Se estima que hay 350 millones de pacientes con enfermedades raras en todo el mundo. Muchas condiciones a\u00fan no tienen tratamientos. Sin embargo, hay cient\u00edficos que dedican sus vidas exclusivamente a este esfuerzo. Sanofi es uno de los equipos que trabaja para mejorar la vida de los pacientes con enfermedades raras. Lo han estado haciendo durante casi 40 a\u00f1os.<\/p>\n
Lo que hace que Sanofi sea \u00fanico es que no se detienen despu\u00e9s de encontrar un tratamiento. Intentan encontrar otras formas de mejorar la calidad de vida de los pacientes. Esto incluye conectarlos con organizaciones de defensa y hablar con los legisladores sobre c\u00f3mo se podr\u00edan mejorar las pol\u00edticas. Tambi\u00e9n se centran en la educaci\u00f3n del m\u00e9dico y en proporcionar recursos a los pacientes que podr\u00edan beneficiarlos.<\/p>\n
Su enfoque es pensar que su trabajo cambia la vida de un paciente a la vez. En parte, esto se debe al hecho de que cada paciente tiene diferentes experiencias, s\u00edntomas y necesidades. Saben que no pueden ayudar a todos los pacientes al mismo tiempo. Pero peque\u00f1os pasos pueden mejorar los resultados para las personas en todo el mundo.<\/p>\n
Sanofi explica el proceso de encontrar tratamientos como un marat\u00f3n y una carrera. Deben centrarse en la generaci\u00f3n actual de terapias, as\u00ed como en la pr\u00f3xima, siempre avanzando.<\/p>\n
Actualmente, est\u00e1n investigando opciones para la deficiencia de esfingomielinasa \u00e1cida (ASMD, por sus siglas en ingl\u00e9s)<\/a>, que es un trastorno de almacenamiento lisos\u00f3mico progresivo. Los pacientes tienen deficiencia de la enzima ASM, lo que los hace incapaces de descomponer adecuadamente la esfingomielina, un tipo de l\u00edpido. Conduce a la muerte celular y, en \u00faltima instancia, puede provocar el mal funcionamiento de los principales sistemas de \u00f3rganos del cuerpo. Esta es solo una de las enfermedades raras que actualmente no tiene tratamientos disponibles.<\/p>\n Los primeros trabajos se centraron en laenfermedad de Gaucher<\/a>, otro trastorno de almacenamiento lisos\u00f3mico. Luego se trasladaron a la enfermedad de Pompe<\/a>, la enfermedad de Fabry<\/a>, as\u00ed como a la Mucopolisacaridosis I (MPS I)<\/a>.<\/p>\n Sanofi tambi\u00e9n se enfoca en construir una comunidad entre aquellos que viven con condiciones raras, sus familias y el campo m\u00e9dico. Explican el papel de los grupos de defensa de pacientes como \u00abcrucial\u00bb. Ayudan a compartir informaci\u00f3n y a crear un sistema de apoyo para los pacientes.<\/p>\n Adem\u00e1s, el trabajo de Sanofi requiere que los pacientes conozcan sus experiencias y participen en los estudios. La experiencia y la confianza del paciente son cr\u00edticas.<\/p>\n Puedes leer m\u00e1s sobre Sanofi aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\nConstruyendo Comunidad <\/b><\/h2>\n