{"id":168264,"date":"2020-03-15T22:44:23","date_gmt":"2020-03-16T02:44:23","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2020\/03\/15\/el-farmaco-experimental-de-beta-talasemia-concluye-el-exitoso-ensayo-de-fase-2\/"},"modified":"2020-03-15T22:44:23","modified_gmt":"2020-03-16T02:44:23","slug":"el-farmaco-experimental-de-beta-talasemia-concluye-el-exitoso-ensayo-de-fase-2","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2020\/03\/15\/el-farmaco-experimental-de-beta-talasemia-concluye-el-exitoso-ensayo-de-fase-2\/","title":{"rendered":"El F\u00e1rmaco Experimental de Beta Talasemia Concluye el Exitoso Ensayo de Fase 2"},"content":{"rendered":"

Seg\u00fan una publicaci\u00f3n deBlood Journal<\/a>, un f\u00e1rmaco experimental de beta talasemia llamado luspatercept arroj\u00f3 resultados positivos al final de un estudio cl\u00ednico de fase 2. Muchos pacientes disfrutaron de un aumento en los niveles de hemoglobina, una mejora importante para alguien con beta talasemia, una afecci\u00f3n casi universalmente caracterizada por anemia.<\/p>\n

Acerca de la Talasemia Beta<\/h2>\n

La talasemia beta<\/a> es una condici\u00f3n que inhibe la producci\u00f3n de hemoglobina del cuerpo, la prote\u00edna ferrosa en los gl\u00f3bulos rojos que transporta ox\u00edgeno a los m\u00fasculos y \u00f3rganos.<\/p>\n

La condici\u00f3n es causada por la mutaci\u00f3n del gen HBB. This gene is responsible for coding the production of beta-globin proteins. Las beta-globinas son necesarias para la producci\u00f3n de hemoglobina funcional. Viene en dos formas, talasemia mayor y talasemia intermedia. Como habr\u00e1s adivinado, la talasemia mayor es la forma m\u00e1s grave de la enfermedad.<\/p>\n

Sin embargo, ambas formas se caracterizan por anemia (bajo recuento de gl\u00f3bulos rojos) y escaso suministro de ox\u00edgeno en todo el cuerpo. Se diferencian solo por la gravedad de sus s\u00edntomas. Las estimaciones de las personas afectadas var\u00edan dr\u00e1sticamente, de una de cada 10,000<\/a> personas en la Uni\u00f3n Europea a una de cada 100,000 en todo el mundo. Estas diferencias dr\u00e1sticas son dif\u00edciles de explicar, pero a menudo pueden atribuirse al menos parcialmente al acceso inadecuado a la atenci\u00f3n m\u00e9dica en muchas partes del mundo, lo que significa que muchos pacientes permanecen sin diagnosticar.<\/p>\n

Sobre el Estudio de Luspatercept<\/h2>\n

El estudio no aleatorizado, no controlado incluy\u00f3 a 64 pacientes adultos con beta talasemia. Algunos de los pacientes depend\u00edan de transfusiones de sangre regulares como parte de su r\u00e9gimen de terapia. El estudio encontr\u00f3 que los pacientes que no depend\u00edan de transfusiones de sangre mostraron una mejora significativa en los niveles de hemoglobina cuando se les administr\u00f3 una dosis de luspatercept.<\/p>\n

Los hallazgos probablemente alentar\u00e1n un ensayo cl\u00ednico de fase 3 para el medicamento experimental de Acceleron Pharma. A la espera de una confirmaci\u00f3n adicional de la eficacia, especialmente en un estudio controlado, la FDA puede considerar la aprobaci\u00f3n de luspatercept para la beta talasemia. Aunque las noticias son alentadoras, es importante moderar las expectativas hasta que todo est\u00e9 dicho y hecho. La falta de un grupo de control en el estudio de fase 2 puede no haber tenido en cuenta las fluctuaciones naturales en los niveles de hemoglobina, por improbable que pueda parecer. La FDA espera una investigaci\u00f3n exhaustiva antes de otorgar la aprobaci\u00f3n del mercado de medicamentos y, a pesar de los prometedores resultados publicados por Acceleron, luspatercept no ser\u00e1 la excepci\u00f3n.<\/p>\n

\n

\u00bfPor qu\u00e9 cree que se tom\u00f3 la decisi\u00f3n de hacer que el estudio de fase 2 no est\u00e9 controlado? \u00bfLa participaci\u00f3n a peque\u00f1a escala limita el tipo de estudio que los m\u00e9dicos pueden realizar? \u00a1Comparta sus an\u00e9cdotas, ideas y deseos con la comunidad Patient Worthy<\/a>! Este art\u00edculo ha sido traducido al espa\u00f1ol lo mejor posible dentro de nuestras habilidades. Reconocemos que tal vez no hayamos captado todas las matices y especificidades de su regi\u00f3n, por lo que si tiene alguna sugerencia o desea ayudarnos a refinar nuestras traducciones, env\u00ede un correo electr\u00f3nico a ideas@patientworthy.com.<\/strong><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Seg\u00fan una publicaci\u00f3n deBlood Journal, un f\u00e1rmaco experimental de beta talasemia llamado luspatercept arroj\u00f3 resultados positivos al final de un estudio cl\u00ednico de fase 2. Muchos pacientes disfrutaron de un aumento en los niveles de hemoglobina, una mejora importante para alguien con beta talasemia, una afecci\u00f3n casi universalmente caracterizada por anemia. Acerca de la Talasemia […]<\/p>\n","protected":false},"author":374,"featured_media":116792,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":[],"categories":[12694],"tags":[14300,16151,14397],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/168264"}],"collection":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/374"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=168264"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/168264\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/116792"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=168264"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=168264"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=168264"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}