{"id":164680,"date":"2020-04-15T11:37:54","date_gmt":"2020-04-15T15:37:54","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=164680&preview=true&preview_id=164680"},"modified":"2020-04-15T11:39:17","modified_gmt":"2020-04-15T15:39:17","slug":"fabricante-espinal-muscular-atrofia-zolgensma-loteria-sma","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2020\/04\/15\/fabricante-espinal-muscular-atrofia-zolgensma-loteria-sma\/","title":{"rendered":"ICYMI: El Fabricante del Medicamento para la Atrofia Muscular Espinal Zolgensma ha Hecho una Loter\u00eda de por Vida"},"content":{"rendered":"
Como se inform\u00f3 originalmente en Euronews<\/a>, existe un suministro limitado de medicamentos caros para enfermedades raras, por lo que puede ser dif\u00edcil priorizar qu\u00e9 pacientes tendr\u00e1n sus vidas salvas cuando todos tengan la misma necesidad. Ese es el caso de la nueva terapia g\u00e9nica \u00abZolgensma\u00bb, famosa por ser la medicina m\u00e1s cara de la historia, con un precio de $2.1 millones. Se supone que este costo extremadamente alto se justifica debido a sus resultados trascendentales. El tratamiento corrige el gen mutado, deteniendo a su vez la atrofia muscular espinal<\/strong> (AME) para que no siga su curso, que es terminal sin intervenci\u00f3n. La enfermedad gen\u00e9tica hace que las c\u00e9lulas nerviosas se deterioren, lo que lleva a la par\u00e1lisis en los primeros a\u00f1os de vida. La terapia no puede recuperar las neuronas ya da\u00f1adas, pero detiene cualquier erosi\u00f3n adicional al curar la mutaci\u00f3n responsable del deterioro de las c\u00e9lulas nerviosas. Despu\u00e9s de la terapia, los pacientes pueden esperar una salud relativamente normal y no m\u00e1s repercusiones de la enfermedad.<\/div>\n
El fabricante de medicamentos ha anunciado un plan de distribuci\u00f3n que recibe cr\u00edticas de los grupos de pacientes: una loter\u00eda decidir\u00e1 qu\u00e9 pacientes afortunados recibir\u00e1n una dosis de sus vidas. Dar\u00e1 el tratamiento que salva vidas a 100 ni\u00f1os afortunados con la enfermedad menores de dos a\u00f1os. Esto ha suscitado cr\u00edticas por parte de los pacientes, quienes valoran la posibilidad de salvar vidas pero sienten que decidir mediante una loter\u00eda es cruel<\/strong>.<\/div>\n
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La Reacci\u00f3n<\/h3>\n
Los grupos de pacientes argumentan que el uso de una loter\u00eda para asignar el medicamento da esperanza a toda la poblaci\u00f3n cuando a\u00fan hay poco, y los divide en una competencia por sus vidas. Estos grupos prefieren que los pacientes sean seleccionados para necesidades cl\u00ednicas espec\u00edficas.<\/div>\n
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La organizaci\u00f3n de pacientes se\u00f1ala que no deber\u00eda ser una compa\u00f1\u00eda farmac\u00e9utica quien decida qui\u00e9n recibe el medicamento, ya que no es el actor apropiado para tomar decisiones \u00e9ticas m\u00e1s importantes que podr\u00edan ser la diferencia entre un futuro y la muerte en la infancia. El desarrollador de medicamentos AveXis responde a esta cr\u00edtica, afirmando que utilizaron expertos \u00e9ticos independientes en los esfuerzos para crear una distribuci\u00f3n justa. El presidente Davion Lennon dijo:<\/div>\n

\u00abDesafortunadamente, hay muchos beb\u00e9s que merecen este medicamento, y no podemos producir lo suficientemente r\u00e1pido como para tratarlos a todos\u00bb, y entonces, dijo, \u00abesta era la \u00fanica forma en que pod\u00edamos pensar en hacer una asignaci\u00f3n justa y equitativa<\/strong> de el producto que est\u00e1 disponible \u00ab.<\/p><\/blockquote>\n

Con enfermedades raras, cada paciente puede ser potencialmente impactante para la investigaci\u00f3n. Algunos pacientes muestran diferentes variaciones de s\u00edntomas o tienen diferentes mutaciones que causan la aparici\u00f3n. Estos detalles son importantes para futuras mejoras. No hay muchos puntos de datos, por lo que cada uno puede agregar una forma completamente nueva a la comprensi\u00f3n de la enfermedad.<\/div>\n
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Una loter\u00eda no puede haber sido la \u00fanica asignaci\u00f3n \u00abjusta\u00bb y equitativa del producto. Una loter\u00eda es justa en el sentido de que brinda a los pacientes la misma oportunidad, pero la equidad y la oportunidad son diferentes. Darle a cada paciente una oportunidad aleatoria no es lo mismo que distribuir de manera justa<\/em>. Si tratamos a los pacientes y familias con AME como una comunidad que necesita m\u00e1s investigaci\u00f3n m\u00e9dica y accesibilidad, es m\u00e1s justo d\u00e1rselo a aquellos que tienen m\u00e1s probabilidades de ayudar a esa misi\u00f3n o que est\u00e1n en la necesidad m\u00e1s urgente. El azar, por otro lado, es la raz\u00f3n por la cual la loter\u00eda est\u00e1 tan cargada; Es un juego que juega con la esperanza de los participantes. Al igual que los juegos de azar, las loter\u00edas brindan a los participantes la anticipaci\u00f3n y la esperanza de que su apuesta tenga una oportunidad tan buena como cualquiera. Esto pone a las familias de los pacientes en una monta\u00f1a rusa emocional. Esto es inherente a los sistemas de loter\u00eda: todos tienen una oportunidad y pueden desarrollar expectativas, pero los ganadores reales son solo una fracci\u00f3n. Para esta terapia, 100 pacientes afortunados recibir\u00e1n el cambio de sus vidas, mientras que miles de otros recibir\u00e1n la pena de un deterioro de salud eminente.<\/div>\n
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Los pacientes con enfermedades raras saben cu\u00e1n vital es la unidad; Una comunidad de enfermedades raras debe trabajar en conjunto para curarse. Una loter\u00eda es un juego que los fabricantes de drogas no deber\u00edan jugar.<\/div>\n
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\u00bfQu\u00e9 piensa sobre la terapia g\u00e9nica? \u00a1Comparta sus an\u00e9cdotas, ideas y deseos con la comunidad Patient Worthy! Este art\u00edculo ha sido traducido al espa\u00f1ol lo mejor posible dentro de nuestras habilidades. Reconocemos que tal vez no hayamos captado todas las matices y especificidades de su regi\u00f3n, por lo que si tiene alguna sugerencia o desea ayudarnos a refinar nuestras traducciones, env\u00ede un correo electr\u00f3nico a ideas@patientworthy.com.<\/a><\/h4>\n<\/div>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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