Khondrion acaba de anunciar que el primer paciente recibi\u00f3 una dosis en su estudio de fase 2b para enfermedades mitocondriales llamadas KHENERGYZE. Esta poblaci\u00f3n de pacientes tiene una gran necesidad insatisfecha y los investigadores tienen la esperanza de la promesa de esta terapia de investigaci\u00f3n.<\/p>\n
La prueba se llevar\u00e1 a cabo en tres sitios diferentes en Alemania, el Reino Unido y los Pa\u00edses Bajos. Es un examen aleatorio, doble ciego, controlado con placebo de Sonlicromanol en pacientes que tienen una mutaci\u00f3n en la transferencia mitocondrial RNALeu (UUR). Esta mutaci\u00f3n puede causar enfermedades mitocondriales, incluida la encefalomiopat\u00eda mitocondrial<\/a>, episodios de accidente cerebrovascular, acidosis l\u00e1ctica, diabetes o sordera hereditaria, y otras.<\/p>\n Su objetivo principal es investigar el efecto que la terapia tiene sobre el funcionamiento cognitivo, algo que afecta todo lo que hacemos como humanos. Esto se medir\u00e1 a trav\u00e9s de una prueba de identificaci\u00f3n visual de Cogstate.<\/p>\n La terapia es una mol\u00e9cula peque\u00f1a que se toma por v\u00eda oral. Los investigadores creen que es uno de los tratamientos de investigaci\u00f3n m\u00e1s avanzados para este grupo de enfermedades. Ya se le ha otorgado la designaci\u00f3n de medicamento hu\u00e9rfano para muchas formas de enfermedades mitocondriales tanto en los Estados Unidos como en Europa. En estudios previos se ha demostrado que es seguro, bien tolerado y tiene eficacia cl\u00ednica.<\/p>\n Este ensayo todav\u00eda est\u00e1 reclutando pacientes actualmente. Puede obtener m\u00e1s informaci\u00f3n sobre los detalles espec\u00edficos de esta prueba aqu\u00ed<\/a>. Si las cosas contin\u00faan seg\u00fan el plan, se esperan resultados para la segunda mitad de este a\u00f1o.<\/p>\n Puede leer m\u00e1s sobre esta terapia de investigaci\u00f3n aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\n