\/b><\/h2>\n
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El ACTION-Galactosemia Trial fue un estudio de fase 2 que examin\u00f3 AT-007 en pacientes adultos. Esta fue una investigaci\u00f3n doble ciego controlada por placebo que ten\u00eda como objetivo evaluar tanto la seguridad como la farmacocin\u00e9tica del medicamento en pacientes adultos con galactosemia y 72 voluntarios sanos. Para los pacientes, tambi\u00e9n se documentaron los efectos de los biomarcadores.<\/p>\n

Todos los participantes del ensayo recibieron el medicamento una vez al d\u00eda durante 28 d\u00edas. El medicamento se toma por v\u00eda oral.<\/p>\n

El punto final primario de biomarcadores en este estudio fue el nivel de reducci\u00f3n de galactitol.<\/p>\n

Se encontraron resultados extremadamente positivos. Hubo una reducci\u00f3n estad\u00edsticamente significativa de galactitol en el plasma de los pacientes tratados. Estas reducciones dependieron de la dosis que se les dio a los participantes, con dosis m\u00e1s altas que resultaron en una mayor reducci\u00f3n. Las dosis oscilaron hasta 20 mg\/kg. Esta dosis m\u00e1s alta result\u00f3 en una reducci\u00f3n del 45-54% en galactitol desde el inicio.<\/p>\n

Estos efectos no solo son notables, sino que se mantuvieron con el tiempo y ocurrieron r\u00e1pidamente. Adem\u00e1s, no se document\u00f3 ni un solo AE relacionado con el medicamento en pacientes o voluntarios. Esto significa que la droga fue bien tolerada.<\/p>\n

Pr\u00f3ximos Pasos<\/h2>\n

La compa\u00f1\u00eda presenta esta investigaci\u00f3n completa del 26 al 29 de Abril en la Reuni\u00f3n Anual de la Sociedad de Trastornos Metab\u00f3licos Heredados<\/a> en Austin, Texas. Sin embargo, su trabajo est\u00e1 lejos de terminar. Estos investigadores continuar\u00e1n estudiando la seguridad a largo plazo de la terapia en adultos a medida que avance el a\u00f1o. Adem\u00e1s, planean comenzar un ensayo pedi\u00e1trico dentro del a\u00f1o.<\/p>\n

El objetivo final es poder solicitar la aprobaci\u00f3n regulatoria de la FDA en la segunda mitad de este a\u00f1o. Aunque todav\u00eda estamos esperando este hito, la investigaci\u00f3n que se ha realizado hasta ahora ha tra\u00eddo la esperanza de que AT-007 sea una nueva opci\u00f3n de tratamiento para pacientes con galactosemia de todas las edades, alterando no solo el curso de su enfermedad, sino tambi\u00e9n su calidad de vida .<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

Puede leer m\u00e1s sobre esta nueva terapia de investigaci\u00f3n aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\n

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